產(chǎn)業(yè)新聞 | 靶向“癌癥之王”，F(xiàn)DA批準(zhǔn)創(chuàng)新療法；突破性小分子3期結(jié)果積極，上市申請遞交在即……

靶向“癌癥之王”，F(xiàn)DA批準(zhǔn)創(chuàng)新療法

Novocure今日宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Optune Pax聯(lián)合吉西他濱（gemcitabine）和白蛋白結(jié)合型紫杉醇（nab-paclitaxel）用于治療局部晚期胰腺癌成人患者。根據(jù)新聞稿，這是近30年來首個獲得FDA批準(zhǔn)用于局部晚期胰腺癌的新療法。Optune Pax是一種可穿戴醫(yī)療設(shè)備，通過遞送腫瘤治療電場（TTFields），利用交變電場干擾癌細(xì)胞復(fù)制并誘導(dǎo)其死亡，為胰腺腫瘤治療提供了新的治療方式。

此次批準(zhǔn)基于3期PANOVA-3臨床試驗結(jié)果，該研究顯示，在標(biāo)準(zhǔn)化療基礎(chǔ)上聯(lián)合Optune Pax治療，可在總生存期（OS）方面實現(xiàn)具有統(tǒng)計學(xué)意義的改善，并顯著延緩患者疼痛進(jìn)展時間。在意向治療人群（ITT）中，接受Optune Pax聯(lián)合吉西他濱和白蛋白結(jié)合型紫杉醇治療的患者（n=285）中位總生存期為16.2個月（95% CI：15.0-18.0），相比僅接受吉西他濱和白蛋白結(jié)合型紫杉醇治療的患者（n=286）中位總生存期14.2個月（95% CI：12.8-15.4），延長2.0個月，差異具有統(tǒng)計學(xué)意義（HR=0.82；95% CI：0.68–0.99；p=0.039）。

突破性小分子3期結(jié)果積極，上市申請遞交在即

BridgeBio Pharma今日宣布，其口服infigratinib用于治療軟骨發(fā)育不全（achondroplasia）患兒的全球3期關(guān)鍵研究PROPEL 3取得積極頂線結(jié)果。基于該數(shù)據(jù)，公司計劃于2026年下半年，為該療法遞交軟骨發(fā)育不全適應(yīng)癥的新藥申請（NDA）和上市許可申請（MAA）。此外，公司還計劃加快其在低軟骨發(fā)育不全（hypochondroplasia）領(lǐng)域的開發(fā)進(jìn)程，目前相關(guān)3期試驗的觀察性入組階段已啟動。

研究在第52周成功達(dá)到主要終點。與安慰劑相比，治療組第52周年化身高增長速度（AHV）較基線的改善顯著優(yōu)于對照組，平均治療差值為+2.10 cm/年（p<0.0001），最小二乘（LS）均值差為+1.74 cm/年。同時，研究還成功達(dá)到關(guān)鍵次要終點，即第52周身高Z評分（以軟骨發(fā)育不全參考人群為基準(zhǔn)）的變化（p<0.0001），治療組LS均值提高+0.41個標(biāo)準(zhǔn)差。在預(yù)設(shè)的關(guān)鍵次要終點探索性分析中，口服infigratinib在8歲以下兒童（占研究人群超過50%）中，首次實現(xiàn)了相較安慰劑在身體比例方面具有統(tǒng)計學(xué)意義的改善，LS均值治療差為-0.05（p<0.05）。安全性方面，口服infigratinib總體耐受性良好，未出現(xiàn)與研究藥物相關(guān)的停藥或嚴(yán)重不良事件。

軟骨發(fā)育不全發(fā)病的背后病理機制是由于編碼成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）的基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致FGFR3蛋白過度活躍。FGFR3是骨骼發(fā)育的負(fù)向調(diào)節(jié)分子，可影響軟骨細(xì)胞的增殖和分化。而infigratinib通過阻斷FGFR3的活性，類似于松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發(fā)育不全的潛在病理機制，從而促進(jìn)軟骨形成，讓患兒的生長速率恢復(fù)正常。Infigratinib曾獲美國FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于治療軟骨發(fā)育不全。

每年兩次維持治療！歐盟批準(zhǔn)安進(jìn)抗體療法

安進(jìn)（Amgen）今日宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)抗體Uplizna（inebilizumab）作為標(biāo)準(zhǔn)治療基礎(chǔ)上的附加療法，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身性重癥肌無力（gMG）患者。Uplizna是一種CD19靶向人源化單克隆抗體，能夠針對性且持續(xù)性地清除與疾病相關(guān)的關(guān)鍵細(xì)胞（產(chǎn)生自身抗體的CD19陽性B細(xì)胞，包括漿母細(xì)胞及部分漿細(xì)胞）。此次批準(zhǔn)使得gMG患者在接受兩劑Uplizna初始劑量治療后，能夠通過每年兩次Uplizna的給藥頻率，有望達(dá)到長期疾病控制。

本次批準(zhǔn)主要基于MINT研究數(shù)據(jù)支持。在研究中，基線使用類固醇的患者自第4周開始減量，并在第24周將潑尼松減至每日5 mg；到第26周，分別有87.4%的Uplizna組患者和84.6%的安慰劑組患者將類固醇劑量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna組患者在重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分上較安慰劑顯示1.9分的改善差異（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。

參考資料：

[1] BridgeBio Reports Positive Phase 3 Topline Results for Oral Infigratinib with the First Statistically Significant Improvements in Body Proportionality in Achondroplasia. Retrieved February 12, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/12/3237091/0/en/BridgeBio-Reports-Positive-Phase-3-Topline-Results-for-Oral-Infigratinib-with-the-First-Statistically-Significant-Improvements-in-Body-Proportionality-in-Achondroplasia.html

[2] EUROPEAN COMMISSION APPROVES AMGEN'S UPLIZNA? FOR GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS. Retrieved February 12, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-amgens-uplizna-for-generalized-myasthenia-gravis-302686432.html

[3] U.S. FDA Approves Novocure’s Optune Pax? for the Treatment of Locally Advanced Pancreatic Cancer. Retrieved February 12, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260211674921/en/U.S.-FDA-Approves-Novocures-Optune-Pax-for-the-Treatment-of-Locally-Advanced-Pancreatic-Cancer

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