從ATMP（先進療法），看生物醫藥的未來趨勢～

定義：先進治療藥物（ATMP）是伴隨著新技術的興起，歐盟最新定義的一類獨特藥物，其成分基于細胞、基因或組織。

再往下細分，該類產品又可分為基因治療藥物（GTMPs）、體細胞治療藥物（sCTMPs）或組織工程產品（TEPs）。

此外，這些產品還可以進行組合，即將上述產品的兩種或多種結合使用，被稱為組合型先進治療藥物（CATMP）。

隨著ATMP的興起，近幾年ATMP臨床試驗和申請上市的產品越來越多，一項研究搜集到了兩千多項ATMP臨床試驗，并對試驗大體情況進行了分析，一起看看趨勢有哪些

首先是ATMP的藥物分類構成。 在兩千多項ATMP試驗中，超過一半是GTMP（66.68%），其次是sCTMP（29.18%）和TEPs（3.74%），僅有0.20%是CATMPs。

CAR-T藥物（57.33%）是研究最廣泛的GTMP類型，其次是AAV載體藥物（18.84%）、未指定轉基因細胞（5.96%）、TCR藥物（4.17%）、基因改造分化簇（CD）34+細胞（3.95%）、CAR-NK藥物（2.38%）、DNA載體（1.64%）， mRNA藥物（1.27%）、腺病毒載體（1.19%）、未指定病毒載體（0.97%）、RNA藥物（0.82%）、病毒載體（0.60%）、轉基因DC細胞（0.45%）和TIL療法（0.45%）。

從適應癥來看ATMP涵蓋了幾乎所有的疾病，但血液腫瘤是最大的疾病領域（30.10%）其次是實體腫瘤（21.49%）；

其它包括心血管（8.11%）、神經學（7.66%）、肌肉骨骼疾?。?.51%）、免疫系統疾?。?.37%）、眼科（4.48%）、代謝疾?。?.98%）、肺病學（2.89%）、胃腸疾?。?.79%）、傳染?。?.69%）、泌尿生殖系統疾?。?.54%）、皮膚病學（1.14%）、遺傳疾?。?.65%）和精神疾?。?.40%）等。

此外，57.02%的臨床試驗針對的疾病屬于罕見病范疇。

從臨床試驗的階段看，ATMP試驗集中在臨床開發的早期階段，其中44.12%的試驗為I期臨床試驗。

大體的占比：I期–II期（31.62%）、II期（15.99%）、II期（6.03%）和II期–III期（2.19%）。

而且不同分類的藥物，各種臨床試驗的進展以及進度分布各不相同，提示了不同生物技術之間的差異。

按照臨床試驗在全球的地理分布進行分析發現，這所有的試驗分布在全球63個不同的國家，覆蓋了六個大洲。

其中美國是最重要的地方，有26.64%的試驗至少在該國設有一個研究中心。美國后，十個最常見的國家名單：中國（14.77%）、西班牙（6.57%）、法國（4.68%）、英國（4.26%）、德國（4.07%）、意大利（4.03%）、荷蘭（3.45%）和加拿大（2.67%）。

對各項試驗的起始年份進行分析發現，隨著時間的增長，從2001年到2026年，ATMP臨床試驗呈現爆發式的增長。

分析顯示 ATMP試驗的增加遍及所有疾病領域，這也反映出近年來ATMP研究向新疾病領域的擴展趨勢。

其中心血管和眼科領域在2001年至2010年就有了大量項目，但皮膚病學、免疫系統疾病則不同，這些領域直到2011-2015年才首次注冊臨床試驗。

我們從該分析的結果可以看到，ATMP臨床試驗的格局在試驗數量、靶向的疾病領域及開發新藥產品的技術方面在持續擴大，這也代表了歐盟甚至全球生物醫藥未來發展的一個大趨勢！

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