全球首發新藥落地中國！賽諾菲特定心肌病藥物獲批上市

12月17日，賽諾菲（Sanofi）宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制劑(CMI)阿夫凱泰片正式獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準，用于治療紐約心臟協會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運動能力和癥狀。

阿夫凱泰片是肥厚型心肌病領域潛在“同類最佳”的治療藥物，作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片能夠精準靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。此次獲批標志著阿夫凱泰片是在中國實現“全球首發”的創新藥，據摩熵醫藥數據庫顯示，阿夫凱泰片中國獲批早于美歐等全球其他地區，2025年12月7日，國內箕星藥業上海公司獲批，用于肥厚性心肌病。

截圖來源：摩熵醫藥全球藥物研發數據庫

肥厚型心肌病作為最常見的遺傳性心臟疾病，可能引發猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風險。值得關注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，約三分之二屬于預后更差的梗阻性HCM。對于這部分患者來說，LVOT-G升高是疾病進展的關鍵因素，會進一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者死亡率翻倍。

此外，在治療方面，傳統藥物僅能緩解部分癥狀，無法干預疾病病因，也難以延緩疾病進展。而侵入式治療對于對專業技術及經驗要求高，可及性較差，且普遍存在手術并發癥，再干預風險較高，患者普遍的接受度較低。

阿夫凱泰片的研發狀態

截圖來源：摩熵醫藥全球藥物研發數據庫

賽諾菲箕星藥業于2024年12月簽訂協議，收購箕星在大中華區獨家開發和商業化阿夫凱泰片的權益，用于治療梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。

此次阿夫凱泰片的獲批主要基于關鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結果。研究達成通過心肺運動試驗(CPET)測得的峰值攝氧量(pVO2)主要研究終點以及LVOT-G變化、紐約心臟病協會(NYHA)心功能分級改善等十項次要終點”。其中相較于安慰劑組，經阿夫凱泰片治療24周后，pVO2水平較基線升高1.7mL/kg/min。

治療12周NYHA心功能改善≥1級患者比例達48.6%,24周該比例達58.5%，治療24周后基線符合室間隔減容術（SRT)的患者中更有88%不再符合SRT指征。此外，阿夫凱泰片耐受性良好，不良事件發生率與安慰劑相當。