深信生物潛在first-in-class mRNA療法獲FDA IND批準(zhǔn)，布局難治性痛風(fēng)治療

• IN026 是一款針對難治性痛風(fēng)的潛在 first-in-class mRNA 療法，標(biāo)志著深信生物自主研發(fā)的 mRNA-LNP 平臺正式進(jìn)入全新治療類別。

專注于 RNA 藥物研發(fā)的臨床階段生物科技公司深信生物今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其 mRNA 候選藥物 IN026 的臨床試驗（IND）申請。IN026 是一款針對難治性痛風(fēng)的在研 mRNA 療法。此次 IND 獲批后，公司將在 1 期臨床試驗中系統(tǒng)評估 IN026 在這一治療需求未被滿足的患者群體中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)及藥效學(xué)特征。

IN026 通過將編碼尿酸氧化酶（UOX）的 mRNA 遞送至肝臟，在體內(nèi)實現(xiàn)尿酸的系統(tǒng)性降解。

“難治性痛風(fēng)是一種可嚴(yán)重影響患者行動能力和生活質(zhì)量的疾病，現(xiàn)有治療藥物往往因免疫原性、耐受性及療效衰減等問題而效果受限。” 深信生物首席醫(yī)學(xué)官 Michael Beckert 表示，“我們很高興能推動 IN026 進(jìn)入臨床開發(fā)階段，這是我們?yōu)橥黄片F(xiàn)有治療瓶頸而邁出的關(guān)鍵一步，它代表了我們在潛在 first-in-class mRNA 療法領(lǐng)域的重要進(jìn)展。”

“我們創(chuàng)立深信生物的初心，是堅信 mRNA 作為一種新型的藥物形式，能夠解決傳統(tǒng)藥物無法應(yīng)對的醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)。” 深信生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李林鮮博士表示，“隨著 IN026 進(jìn)入臨床開發(fā)，我們正在開啟基于 mRNA 的蛋白替代療法的新篇章，旨在實現(xiàn)重復(fù)給藥及慢性病長期管理。”

關(guān)于難治性痛風(fēng)

難治性痛風(fēng)，是指患者在接受規(guī)范化降尿酸藥物治療后，仍反復(fù)發(fā)作，存在進(jìn)展性痛風(fēng)石，或血尿酸水平無法達(dá)標(biāo)。這部分患者存在高度未滿足的臨床需求。據(jù)估算，2026 年全球約有 190 萬難治性痛風(fēng)患者，約占所有痛風(fēng)患者的 3%。

關(guān)于 IN026

IN026 是一款旨在治療難治性痛風(fēng)的在研 mRNA 療法。通過將編碼尿酸氧化酶（UOX）的 mRNA 遞送至肝臟，利用表達(dá)的 UOX 促進(jìn)體內(nèi)尿酸的系統(tǒng)性降解。依托深信生物自主開發(fā)、專為重復(fù)給藥和長期疾病控制而設(shè)計的 mRNA-LNP（信使核糖核酸-脂質(zhì)納米顆粒）技術(shù)平臺，IN026 有望成為針對難治性痛風(fēng)及其他慢性代謝疾病的潛在 first-in-class mRNA 蛋白替代療法。

關(guān)于深信生物

深信生物是一家臨床階段的生物科技公司，致力于通過加速平臺與管線創(chuàng)新的良性循環(huán)，推動 RNA 藥物的發(fā)展，從而改善全球患者的生活。依托深厚且持續(xù)擴充的知識產(chǎn)權(quán)積累，公司成功打造了自主的 RNA 遞送與工程平臺，擁有超過 6,000 種的化學(xué)結(jié)構(gòu)多樣的可電離脂質(zhì)庫、靶向 LNP 遞送系統(tǒng)以及前沿的 mRNA 技術(shù)。憑借從藥物發(fā)現(xiàn)到 cGMP 生產(chǎn)的垂直整合能力，深信生物在技術(shù)深度、開發(fā)速度及資本效率方面具備顯著優(yōu)勢。公司正在推進(jìn)涵蓋慢性疾病治療、體內(nèi)免疫療法和疫苗等多個領(lǐng)域的豐富 mRNA 研發(fā)管線。截至目前，深信生物累計融資規(guī)模已達(dá) 1.5 億美元，可支持關(guān)鍵臨床里程碑的推進(jìn)。同時，公司正積極尋求戰(zhàn)略融資與合作伙伴，以加速研發(fā)管線的進(jìn)一步拓展。

Copyright ? 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責(zé)申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內(nèi)容，醫(yī)藥魔方不對任何主體因使用本文內(nèi)容而導(dǎo)致的任何損失承擔(dān)責(zé)任。