世界帕金森病日｜10年病患受益，再生醫學“根源修復”獲全新突破

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本文重點摘要

4 月 11 日是世界帕金森病日。近年來，干細胞及外泌體通過抗炎護神經、補充功能細胞、清除病理沉淀等多重機制，為帕金森病實現 “根源修復” 帶來全新突破。

在世界帕金森病日到來之際，本文匯總多項已經發表的文獻案例與前沿研究進展，幫助大家理解再生醫學與帕金森臨床的新前沿。

這三則案例的核心結論為：

（1）40 例對照證實，干細胞療效遠超單純口服左旋多巴；

（2）69 歲 10 年帕金森病史患者，移植細胞存活，癥狀穩定改善；

（3）20 例帕金森病患者接受外泌體干預后，癥狀減輕，生活質量顯著提升。

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本期撰文：福建醫科大學 YANG

本文審核專家：江蘇大學附屬醫院 李晶教授

每年 4 月 11 日定為世界帕金森病日，為紀念帕金森病發現者詹姆斯?帕金森誕辰設立。

說起帕金森病，許多人并不了解它究竟有多普遍。目前全球已有超過1000萬患者，國內患病人數也早已突破310萬。

更值得警惕的是，這種疾病不再是老年人的“專利”，正逐年走向年輕化。

帕金森病的核心病理，在于大腦中腦黑質的多巴胺能神經元大量凋亡，加上α- 突觸核蛋白異常堆積，導致負責傳遞運動信號的多巴胺分泌驟減。

它最典型的四大表現，靜止性震顫、肌肉僵直、行動遲緩、步態異常。

更讓人無奈的是，此病至今難以根治。常用的左旋多巴類藥物，只能臨時補充多巴胺、暫時緩解表面癥狀，無法阻止神經元持續壞死。

長期服藥還易出現 “開關現象”—— 長期服用左旋多巴等藥物后很常見的副作用。

可以把它理解成身體突然不受控地在 “能動” 和 “不能動” 之間來回切換，就像按電燈開關一樣突然、沒有預兆；

此外，長期服藥也常伴隨意動癥、藥效越來越差等問題，患者往往要終身依賴藥物，與病癥長期抗爭。

面對帕金森病，早認識、早警惕、早干預才是應對關鍵，別讓誤解和拖延耽誤了干預的最佳時機。

干細胞 & 外泌體：打破“治標不治本”的臨床僵局

那么，現代科學的發展，有沒有可能從根源上修復或替換壞死的神經元呢？干細胞和外泌體的研究，正在打破這種“只治標不治本”的僵局。

圖片來自文獻5

目前最受關注的是三類“修復武器”：

第一類是間充質干細胞。

臨床應用最廣泛，免疫原性低、來源充足，不涉及倫理爭議；

兼具神經保護、抗炎、免疫調節、促血管生成、分泌神經營養因子（GDNF、BDF） 功能；

可抑制小膠質細胞過度激活、減少神經炎癥、保護殘存多巴胺神經元、促進神經修復[1-2]。

第二類是誘導多能干細胞或胚胎干細胞。

可定向分化為中腦多巴胺能神經元前體細胞，精準補充大腦缺失的多巴胺神經元，重建黑質 - 紋狀體神經通路，從源頭解決多巴胺不足問題[3]。

第三類則更為巧妙——干細胞外泌體。

它是干細胞分泌的納米級小囊泡，攜帶了多種活性物質。

無免疫排斥、可穿透血腦屏障、可鼻噴 / 靜脈給藥，是新一代 “無細胞再生療法” 核心載體[4]。

這些前沿技術雖然多數還在臨床研究階段，但已經讓我們看到了根治帕金森病的希望。

這些前沿技術雖然多數還在臨床研究階段，但已經讓我們看到了根治帕金森病的希望。

案例匯總：

干細胞及外泌體，幫助帕金森病患者提升多方面能力

案例 1: 40 例對照證實，干細胞療效遠超單純口服左旋多巴

在間充質干細胞方面，多項臨床試驗證實了其安全性與有效性。國內外均有多個臨床數據發表。

一項利用臍帶間充質干細胞治療帕金森病的臨床研究納入40例患者，20例實驗組接受鞘內注射間充質干細胞，20例對照組為口服左旋多巴。

圖片來自文獻6

結果顯示：實驗組20例患者臨床癥狀緩解程度較對照組明顯，鞘內注射間充質干細胞治療帕金森病的臨床療效優于單純口服左旋多巴片治療帕金森病[6]。

此外，國內研究團隊對26例帕金森病患者經導管將自體間充質干細胞植入大腦后動脈及小腦上動脈[7]，在移植前后進行帕金森病評分量表評分，并觀察其實驗室指標、臨床癥狀的變化及不良反應情況。

結果顯示，移植后1個月、3個月量表評分均較移植前明顯下降，移植后患者肝腎功能無變化，病人無發熱等不良反應發生。

案例 2: 69 歲 10 年帕金森病史患者，移植細胞存活，癥狀穩定改善

早在2018年，日本政府就批準了京都大學使用誘導多能干細胞（iPS細胞）治療帕金森病的全球首個臨床試驗。

該試驗將iPSC在體外培養成神經前體細胞，而后移植到帕金森病患者大腦中，以期移植的細胞分化成神經元并釋放多巴胺。

圖片來自文獻8

發表于頂級期刊《新英格蘭醫學雜志》的一篇案例報道顯示[8]，對一名有10年進行性特發性帕金森氏病病史的69歲老年男性進行iPSC移植，將自體iPSC分化形成的多巴胺祖細胞分別植入患者左右殼核（間隔6個月）中，而后對患者進行隨訪。

結果顯示，正電子發射斷層掃描表明移植細胞存活；帕金森病相關評分在細胞移植后 18 至 24 個月穩定或改善。

案例 3: 干細胞外泌體：20 例帕金森患者，癥狀減輕，生活質量顯著提升

臨床前研究表明，注射干細胞來源的外泌體能夠改善帕金森病動物模型的運動功能。

這些外泌體通過保護多巴胺能神經元、減少凋亡和促進神經再生，顯著改善了運動能力。

研究團隊招募了20名不同程度的帕金森病的患者以觀察MSC外泌體輸注的有效性及安全性[9]。

圖片來自文獻[9]

研究結果表明，帕金森病患者在接受外泌體治療后，癥狀減輕，生活質量也得以改善改善。

此外，研究者還在關注外泌體注射的最佳時機和頻率，以最大程度地提升療效。

小結

世界帕金森病日，我們看見的從來不止是顫抖的雙手、僵硬的步伐，更是千萬患病家庭日復一日的堅守、隱忍與深藏心底的期盼。

長久以來，傳統藥物只能被動緩解表面癥狀、暫時穩住病情，始終停留在 “陪著病情發展” 的階段，無法阻止神經元持續受損，更難以逆轉病程走向。

而如今，隨著干細胞與外泌體再生醫學的不斷深耕，醫學早已跳出單純 “對癥給藥” 的局限，真正邁向修復神經、守護大腦的全新階段。

從間充質干細胞抗炎護神經，到誘導多能干細胞精準補充多巴胺神經元，再到無創外泌體實現靶向修護，越來越多真實可溯源的臨床研究，正在為帕金森病治療筑牢科學底氣。

參考文獻：

[1] Kassis I, Vaknin-Dembinsky A, Karussis D. Bone marrow mesenchymal stem cells: agents of immunomodulation and neuroprotection. Curr Stem Cell Res Ther. 2011;6(1):63-68. doi:10.2174/157488811794480762

[2] https://www.mdpi.com/2673-9879/6/1/8

[3] Faried A, Rudiman R, Adam A, et al. Induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) as a Regenerative Strategy for Parkinson's Disease: Opportunities and Challenges. Cell Biochem Biophys. Published online January 30, 2026. doi:10.1007/s12013-026-01993-6

[4] Fayazi, N., Sheykhhasan, M., Soleimani Asl, S. et al. Stem Cell-Derived Exosomes: a New Strategy of Neurodegenerative Disease Treatment. Mol Neurobiol 58, 3494–3514 (2021).

[5]Trabulo A, Sousa P, Alvites R, Maurício AC. Mesenchymal Stem Cell-Based Therapies Applied in Neurological Diseases: A Systematic Review. Biomedicines. 2026;14(2):475. Published 2026 Feb 21. doi:10.3390/biomedicines14020475

[6] 趙堂亮,吳正敏,王萍,譚建明.臍帶間充質干細胞移植對帕金森病的臨床療效觀察[J].中華細胞與干細胞雜志(電子版),2015,5(04):264-268.

[7] 王旭,張志彬,賈芙蓉,王平.自體骨髓間充質干細胞移植治療帕金森病的療效[J].中國老年學雜志,2014,34(01):22-23.

[8] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020;382(20):1926-1932.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32402162/

[9]Schiess M, Suescun J, Doursout MF, Adams C, Green C, Saltarrelli JG, Savitz S, Ellmore TM. Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Safety in Idiopathic Parkinson's Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1825-1834. doi: 10.1002/mds.28582. Epub 2021 Mar 27. PMID: 33772873; PMCID: PMC8451899.

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