破解川崎病治療激素爭議，復(fù)旦兒科拿出權(quán)威答案

（人民日報健康客戶端記者 尹薇）4月16日，國際頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）在線發(fā)表復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院牽頭、全國28家單位聯(lián)合完成的川崎病研究重磅成果。作為全球最大樣本量隨機對照試驗，該研究證實，急性期標(biāo)準(zhǔn)治療疊加激素?zé)o法降低冠狀動脈病變風(fēng)險。這一結(jié)論為全球川崎病診療提供了高等級循證依據(jù)，更為規(guī)范臨床用藥、避免激素濫用提供了依據(jù)，標(biāo)志著我國在該領(lǐng)域躋身全球引領(lǐng)行列。

黃國英教授（右二）指導(dǎo)團隊進行川崎病的研究。王炬亮攝

川崎病是5歲以下兒童高發(fā)的全身中小血管炎，東亞發(fā)病率全球最高，且呈上升趨勢。其引發(fā)的冠狀動脈病變是最嚴(yán)重的并發(fā)癥，若未規(guī)范治療，可能影響長期心血管健康甚至直接威脅患兒的生命。

本次研究牽頭人、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院心血管中心黃國英教授介紹，長期以來，激素作為強效抗炎藥，能否用于川崎病急性期治療，國際醫(yī)學(xué)界爭議數(shù)十年。早期指南因擔(dān)心激素增加冠脈風(fēng)險而不推薦。近些年，日本研究提示高風(fēng)險患兒或可獲益，美國研究卻未得出陽性結(jié)論，導(dǎo)致臨床應(yīng)用混亂，部分地區(qū)存在激素濫用現(xiàn)象，可能導(dǎo)致免疫力下降、掩蓋病情進展等問題。

為破解爭議，黃國英和劉芳教授團隊牽頭，聯(lián)合全國川崎病研究協(xié)作組，開展多中心、大樣本、終點盲法隨機對照試驗。研究納入3208例發(fā)病10天內(nèi)的急性期患兒，按1:1分組對比“丙種球蛋白+阿司匹林”標(biāo)準(zhǔn)治療與疊加激素治療的療效，最終3058例完成隨訪，是迄今為止全球同類研究中樣本量最大的高質(zhì)量臨床試驗。

劉芳教授為疑似川崎病的患兒進行檢查。王炬亮攝

“對患者而言，這項研究帶來最直接的益處是避免激素濫用。” 黃國英教授表示，該研究結(jié)論將納入我國川崎病診療指南與專家共識，規(guī)范基層醫(yī)療行為，減少不必要的激素使用，降低不良反應(yīng)發(fā)生率，同時避免醫(yī)療資源浪費。

值得一提的是，參與研究的作者中，既有國內(nèi)頂尖權(quán)威，也不乏年輕醫(yī)生，更有來自基層醫(yī)院的力量。“作為基層醫(yī)生，能參與發(fā)表世界頂級期刊論文，過去想都不敢想。”江西省兒童醫(yī)院劉小惠和開封市兒童醫(yī)院熊振宇代表基層醫(yī)生感慨。他們告訴記者，通過參與這項國家級研究，基層醫(yī)生不僅提升了科研能力，更重要的是掌握了規(guī)范化的診療技術(shù)。這意味著，無論是在上海的大醫(yī)院，還是在河南、江西等地基層醫(yī)院，川崎病患兒都能接受到同質(zhì)化、標(biāo)準(zhǔn)化的治療，最大程度地降低了冠脈病變的發(fā)生率。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長王藝告訴人民日報健康客戶端記者，2023年，國家衛(wèi)生健康委將“降低川崎病患者心臟事件發(fā)生率”列為兒科專業(yè)質(zhì)控工作改進目標(biāo)之一，黃國英教授擔(dān)任質(zhì)控組長。作為國家兒科及兒外科專業(yè)質(zhì)控中心主任單位，復(fù)旦兒科牽頭建立了覆蓋全國32個省（區(qū)、市）的質(zhì)控網(wǎng)絡(luò)，監(jiān)測9400多家醫(yī)療機構(gòu)的數(shù)據(jù)。王藝表示：“我們不僅要產(chǎn)出頂級科研成果，更要通過國家質(zhì)控體系，將這些‘中國方案’迅速推廣到全國。我們的目標(biāo)是，通過規(guī)范診療，實質(zhì)性降低危重癥并發(fā)癥的發(fā)生率，將川崎病的死亡率降至最低。”