上海
近日，第二代心肌肌球蛋白抑制劑星舒平（阿夫凱泰片）在復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院開出全國首張?zhí)幏剑瑯?biāo)志著這一“全球首發(fā)”的成人梗阻性肥厚型心肌病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物正式實(shí)現(xiàn)患者可及。近年來，國家藥品監(jiān)督管理局大力推動創(chuàng)新藥審評審批全面提速，大幅加快“全球新”創(chuàng)新藥在中國的上市，加快滿足臨床用藥急需。阿夫凱泰片是“中國速度”下的創(chuàng)新例證，其獲批早于美國與歐盟等國家和地區(qū)，并加速打通可及之路，讓中國患者盡早獲益。
中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波教授表示：“第二代心肌肌球蛋白抑制劑阿夫凱泰片的正式臨床應(yīng)用恰逢其時，其在快速降低左心室流出道壓差、精準(zhǔn)治療及長期管理方面的創(chuàng)新特性，不僅幫助患者取得臨床獲益，也為規(guī)范診療體系注入了創(chuàng)新治療手段。肥厚型心肌病的規(guī)范化管理不止于療法創(chuàng)新，更需要構(gòu)建涵蓋‘篩、診、治、管’的全鏈路體系升級。隨著規(guī)范管理模式的不斷完善與學(xué)術(shù)研究的持續(xù)深入，這一領(lǐng)域的發(fā)展不僅將為健康中國建設(shè)貢獻(xiàn)積極力量，更將推動我國心血管疾病診療水平躋身國際先進(jìn)行列。”
復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院副院長、心內(nèi)科副主任錢菊英教授表示：“肥厚型心肌病是一種嚴(yán)重的遺傳性心臟疾病，隱藏著猝死、心衰、血栓栓塞等致命風(fēng)險，也是青少年和運(yùn)動員猝死的首要病因之一。在這類疾病患者中，約三分之二為臨床癥狀更重的梗阻性肥厚型心肌病。這類患者的左心室流出道壓差升高是疾病進(jìn)展的重要因素，會進(jìn)一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌病患者死亡率更高，對于管理的緊迫性與創(chuàng)新性提出全新的要求。”
復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科副主任、心肌疾病亞專科主任張書寧教授表示：“在臨床中，梗阻性肥厚型心肌病目前以藥物、侵入式手術(shù)治療等為主，臨床上也面臨許多未被滿足的需求。比如侵入式手術(shù)存在專業(yè)技術(shù)要求高、存在并發(fā)癥風(fēng)險、再干預(yù)風(fēng)險等限制。而傳統(tǒng)藥物治療僅能部分緩解癥狀，且無法干預(yù)病因。隨著心肌肌球蛋白抑制劑的出現(xiàn)與迭代，這一長期存在的臨床困境終于迎來重要突破。”
葛均波院士表示：“肥厚型心肌病治療重點(diǎn)已經(jīng)從單純的癥狀緩解發(fā)展到達(dá)成多重治療目標(biāo)的完全響應(yīng)。其中，快速降低左心室流出道壓差對于梗阻性肥厚型心肌病這類患者尤為重要，因?yàn)樽笮氖伊鞒龅缐翰蠲可?0mmHg，死亡和心臟移植風(fēng)險就升高24%。《中國心肌病綜合管理指南2025》以及III期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，校正安慰劑效應(yīng)后，阿夫凱泰片可實(shí)現(xiàn)2周降低左心室流出道壓差20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且藥物相互作用風(fēng)險低，其創(chuàng)新特點(diǎn)能幫助治療目標(biāo)的達(dá)成。”
肥厚型心肌病起病隱匿、猝死風(fēng)險高，快速診斷、及時干預(yù)與長期規(guī)范管理缺一不可。對此，錢菊英教授也指出：“多年來，中山醫(yī)院始終把心肌病一體化診療作為學(xué)科高質(zhì)量發(fā)展的‘新基建’，已在流程、數(shù)據(jù)、人才三條跑道上跑出雛形。目前我院也已落地上海首個心肌病AI智能診療體系。通過新技術(shù)加持下的精準(zhǔn)診斷、創(chuàng)新治療、全周期管理，以及對于周邊地區(qū)的輻射帶動，將幫助更多相關(guān)疾病患者實(shí)現(xiàn)體系化管理模式，全面守護(hù)患者心臟健康與生活質(zhì)量。”
原標(biāo)題：《第二代心肌肌球蛋白抑制劑星舒平開出全國首張?zhí)幏健?/p>
欄目編輯：王蕾
本文作者：新民晚報 左妍
特別聲明：以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺“網(wǎng)易號”用戶上傳并發(fā)布，本平臺僅提供信息存儲服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
