徐兵河院士：PHILA研究兩度見刊BMJ，PyroHT方案HER2陽性晚期乳腺癌一線治療地位再夯實

前言：隨著PHILA研究成果的披露，吡咯替尼聯合曲妥珠單抗、多西他賽（PyroHT）的大小分子聯合治療方案，已成為HER2陽性晚期乳腺癌的一線治療選擇，為該類群體提供了中國原研治療方案。近日，PHILA研究更新的長期隨訪數據再次發表于《英國醫學雜志》（BMJ），這是該研究繼2023首次后的二次見刊，不僅印證了其持久的臨床價值與深遠的學術影響力，更成為中國原創臨床研究躋身國際頂級行列的鮮明標識。本次更新數據顯示，PyroHT組研究者評估的無進展生存期（PFS）仍有顯著獲益（HR=0.44）1。亞組數據提示，PyroHT治療可為曲妥珠單抗經治人群帶來PFS獲益，延緩首次腦轉移發生時間1。同時，研究也在PyroHT組觀察到明顯的總生存期（OS）獲益趨勢，且PyroHT組安全性表現良好1。

這些結果進一步夯實了PyroHT方案在HER2陽性晚期乳腺癌一線治療中的核心地位，更構建了中國原研方案走向臨床、惠及全球患者的循證醫學基石。在此背景下，醫脈通特邀PHILA研究首席研究者（Leading PI）、中國醫學科學院腫瘤醫院徐兵河院士接受專訪，深度解讀PHILA研究兩度見刊BMJ的戰略意義，闡釋PyroHT方案的創新價值與治療格局，立足中國乳腺癌研究領軍者的視角，展望研究創新發展的未來方向，彰顯中國腫瘤學界的責任與擔當。

醫脈通

PHILA研究先后兩次發表于頂級醫學期刊BMJ，您認為這為中國原創臨床研究樹立了怎樣的新標桿，對中國臨床證據在國際學術界的傳播與認可產生了哪些重要影響？

徐兵河院士

PHILA研究先后兩次發表于BMJ，不僅是該研究自身的重大突破，更是中國原創臨床研究走向國際舞臺的重要里程碑，對推動中國臨床證據獲得國際認可、樹立行業標桿具有深遠意義。從2022年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會首次亮相，到2023年首次登上BMJ，成為首個發表于該頂級期刊的中國乳腺癌藥物研究，PHILA研究的發展歷程彰顯了中國在乳腺癌領域原創臨床研究的突破與躍升。BMJ作為國際頂級醫學期刊，對研究數據的真實性、統計分析的嚴謹性以及長期隨訪的質量有著極為嚴苛的要求，能通過層層審核實現首次發表，亦充分證明了PHILA研究的科學價值與研究規范性。此次長期隨訪數據實現二次見刊，更體現了國際學術界對中國研究團隊、研究成果的高度認可與持續關注，打破了以往國際社會對中國原創研究的認知壁壘。

PHILA研究凝聚著一代中國腫瘤學者的智慧與心血，它的成功絕非偶然，而是中國臨床研究從設計、執行到質量管控全流程規范化發展的縮影。這項研究不僅為中國原創臨床研究提供了可復制、可推廣的成功范本，更向全球展示了中國的醫藥研發實力與臨床研究水平，證明了中國學者有能力開展具有全球影響力的高質量研究。同時，它也推動了中國原創臨床證據在國際舞臺的傳播與落地，為全球HER2陽性晚期乳腺癌診療提供新的思路與借鑒，切實彰顯了中國在全球腫瘤防治領域的責任與擔當，為后續中國原創研究走向國際、獲得更廣泛認可奠定了堅實基礎。

醫脈通

PHILA研究最新數據進一步夯實了吡咯替尼在HER2陽性晚期乳腺癌一線治療中的應用價值，同時HER2抗體偶聯藥物（ADC）的強勢入局，也為該類疾病的治療增添了更多選擇。當前酪氨酸激酶抑制劑（TKI）、ADC、大分子單抗類藥物已形成多足并立的治療格局，在此背景下，您認為應如何對HER2陽性晚期乳腺癌治療進行排兵布陣，以實現患者獲益最大化？

徐兵河院士

當前HER2陽性晚期乳腺癌治療選擇豐富，而立足不同治療方案的優勢，構建科學的治療布局以最大化患者獲益也是我們作為臨床醫生的關鍵任務之一。在一線治療領域，曲妥珠單抗與帕妥珠單抗、紫杉類藥物聯合治療（THP）與PyroHT均是HER2陽性晚期乳腺癌的重要治療選擇。其中，PyroHT治療地位的明確主要依托于PHILA研究成果，本次更新的長期隨訪數據進一步強化了其在一線治療中的價值。PyroHT方案具有不可替代的大小分子聯合作用機制優勢與持久的療效，不僅能為曲妥珠單抗經治患者帶來生存獲益，還可有效延緩首次腦轉移的發生，有望破解臨床診療中常見的耐藥人群治療與腦轉移防控難題。基于PHILA研究成果，PyroHT方案已被《中國抗癌協會乳腺癌專業委員會（CACA-CBCS）乳腺癌診治指南與規范精要本》、《中國晚期乳腺癌規范診療指南》（ABCC指南）等國內核心指南納入一線治療推薦。除此之外，DESTINY-Breast09研究成果的公布將ADC藥物拓展至一線治療，進一步豐富了臨床治療選擇。

圖1 PHILA研究中（新）輔助曲妥珠單抗經治患者的PFS1

進入二線治療階段，HER2 ADC藥物的突破性進展為患者帶來了生存獲益。其中，瑞康曲妥珠單抗（SHR-A1811）憑借HORIZON-Breast 01研究的優異數據2，樹立了二線治療新標桿。該研究納入了70%以上帕妥珠單抗經治人群及內臟轉移人群，與中國臨床實踐中HER2陽性晚期乳腺癌患者的臨床特征高度契合，研究結果對中國臨床實踐具有重要的指導意義。

總體而言，HER2陽性晚期乳腺癌的治療需遵循“分層治療、精準施策”的核心原則，結合患者的既往治療史、是否存在內臟轉移、身體狀況等因素，合理選擇一線、二線及后續治療方案，充分發揮不同類別藥物的優勢，才能最大程度延長患者生存期、改善患者生活質量。這既是精準醫學的核心要求，也是我們推動中國乳腺癌治療水平邁向國際前列的重要實踐。

醫脈通

PHILA研究的大小分子聯合方案實現了突破性創新。作為國內乳腺癌領域的學術帶頭人，您參與了多項臨床研究，關于乳腺癌領域未來的臨床研究設計，能否請您分享寶貴經驗，為該領域的臨床研究探索指明方向？

徐兵河院士

PHILA研究的成功為中國臨床研究設計提供了寶貴范本，究其原因，與以下幾點因素關系密切。首先，研究精準錨定了臨床未被滿足的需求，聚焦HER2陽性晚期乳腺癌患者“耐藥、腦轉移、生存獲益不足”等臨床痛點，通過大小分子聯合這一創新方向開展深入探索，回應了臨床需迫切解決的實際問題。其次，高標準的研究設計與嚴格的數據質控是研究成功的基石，PHILA研究全程遵循國際規范，注重入組人群的代表性，確保研究人群貼合中國臨床實際，同時通過嚴謹的統計分析、長期的隨訪追蹤，保障了研究數據的真實性與可靠性，這也是研究能夠兩次登上BMJ、獲得國際認可的核心前提。此外，堅持以治療結局和患者獲益為導向至關重要。臨床研究的最終價值，就在于產出的成果能夠真正落地于臨床、切實惠及廣大患者，這也是我們開展所有臨床研究的出發點和落腳點。

展望未來，中國乳腺癌領域的臨床研究需朝著更高質量、更具創新性的方向發展。一方面，推動創新模式的轉型，從以往的“模仿創新”逐步走向源頭創新，加大對新靶點、新作用機制的探索力度，鼓勵First-in-class藥物的研發，打破現有治療格局，為患者帶來更多突破性獲益。另一方面，強化臨床與科研的轉化聯動，中國擁有龐大的乳腺癌患者群體，也存在多樣的臨床需求，我們要善于從臨床實踐中挖掘科研課題，將臨床中遇到的痛點、難點轉化為研究方向，通過科研創新破解臨床難題，形成“臨床驅動科研、科研反哺臨床”的良性循環。同時，要持續提升國際影響力，積極參與甚至主導全球多中心臨床研究，將中國的研究成果、治療經驗推向世界，并引入國際先進理念，推動中外科研合作，讓中國原創研究在全球舞臺上發揮更大作用，為全球乳腺癌防治事業貢獻中國力量。

專家簡介

徐兵河 院士

• 中國工程院院士、腫瘤學家

• 北京協和醫學院長聘教授、教學名師

• 先進醫用材料與醫療器械全國重點實驗室主任

• 國家新藥（抗腫瘤）臨床研究中心主任

• 曾任中國醫學科學院腫瘤醫院內科主任

• 長期致力于惡性腫瘤，特別是乳腺癌的臨床診療、科研、醫工交叉研究及

  抗腫瘤新藥研發

• 獲國家科技進步二等獎、何梁何利基金科技進步獎、全國創新爭先獎等多個重要獎項

參考資料：

[1]Fei Ma, et al. British Medical Journal. 2026;392:e087259

[2]Song EW, et al. 2025 ESMO LBA19.

撰寫：Phoebe

審校：Ninian

排版：Ocean

執行：Atai

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