如何用好10億參保人的診療數據？

讓錢花在刀刃上，醫保評價標準越來越高

文 | 辛穎

編 | 王小

圖/視覺中國

一個新的監管工具正在鋪開，用于評價藥品、耗材和醫療服務。

2025年9月23日，國家醫保局發文，將在北京、遼寧、江蘇等11個省級地區，開展真實世界醫保綜合價值評價試點，為期三年。

真實世界研究（RWS），不再局限于理想狀態下、設定嚴格標準的臨床試驗，而是在現實環境中，基于真實臨床應用數據，評估醫藥產品的效果到底如何。

據《財經》了解，2021年左右，國家醫保局已經開始布局RWS，之所以在2025年開始推廣落地，一個關鍵的因素是，國家醫保信息平臺逐步成熟，全國超10億參保人的診療數據提供了基礎。

國家醫保局要將這些數據變為證據，支撐醫保決策錢要花在哪、花得值不值。

“肯定不是所有的產品都需要做RWS，這也會增加企業負擔，醫保有自己的遴選邏輯?！币晃会t保系統人士告訴《財經》。

No.1

彌補決策中的不確定

真實世界研究會影響到醫保藥品目錄調整嗎？

上述醫保系統人士表示，可能不會成為一個必選項，但一些現有證據不足的，確實值得關注。

2024年初，一位衛生經濟專業學者接到國家醫保局人士的電話，他們需要關于真實世界研究方面的專業支持，而且是長期支持。

此時，國家醫保藥品目錄動態調整已經實施五年，創新藥占比越來越大，從2019年的32%提高至2023年的97.6%。

醫保部門的決策風險隨之增加。上海市衛生和健康發展研究中心研究員李芬等人撰寫的文章指出，由于這些創新藥準入后使用期短，而且單臂試驗上市藥品增加，準入評估時的不確定性、決策風險增加。

這也是全球趨勢，為了讓患者能盡早用上救命藥，一些創新藥在缺少部分證據的情況下，先獲批上市，但要在一定時間內補足證據。

最近剛停產的阿爾茨海默病用藥“九期一”，就是典型案例。九期一在2019年有條件獲批上市，2021年通過談判納入國家醫保藥品目錄，價格由895元降至296元。到2024年，年銷量已超210萬盒。

然而，九期一的藥品注冊證在2024年11月到期后，未能如期完成續期審批，停產至今。

對這些“不確定”的問題，真實世界數據恰好可以作為補充。

2018年，國家藥監局啟動使用RWS支持藥品審批。“藥監部門應用的領域比較窄，現在醫保部門要使用的范圍更大，所以很多工作是從頭探索?！币晃恍l生政策研究人士對《財經》說。

根據試點計劃，醫保要的是上市前后、準入前后、續約前后、立項前后等醫藥醫療全生命周期的研究數據。未來，RWS將從臨床有效性、安全性、經濟性、公平性、可及性、創新性、患者體驗等多維度做全面評估，來支持醫?？茖W決策。

尤其是醫療服務價格項目，“對新增醫療服務項目是否合理、有多少價值，目前大部分地區都沒有細致的評估，因為沒有成熟的、科學的工具可以參考。”上述醫保系統人士說。

No.2

誰是優先目標？

按國家醫保局的試點計劃，要在2027年底前，推進十個“真實世界數據支持藥品醫保綜合價值評價”選題的落地實施。

“這十個課題，每個傾向的研究產品都是有具體遴選標準的，比如占用醫?；鸨壤^大、有社會輿情關注等?！币晃粯I內人士介紹。

醫保部門希望企業主動參與進來，鼓勵其開展創新藥真實世界研究，為此在2025年7月，國家醫保局發布《支持創新藥高質量發展的若干措施》稱，將推動研究結果與藥品目錄準入、續約、調整醫保支付范圍等掛鉤。

2021年，藥品集采已經用上了RWS。國家醫保局指導首都醫科大學宣武醫院等20家醫療機構，選取第一批集采的14個中選藥品，對比真實世界中仿制藥與原研藥的療效和安全性。

這14個中選藥品的研究，涉及心腦血管、神經精神、慢性乙肝、腫瘤等疾病治療藥物和麻醉劑5大類藥品，用藥患者樣本量超過11萬例，時間跨度達兩年。

研究表明，在臨床真實診療環境中，14個中選仿制藥與原研藥在臨床療效和使用上等效，不良反應無統計學差異。

上述醫保部門人士認為，“很難說某一類藥品就更需要真實世界研究，應該要具體品種具體分析。通常來講，對于治療效果安全性、有效性還需要進一步確證的，價格費用成本效果不符合預期的，都是可能考慮的角度?！?/p>

2023年，海南率先成立真實世界數據醫保創新應用中心。不少藥企為了增加進入國家醫保目錄的籌碼，主動參與在海南的研究。

“當時還費了不少勁，可惜最后沒能進入醫保，和藥物經濟學相比，做一次真實世界研究的成本也不低?！币晃凰幤笕耸柯詭нz憾。

作為試點的海南，已印發《三醫真實世界數據使用管理暫行辦法》，2025年8月1日起正式施行，有效期五年。

上述業內人士介紹，“這兩年的國家醫保目錄調整，海南都向國家醫保局獨立提交了真實世界研究結果來支持，當然這與藥企是否主動參與無關，醫保有自己的考量視角?！?/p>

No.3

試點何時向全國鋪開？

按照計劃，RWS試點工作分為三步。

第一階段2025年啟動，初步制定規范、啟動數據治理、組建人才隊伍；2026年是最為關鍵的第二階段，要產出一批初步評價成果；到第三階段，試點地需要探索出一套完整的運行機制。

上述業內人士指出，“試點能否鋪開關鍵取決于，在這幾年，醫保獲取高質量數據方面的執行情況，因為RWS最大的問題在于干擾因素太多，數據質量參差不齊?！?/p>

推進數據治理，重點在定點醫藥機構醫保相關的病例病案、檢查檢驗、用藥用械、手術記錄等臨床數據是否完善和規范，特別是能反映患者臨床結局的療效、質量和安全性方面的數據。

“醫保的優勢是全國的數據都在一個平臺上，但主要是結算費用數據，而要支持高質量的RWS，需要更多的臨床數據，這些沒有和醫保的系統打通，都儲存在每個醫院系統里?！鄙鲜鰳I內人士說。

據《財經》了解，國家醫保局和國家衛健委已經就RWS的數據共享進行過溝通。

醫保部門考慮出臺一些政策，來鼓勵醫院對接。如對醫藥數據規范上傳的定點醫藥機構配置相關政策，對于積極參與數據收集的定點醫藥機構，則配置價格政策。

一句話，醫保要增加RWS的影響權重。如在省級層面，新增或調整醫用耗材可收費目錄、新增醫療服務項目立項以及支付目錄的支撐性證據，同等條件下給予RWS更高證據采信優先級。

“RWS能否優先使用，還是取決于數據質量是否過硬。無論如何，RWS都會越來越重要?！鄙鲜鰳I內人士說。

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