演遍四大名著的知名女演員因腦瘤離世，哪些新藥物新技術值得關注

一位曾帶給觀眾無數(shù)經典熒幕形象的女演員，在確診腦瘤的十年間，歷經手術、中風、輪椅生活后，最終還是離我們而去。但她的抗爭并未終結，醫(yī)學界正在迎來腦瘤治療的革命性突破。

2025年12月13日，著名演員何晴因腦瘤復發(fā)去世，享年61歲。她是國內唯一演遍四大名著的女演員，曾飾演《西游記》憐憐、《紅樓夢》秦可卿、《三國演義》小喬和《水滸傳》李師師。回顧她的患病歷程，自2015年確診以來，她經歷了開顱手術、短暫復出，最終病情惡化，與病魔抗爭了整整十年。據其多年同窗透露，她的病因是膠質瘤。

腦膠質瘤是一種起源于腦部神經膠質細胞的腫瘤，是中樞神經系統(tǒng)最常見的原發(fā)性腫瘤，占據所有原發(fā)性中樞神經系統(tǒng)腫瘤的40％~60％。近年來，腦膠質瘤的發(fā)病率以每年1%~2%的速度遞增，多見于十幾歲的青少年和40歲以上人群。

膠質瘤的侵襲性生長特性使其如同“樹根”般深入正常腦組織，手術難以徹底清除。更棘手的是，大腦特有的血腦屏障猶如一道天然防線，在保護大腦免受有害物質侵害的同時，也阻礙了大多數(shù)治療藥物進入腫瘤部位。加之膠質瘤細胞的高度異質性和免疫抑制微環(huán)境，使得傳統(tǒng)治療方法捉襟見肘。

何晴的十年抗爭，正是無數(shù)膠質瘤患者與家庭正在經歷的縮影，也反映了現(xiàn)有治療手段的局限與挑戰(zhàn)。她的離世令人痛惜，同時也促使我們更加關注：在與時間賽跑的道路上，醫(yī)學界有哪些前沿的新藥物、新技術正在為膠質瘤患者點燃新的希望？

腦膠質瘤治療困境及傳統(tǒng)療法

腦膠質瘤的治療始于一個多學科綜合策略，其核心目標是最大限度地安全切除腫瘤。這一過程不僅是為了緩解占位效應和顱內高壓癥狀，也是獲取關鍵病理組織，明確診斷的必經之路。

現(xiàn)代手術技術在術前精準定位、立體定向系統(tǒng)、術中電生理監(jiān)測和影像引導下，已能實現(xiàn)更精確的切除，盡量減少對正常腦組織的損傷。對于無法全切或位置特殊者，立體定向或導航下的活檢術是明確腫瘤類型和分級的重要手段。

術后，放射治療成為鞏固療效的關鍵環(huán)節(jié)。它通常作為輔助治療，或對于無法手術者作為主要治療手段。而藥物治療，特別是替莫唑胺（TMZ）化療聯(lián)合放療的 “STUPP方案”，自2005年起成為標準一線方案，將膠質母細胞瘤患者的中位生存期提升至約14.6個月。

血腦屏障如同大腦的“守門員”，在保護中樞神經系統(tǒng)免受血液中有害物質侵害的同時，也阻止了大部分化療藥物有效進入腦組織，這使得治療變得復雜而艱難。

膠質母細胞瘤的腫瘤微環(huán)境通常呈高度免疫抑制狀態(tài)，導致人體自身的免疫系統(tǒng)難以有效識別和攻擊腫瘤細胞。以上種種，構成了當前治療難以逾越的鴻溝。

靶向治療時代：精準打擊腫瘤細胞

如果說傳統(tǒng)化療是“大面積轟炸”，那么靶向治療則堪稱 “精確制導導彈” 。它的前提是找到腫瘤細胞特有的“靶點”。現(xiàn)代腦膠質瘤的診斷早已進入分子時代。

貝伐珠單抗（bevacizumab）是首個獲得美國FDA批準的腦膠質瘤靶向治療藥物，于2009年獲加速批準用于治療復發(fā)性膠質母細胞瘤。在后續(xù)更多證據的支持下，該適應癥于2017年獲FDA完全批準。

這款藥物通過抑制血管內皮生長因子，能夠減緩膠質母細胞瘤的生長并減少腫瘤血管生成。2020年，該藥也在中國獲批用于治療復發(fā)性膠質母細胞瘤。目前，貝伐珠聯(lián)合化療藥物、病毒載體、放療及與免疫藥物對比的臨床Ⅲ期正如火如荼的開展，我們拭目以待。

近年來，針對特定基因突變的靶向療法陸續(xù)問世，真正實現(xiàn)了“個體化治療”。

2024年8月6日，沃拉西地尼（vorasidenib，商品名Voranigo）獲美國FDA批準上市，用于攜帶IDH1或IDH2突變的2級星形細胞瘤或少突膠質細胞瘤的12歲及以上成人和兒童患者的手術（包括活檢、次全切除術或全切除術）后治療。沃拉西地尼患者的中位無進展生存期27.7個月（安慰劑組11.1個月），疾病進展或死亡風險降低61%，耐受性良好。

此藥作為FDA批準的首款用于IDH突變腦膠質瘤患者群體的靶向療法，也是膠質瘤領域近25年來的重大突破，具有里程碑意義。

同樣2024年獲得FDA批準上市的還有托沃拉非尼(Tovorafenib，商品名Ojemda)，用于治療攜帶BRAF重排或BRAF基因、V600E突變的復發(fā)或難治性兒童低級別腦膠質瘤患者。

2023年，BRAF抑制劑達拉非尼（dabrafenib）與MEK抑制劑曲美替尼（trametinib）聯(lián)合療法獲FDA批準擴大適應癥，用于治療1歲及以上需要全身治療的BRAF V600E突變的低級別膠質瘤兒童患者。

此外，2010年，靶向抗癌藥物mTOR通路抑制劑依維莫司（everolimus）獲FDA加速批準（商品名：Afinitor），用于治療不適合根治性手術切除的結節(jié)性硬化癥相關室管膜下巨細胞星形細胞瘤患者。2014年，該藥也在中國獲批，治療室管膜下巨細胞星形細胞瘤。

2025年8月6日，靶向新藥dordaviprone（商品名：Modeyso）獲FDA加速批準上市，用于治療1歲及以上、攜帶H3 K27M突變且在既往治療后疾病進展的彌漫性中線膠質瘤成人和兒童患者。這是FDA批準的首個針對H3 K27M突變彌漫性中線膠質瘤的全身性療法。

此外，拉羅替尼或恩曲替尼等NTRK抑制劑用于NTRK基因融合突變的膠質瘤患者。

最新的進展中，一種名為 Cintredekin Besudotox（IL13-PE38QQR） 的新型藥物獲得了美國FDA的“孤兒藥資格”，用于復發(fā)膠質母細胞瘤患者的治療。它通過對流增強輸送（CED）技術，直接將藥物精準注入腦組織，巧妙繞過血腦屏障。Ⅲ期研究數(shù)據顯示，其中位生存期36.4個月，療效與傳統(tǒng)化療藥物卡莫司汀相當。

免疫療法新星：CAR-T細胞治療在腦膠質瘤方面的突破

免疫治療旨在解除腫瘤對免疫系統(tǒng)的抑制，重新激活人體自身防御力量去攻擊腫瘤。由于大腦的特殊免疫環(huán)境，目前單用免疫檢查點抑制劑對膠質母細胞瘤的生存獲益尚不明確。研究的重點已轉向與放療、化療、靶向藥的聯(lián)合治療。

近期，個體化腫瘤疫苗和過繼性細胞免疫療法，特別是CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法，展現(xiàn)出了令人鼓舞的潛力。

目前臨床驗證的腦膠質瘤CAR-T治療靶點中，IL13Rα2在78%的膠質母細胞瘤患者中高表達，正常組織僅少量分布；EGFRvIII則在30%的患者中表達，且無正常組織表達。

一項發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》的案例顯示，一名74歲的復發(fā)性EGFRvIII陽性膠質母細胞瘤患者，在接受了一種名為CARv3-TEAM-E的T細胞治療后，腫瘤在MRI上顯示出快速消退。值得注意的是，輸注前6天的MRI掃描仍顯示腫瘤活躍進展，而首次輸注后僅1天，MRI就顯示腫瘤迅速消退，這種改善在隨后2周的復查中得到進一步證實。

CAR-T療法在兒科腦瘤領域也取得了里程碑式的突破。2025年《自然·醫(yī)學》報道，一名神經母細胞瘤患兒在接受靶向GD2的CAR-T細胞治療后，實現(xiàn)了超過18年的持續(xù)完全緩解，期間未接受其他抗癌治療，甚至兩次足月分娩健康嬰兒。

在2025年歐洲腫瘤內科學會年會上，中國研究團隊報告了靶向CD44和CD133的雙特異性CAR-T細胞治療復發(fā)性高級別膠質瘤的首個人體試驗結果，初步證實了其安全性與有效性。

研究結果顯示，10例患者中有3例達到長期部分緩解，疾病控制率為70%。CAR-T細胞注射后出現(xiàn)輕微不良事件，并采用對癥治療進行控制。安全性較好，未觀察到CRS相關的不良反應發(fā)生。值得一提的是，這是首個針對復發(fā)性IV級膠質瘤的膠質母細胞瘤干細胞(GSC)靶向CAR-T細胞臨床研究。

目前無癌家園免疫臨床試驗急招肝癌、胃癌、卵巢癌、食管鱗癌、急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、間皮瘤、多發(fā)性骨髓瘤等癌種！

除了上述提到的癌種外，其他實體瘤癌友在經濟條件允許的情況下可以嘗試CAR-T項目進行治療。

5年總生存率翻2倍多，電場療法在中國震撼登場！

美國FDA在2015年批準了一種電子帽O(jiān)ptune，用于治療新診斷膠質母細胞瘤的治療。

通常使用頭盔式服裝覆蓋整個頭顱來預防腫瘤擴散至腦的更多區(qū)域，并根據腫瘤的位置和大小來調整服裝，最終有效的清除腫瘤。Optune電子帽原理是利用癌細胞特殊的電學性質來使用電場干擾其分裂最終導致癌細胞死亡，可以在保證健康細胞基本不受傷害的同時殺死癌細胞。

中文名：電場療法

英文名稱：tumor treating fields，簡稱TTFields

商品名：optune

中文名：愛普盾FDA

獲批適應癥：復發(fā)性膠質母細胞瘤

新診斷的膠質母細胞瘤

晚期惡性間皮瘤（MPM）

【對于新診斷的膠質母細胞瘤】

電場療法+替莫唑胺顯示了前所未有的長期生存優(yōu)勢，并且隨著電場療法的使用時間增加，生存獲益會顯著增加。

在為期5年的隨訪中，無論健康狀況，年齡，性別以及腫瘤大小，電場療法加化療組壽命更長。五年生存率高達13%，化療組僅為5%。延長了兩倍多！這絕對是史無前例的。

而自腫瘤電場治療與替莫唑胺聯(lián)用治療后，每7名患者中就有1名生存期超過5年。此外，腫瘤電場治療表現(xiàn)出的效果與依從性密切相關，當患者每天穿戴超過22小時，五年生存率可提升至29.3%，幾乎是單獨使用替莫唑胺五年總生存率的6倍！給腦瘤患者帶來了史無前例的生存突破！

2020年5月，美國抗癌黑科技腫瘤電場療法-Optune通過了在中國獲得的臨床研究豁免資格，正式被國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準上市！用于治療組織學證實的復發(fā)性多形性膠質母細胞瘤（GBM）的成年患者（22歲或以上），以及與替莫唑胺聯(lián)合治療新診斷膠質母細胞瘤。

從2019年8月電場療法被中國授予創(chuàng)新醫(yī)療器械資格認定到今天正式在國內上市，僅用了9個月的時間，不得不說，近兩年抗癌特效療法在中國的審批和上市步伐開啟了綠色通道，讓國內的病友能能更早的接受美國的先進抗癌療法，獲得更多的生存希望！讓我們?yōu)樽鎳c贊。

除了上述已被FDA批準用于治療的癌種外， 這一療法通常在多項臨床試驗中與其他療法聯(lián)用，在非小細胞肺癌腦轉移、肝癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌等的臨床試驗中均取得了驚人的數(shù)據。

相比美國的電場療法，日本作為醫(yī)療技術發(fā)達的國家之一，依據電場原理引進另一種設備，稱為ECCT，經濟條件有限的患者可以考慮。

需要特別提醒大家的是，美國的電場療法稱為TTF，是被FDA批準的以及獲得眾多臨床試驗數(shù)據的權威腫瘤治療方式。而日本的電場療法稱為ECCT依據電場的原理研發(fā)的，目前暫時沒有大型的臨床試驗數(shù)據，在日本被再生醫(yī)療法批準，作為癌癥的輔助治療設備，預防癌癥復發(fā)，延長生存期。通常ECCT被用于惡性膠質瘤（GBM）的患者，在手術后完成放化療治療后聯(lián)合化療使用。

若想采用TTFields或ECCT治療癌癥的患者可以聯(lián)系無癌家園醫(yī)學部，提交病理報告、治療經歷、出院小結等資料評估是否適合采用這一先進療法。

質子治療的射線“有進無出”，最大限度保護腫瘤周圍組織

對于腦腫瘤的治療，常規(guī)治療包括手術、化療和放療。雖然保住性命是第一要務，但更重要的還要考慮治療的長期副作用。例如，放療可以破壞健康組織，并在以后的生活中易引發(fā)二次癌癥，放療引起副作用和潛在危害是重要的考慮因素。

患有腦腫瘤的兒童或年輕人通常使用標準（X射線）放療或質子治療進行局部治療。兩種類型都可以通過阻止癌細胞分裂和生長來攻擊腫瘤。西雅圖癌癥治療聯(lián)盟質子治療中心醫(yī)學主任Ramesh Rengan博士說，X射線的放療可以形象地表述為 “有進有出”，而質子治療的射線則是“有進無出”。

這兩者的區(qū)別就在于X線在進入身體到達腫瘤之前就有放射線對健康組織進行照射，到達腫瘤時，射線能量降低，在穿透腫瘤之后，仍舊有射線出去。這樣的照射模式就使得在腫瘤周圍的健康組織無可避免地“躺槍了”，健康組織壞死，或者重要器官受損，身體機能受到嚴重干擾。

而質子治療的好處就在于，在到達腫瘤之前，質子線釋放的能量很少，類似于放煙花一樣，到達腫瘤之后，能量立即全部釋放，腫瘤后方幾乎沒有任何射線照射。因此，質子治療的腫瘤周圍組織幾乎不會受到損害，副作用也很小。通過質子放射治療，可以更精確地確定射束的寬度和深度，以確保最大程度地暴露于腫瘤，同時對健康組織的損害最小。特別是對于兒童腫瘤，減少副作用的損傷很重要。

首先，較少的輻射暴露意味著孩子在以后的生活中不太可能患上新的癌癥，這也意味著醫(yī)生更有可能保護孩子大腦的其他敏感部位。因為一旦受損，整個身體的調節(jié)中樞都會受到影響，可能會導致視力障礙、聽力損失或其他并發(fā)癥。

不僅是成人腦瘤患者，還有兒童腦瘤患者，特別是不能手術的腦瘤患者，質子療法是最重要的治療手段。

對于質子治療最簡練的總結是安全、副反應小、療效肯定。但是也不能盲目地認為質子治療是癌癥的克星，癌癥治療仍需要多學科綜合治療，選擇權威的專家、醫(yī)院，制定最適合自己的治療方案才能達到好的治療效果。

許多國際臨床研究曾報道過質子療法治療腦瘤具有顯著臨床療效。

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重離子療法：精準抗擊腦膠質瘤的前沿利刃

重離子療法（尤其是碳離子放療）是治療腦膠質瘤，特別是難治性、高級別膠質瘤的一種前沿且高效的放射治療技術。其核心優(yōu)勢在于精準殺傷腫瘤細胞的同時，能更好地保護周圍正常的腦組織。

重離子療法的臨床效果，在國內外都有報道，尤其對于高級別腦膠質瘤（如膠質母細胞瘤）顯示出潛力：

國際研究：一項來自日本千葉的早期臨床試驗結合光子與碳離子照射，實現(xiàn)了100%的局部腫瘤控制率。

國內進展：根據我國公布的數(shù)據，對于難治性高級別腦膠質瘤，重離子治療使患者中位生存期提升至28個月，相較于國際光子放療標準方案（Stupp方案）延長了13.4個月。該中心也已將治療病種擴展至50余種。

適用人群：目前主要適用于高級別膠質瘤（如膠質母細胞瘤）、對常規(guī)放療不敏感或復發(fā)的膠質瘤患者。對于彌漫性生長的低級別膠質瘤，其適用性仍在研究中。

治療模式：通常作為綜合治療的一部分。標準流程是先進行手術切除，再輔以放療和化療。重離子放療可在術后進行，有時也會與光子放療聯(lián)合使用。

精準“爆破”：硼中子俘獲療法為腦瘤治療帶來新突破

對于硼中子俘獲療法（BNCT）治療腦瘤，目前它被認為是一種極具潛力的精準放療新技術，但主要仍處于臨床研究階段，尚未成為一線標準療法。其在復發(fā)性、高級別腦瘤（如膠質母細胞瘤、腦膜瘤）中展現(xiàn)出了良好的局部控制效果和生存獲益。

不同腦瘤類型的臨床研究概覽

其核心原理是通過穩(wěn)定硼同位素與低能熱中子的反應，生成僅在約10微米（相當于單個細胞直徑）范圍內起作用的粒子，從理論上大幅降低對正常組織的損傷。

一項II期臨床試驗中的案例顯示，一位63歲復發(fā)性膠質母細胞瘤女性患者在接受BNCT治療1年后，腫瘤得到有效控制。截至隨訪3年時，患者神經系統(tǒng)狀態(tài)持續(xù)穩(wěn)定，生活質量顯著改善。

目前無癌家園正在對接中國的硼中子俘獲治療的臨床試驗，接收頭頸鱗癌、腦膠質瘤等癌種，想要參加的患者可以撥打無癌家園醫(yī)學部了解詳細入排標準。

此外，日本的硼中子俘獲療法近期終于啟動臨床了，主要針對難以全部切除、病灶距離體表6cm以內的乳腺癌患者。

前沿展望與未來發(fā)展方向

基因治療代表著一種更為根本性的干預思路。英國愛丁堡大學的研究團隊正在開發(fā)一種針對膠質母細胞瘤的“病毒免疫療法”。他們設計了一種無害的病毒載體，能攜帶三段特殊基因指令進入腫瘤細胞。

這套“組合指令”只在腫瘤細胞內被激活：一段產生酶，能將后續(xù)口服的無毒藥物轉化為有毒物質，殺死癌細胞；另一段則制造強力免疫信號分子IL-12，喚醒并“訓練”免疫系統(tǒng)識別和攻擊腫瘤。該療法預計于2026年初啟動首次人體臨床試驗。

與此同時，一些極具潛力的新藥也正在臨床試驗的軌道上飛馳。例如，一項由中國首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院組織的II/III期臨床研究，正在評估注射用綠原酸治療復發(fā)性IV級膠質母細胞瘤的安全性與有效性。

另一項II期研究則在探索新藥Luvometinib（FCN-159）用于治療MAPK通路激活的復發(fā)性兒童低級別膠質瘤。

多學科綜合治療是攻克腦膠質瘤的必然趨勢。未來的方向，是將外科手術、放療、化療、腫瘤電場、靶向、免疫、基因等多種手段有機結合，基于每個患者腫瘤的分子特征，制定出“量體裁衣”式的個體化治療方案。

給腦瘤患者及家屬的行動指南

面對診斷，獲取精確的分子病理信息至關重要。患者和家屬應主動詢問并確保腫瘤組織樣本進行了IDH、MGMT、BRAF等關鍵分子標志物的檢測，這是通向所有新療法的大門。

積極尋求多學科團隊的診療意見。腦膠質瘤的治療決策應由神經外科、腫瘤內科、放療科、病理科、影像科等多領域專家共同討論制定，這有助于獲得最全面、平衡的治療方案。

關注臨床試驗信息。許多前述的新療法正在全球范圍內開展臨床試驗，這可能為符合條件的患者提供提前接觸前沿治療的機會。

本文為無癌家園原創(chuàng)