一周內(nèi)，10 款基因療法 IND 申請(qǐng)獲批/受理

根據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)及公開(kāi)資料不完全統(tǒng)計(jì)，3 月 2 日-3 月 8 日，超 50 項(xiàng) 1 類創(chuàng)新藥 IND 申請(qǐng)獲批準(zhǔn)/受理，涵蓋 CAR-T/iNKT、siRNA/ASO、AAV 基因療法、多抗、ADC、創(chuàng)新型降解劑等賽道，其中約 10 款為 CGT 療法。

下面是獲 IND 進(jìn)展的代表性 CGT 療法

普瑞金: BCMA CAR-T

普瑞金靶向 BCMA 的嵌合抗原受體 T 細(xì)胞注射液（CAR-T）獲批新適應(yīng)癥，擬用于治療難治性狼瘡腎炎，是繼獲批復(fù)發(fā)、難治性多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥后，向自身免疫性疾病領(lǐng)域拓展的重要進(jìn)展。

該 CAR-T 嵌合高親和力與高特異性的重鏈可變結(jié)構(gòu)域，相關(guān)研究數(shù)據(jù)、生產(chǎn)工藝及質(zhì)控體系均按國(guó)際化標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)發(fā)，擁有較高生產(chǎn)效率與更顯著成本優(yōu)勢(shì)，且工藝和質(zhì)控體系具備良好可重復(fù)性與穩(wěn)定性。

博生吉：CD7 CAR-T

博生吉靶向 CD7 的自體 CAR-T 細(xì)胞 PA3-17 注射液獲 CDE 臨床默示許可，擬開(kāi)發(fā)治療兒童和青少年復(fù)發(fā)/難治性 T 淋巴母細(xì)胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。此舉標(biāo)志著 PA3-17 注射液在成人適應(yīng)癥基礎(chǔ)上，正式拓展至兒童和青少年高危患者群體。

PA3-17 采用非基因編輯自體 CD7-CAR-T 路徑，成功破解 T 細(xì)胞療法「自相殘殺」行業(yè)難題。針對(duì)成人 R/R T-ALL/LBL，該療法已進(jìn)入關(guān)鍵 II 期臨床試驗(yàn)，并被 CDE 納入突破性治療品種。I 期注冊(cè)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，客觀緩解率（ORR）達(dá)85%，MRD 陰性完全緩解率高達(dá)95%，療效與安全性表現(xiàn)優(yōu)異。

基因啟明：iNKT 細(xì)胞

基因啟明異體通用現(xiàn)貨型 iNKT 細(xì)胞注射液 GKL-006Allo 獲 CDE 臨床默示許可，擬開(kāi)發(fā)治療經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗或不耐受的強(qiáng)直性脊柱炎。

此次獲批標(biāo)志著 GKL-006Allo 在非腫瘤領(lǐng)域的進(jìn)一步探索。此前，公司旗下另一款 iNKT 細(xì)胞 GKL-006 注射液已在獲批多項(xiàng)實(shí)體瘤適應(yīng)癥（包括晚期胰腺癌、肝細(xì)胞癌及術(shù)后預(yù)防高危復(fù)發(fā)），并已拓展至中重度銀屑病。

血霽生物：臍帶血巨核細(xì)胞注射液

血霽生物自主研發(fā)的巨核細(xì)胞注射液第二項(xiàng) IND 申請(qǐng)獲批準(zhǔn)，擬定適應(yīng)癥為再生障礙性貧血（AA）所致血小板減少癥，其首個(gè)適應(yīng)癥（腫瘤治療所致血小板減少癥）目前正處于 I 期臨床階段。

作為全球首個(gè)同種異體的巨核細(xì)胞注射液，其可以迅速實(shí)現(xiàn)血小板數(shù)量回升，以及實(shí)現(xiàn)更為長(zhǎng)效的升板作用，同時(shí)還具備成本低、安全性高、無(wú)任何基因編輯和無(wú)明顯副作用、無(wú)血栓風(fēng)險(xiǎn)的特點(diǎn)。

德康明基：雙 AAV 基因療法

德康明基 VG801 獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療ABCA4雙等位基因突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。

公開(kāi)資料顯示，VG801 采用 AAV 載體 REVeRT（通過(guò) mRNA 反式剪接重組）技術(shù)，解決了編碼人類 ABCA4 的 DNA 序列（約 6.7 kb）過(guò)大而無(wú)法裝入單一 AAV 載體的難題。

REVeRT 由兩個(gè) AAV 載體構(gòu)成，每個(gè)載體分別攜帶 ABCA4 編碼序列的一半，產(chǎn)生兩種獨(dú)立的 mRNA 前體，這些 mRNA 前體通過(guò)反式剪接形成完整的 mRNA，隨后翻譯成功能性蛋白。VG801 還利用了一種新型 vgAAV 衣殼，旨在實(shí)現(xiàn)廣泛的視網(wǎng)膜轉(zhuǎn)導(dǎo)。

健達(dá)九州：AAV 基因療法

健達(dá)九州 GA002 注射液的 IND 申請(qǐng)獲受理。GA002 是一款采用 AAV 為遞送載體的基因療法藥物，針對(duì)局灶性難治性癲癇，通過(guò)將抑制性受體選擇性表達(dá)于病灶區(qū)靶細(xì)胞，旨在將難治性癲癇轉(zhuǎn)變?yōu)樗幬锟煽貭顟B(tài)。

康哲生物：INHBE 靶向 siRNA

康哲生物 CMS-D008 注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療超重或肥胖。CMS-D008 是一款皮下注射的靶向抑制 INHBE 的 siRNA，可通過(guò)下調(diào)

INHBE

未來(lái)，其可開(kāi)發(fā)治療超重/肥胖，腹型肥胖以及相關(guān)代謝性疾病。臨床前研究提示，CMS-D008 高效持續(xù)抑制 INHBE 表達(dá)，肥胖動(dòng)物模型中，在不影響肌肉的情況下，獲得明顯的減重減脂效果，且安全性良好；顯示減脂不減肌、長(zhǎng)期高質(zhì)量減重的良好前景。

海昶生物：ASO AKT-1 抑制劑

海昶生物 WGI-0301 獲 CDE 臨床默示許可，擬定適應(yīng)癥為與納武利尤單抗聯(lián)合用于治療晚期實(shí)體瘤（含肝癌和腎癌）。

WGI-0301 是一款基于 QTsome? 核酸遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)的新一代 AKT-1 抑制劑。通過(guò)將靶向 AKT-1 的反義寡核苷酸（ASO）包裹于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中，其能特異性結(jié)合 AKT-1 mRNA 并下調(diào)其蛋白表達(dá)，在抗腫瘤治療中展現(xiàn)出獨(dú)特的機(jī)制優(yōu)勢(shì)與應(yīng)用潛力。

來(lái)源：醫(yī)麥客新聞 eMedClub News

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