北京
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羅納治療公司已向澳大利亞人類(lèi)研究倫理委員會(huì)提交了RN3161的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。RN3161是一種GalNAc結(jié)合的小干擾RNA（siRNA），旨在靶向INHBE基因，用于治療超重和肥胖的成年人。該公司表示，INHBE在肝臟中產(chǎn)生Activin E，調(diào)節(jié)脂肪代謝，INHBE的基因變異與更理想的脂肪分布、更好的膽固醇水平，以及較低的2型糖尿病和心臟病風(fēng)險(xiǎn)有關(guān)。
該公司聲稱，在非人類(lèi)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物中，使用單次低劑量實(shí)現(xiàn)了超過(guò)90%的INHBE信使RNA敲低。該化合物經(jīng)過(guò)化學(xué)修飾和優(yōu)化遞送，以減少脫靶效應(yīng)。羅納治療公司表示，RN3161具有持久的基因沉默特性，支持每六到十二個(gè)月給藥一次，這可能有助于提高依從性和維持體重。
RN3161是Rona通過(guò)其GAIA
平臺(tái)開(kāi)發(fā)的第四個(gè)臨床候選藥物，該平臺(tái)專(zhuān)注于RNA干擾療法。公司表示，這個(gè)里程碑顯示了他們?cè)谕苿?dòng)肥胖和其他心代謝疾病的治療進(jìn)展。
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