上海
東方網記者劉軼琳3月31日報道：中國國家藥品監督管理局已正式批準科賽優（硫酸氫司美替尼膠囊），一種選擇性、口服MEK抑制劑，用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的1型神經纖維瘤病（NF1）兒童及成人患者的治療。
記者從阿斯利康獲悉，此次獲批是基于Ⅲ期臨床試驗KOMET的陽性結果，該研究是NF1-PN成人患者中規模最大且唯一一項全球多中心、隨機安慰劑對照Ⅲ期臨床試驗。中國亞組分析顯示，在中國患者中觀察到顯著的臨床獲益，相關研究結果已于2026年3月28日在上海發布。
NF1是一種罕見的進展性、遺傳性疾病，多在兒童早期確診，病程常延續至成年，可導致全身多系統受累。多達50%的NF1患者會出現PN，可累及大腦、脊髓以及周圍神經系統，PN也可能出現在患者的生命后期，并持續生長、體積增大，進而引發疼痛、外形畸形、肌肉無力等多種致殘性癥狀。
中山大學腫瘤防治中心，KOMET研究中國牽頭研究者陳忠平教授表示：“成人NF1-PN患者往往面臨著沉重的臨床負擔。司美替尼在兒科患者中的真實世界使用經驗已充分證實其在兒童NF1-PN患者中的療效；而作為全球首個針對伴有癥狀且無法手術的 NF1?PN 成人患者開展的Ⅲ期臨床試驗，KOMET 研究進一步驗證了司美替尼能夠顯著控制腫瘤進展、改善患者臨床癥狀，并展現了良好的安全性。同時，在KOMET研究中，中國4個研究中心貢獻了高質量數據，為全球研究成果提供了關鍵性支持。有望實現對兒童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守護，期待這一創新治療能夠早日惠及更多患者。”
研究顯示，在 KOMET Ⅲ期臨床研究的主要分析中，司美替尼組較安慰劑組顯示出具有統計學顯著性和臨床意義的客觀緩解率（ORR）。KOMET Ⅲ期臨床研究中，司美替尼的安全性與此前已知的安全性概況以及其在兒童患者中的既往應用經驗一致。基于 KOMET Ⅲ期臨床試驗結果，司美替尼已在美國、歐盟、日本等多個國家獲批用于治療伴有癥狀且無法手術切除的 NF1-PN 成人患者，其他國家/地區的監管審查仍在進行中。
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