近日,一則“澳大利亞程序員借助AI為患癌愛犬研發個性化mRNA癌癥疫苗”的消息,在全球科技圈與生物醫藥界引發刷屏式討論。從OpenAI總裁、谷歌DeepMind CEO到馬斯克等科技大佬紛紛點贊轉發,網友稱其為“現實版《我不是藥神》”。但在溫情故事與AI神話的背后,這一事件的完整真相、技術邊界與行業啟示,更值得醫藥行業深度審視。
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絕境中的為愛奔赴,從“死刑判決”到AI造“藥”
故事的主角,是澳大利亞擁有17年機器學習與數據分析經驗的程序員Paul Conyngham,和他2019年從收容所領養的混血犬Rosie。這只曾流浪的狗狗,陪他度過了疫情封鎖的艱難時光,是他口中“最好的朋友”。
2024年,厄運降臨。Rosie后腿長出網球大小的腫瘤,確診為犬類最常見的皮膚癌——肥大細胞癌,這一病癥在犬類中通常難以治愈。Paul花費數萬澳元為Rosie進行了傳統手術與化療,僅能減緩腫瘤擴散速度,無法讓病灶縮小,獸醫最終給出了“僅剩數月生命”的結論。
面對絕境,這位深耕AI領域多年的技術從業者,做出了一個大膽的決定:用自己最擅長的技術,為愛犬拼出一條生路——即便他在此之前,對生物學一竅不通。
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圖注:Rosie治療前后病灶對比,左為2025年11月試驗開始前,中為2025年12月治療1周后,右為2026年1月治療7周后 圖源:Paul Conyngham社交平臺
拆解“手搓疫苗”全流程,AI究竟扮演了什么角色?
網傳版本中,“0生物學背景程序員靠ChatGPT和AlphaFold手搓出癌癥疫苗”成為核心爆點,但完整的技術路徑,遠非“AI一鍵生成”這般簡單。這是一場“個人技術能力+AI工具賦能+頂尖科研機構托底”的聯合攻堅。
第一步,AI充當“科研規劃師”,錨定治療方向。Paul首先將ChatGPT作為核心研究助手,讓其頭腦風暴所有可行的治療方案,最終ChatGPT給出了核心方向——基于基因組測序的個性化免疫療法,并為其梳理了完整的技術路徑:通過比對健康細胞與腫瘤細胞的基因序列,鎖定致癌突變,進而設計mRNA疫苗,激活機體免疫系統特異性攻擊腫瘤細胞。同時,ChatGPT還為其引薦了可完成測序的新南威爾士大學(UNSW)Ramaciotti基因組學中心。
第二步,全基因組測序,拿到核心數據。Paul花費3000澳元,由UNSW基因組學中心完成了Rosie健康細胞與腫瘤細胞的深度全基因組測序,得到了數百GB的遺傳數據,這是后續所有研發的基礎。
第三步,AI+自研算法,鎖定核心靶點。面對海量基因數據,Paul發揮自身機器學習專業優勢,編寫算法完成數據比對,找到腫瘤相關突變位點;同時借助谷歌DeepMind開發、曾斬獲2024年諾貝爾化學獎的蛋白質結構預測工具AlphaFold,預測突變蛋白的三維結構,從數十個突變候選中篩選出最優的腫瘤新抗原靶點。
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圖注:AlphaFold生成的Rosie腫瘤突變蛋白3D結構模型 圖源:新智元
第四步,AI生成序列,科研機構完成疫苗合成。Paul通過AI生成了mRNA序列設計方案,將數百GB的遺傳數據濃縮為半頁紙的疫苗配方,提交給UNSW RNA研究所。該研究所團隊在不到兩個月的時間內,完成了這款全球首款犬類個性化mRNA癌癥疫苗的合成。
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圖注:Paul用于創建mRNA療法的部分代碼 圖源:新智元
第五步,跨越倫理審批,完成疫苗注射。在澳大利亞,實驗性藥物的動物注射需通過嚴格的倫理審批。Paul耗時三個月完成了百頁審批文件,最終借助昆士蘭大學犬類免疫療法教授Rachel Allavena已獲批的倫理框架,于2025年12月,為Rosie完成了首針疫苗注射,后續完成了加強針接種。
奇跡隨之發生。注射一個月后,Rosie腿部網球大小的腫瘤開始顯著萎縮,截至最新臨床觀察,病灶已縮小約75%,毛色恢復光澤,治療六周后已能重新跳過柵欄追逐兔子,生命質量大幅提升。
神話之外,被熱議的爭議與事實糾偏
隨著事件的持續發酵,生物醫藥界與技術圈對這一案例的復盤,也讓諸多被傳播放大的誤區,逐漸回歸真相。
首先,并非“AI獨立研發疫苗”,核心環節離不開頂尖科研團隊的支撐。網傳內容將ChatGPT描述為疫苗研發的“大腦”,但業內復盤指出,ChatGPT僅完成了信息整合、路徑規劃等基礎工作,相關治療思路通過常規學術檢索同樣可獲得;而真正決定疫苗成敗的序列驗證、合成生產、質控等核心環節,均由UNSW的Martin Smith博士、Pall Thordarson教授團隊完成,實驗室投入的研發、設備與人力成本,遠非3000澳元的測序費用可覆蓋。
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其次,并非“治愈癌癥”,治療仍在進行中。諸多傳播內容使用了“治愈”的表述,但Paul本人與參與治療的科研人員均明確表示,Rosie的腫瘤僅實現顯著縮小,并未完全消失,且體內還有一處較大腫瘤對初始治療無反應,目前團隊已啟動第二輪基因測序,正在設計第二款針對性疫苗。腫瘤學領域中,“治愈”需經過長期無復發驗證,目前僅能證實該疫苗實現了顯著的臨床獲益,遠未達到“治愈”標準。
再者,成本與背景的誤讀,并非“零基礎普通人可復刻”。傳播中弱化了Paul的專業背景——他并非普通程序員,而是澳大利亞AI公司聯合創始人、澳大利亞數據科學與AI協會前主管,擁有17年機器學習與數據分析經驗,這是他能完成基因數據處理、算法開發的核心基礎;同時,為完成整個治療,Paul已累計花費數萬美元,并非僅3000美元測序成本。
此外,事件還引發了“AI營銷”的爭議。有網友發現,在馬斯克關注并轉發相關新聞后,Paul曾改口稱是馬斯克旗下的Grok設計了疫苗,這一前后表述的變化,讓不少業內人士質疑其存在借熱點進行自我營銷的嫌疑。
行業深度解讀,從犬類到人類,這條路還有多遠?
這一案例之所以引發生物醫藥界的廣泛關注,核心在于它讓公眾看到了AI賦能個性化腫瘤疫苗研發的巨大潛力,同時也讓行業更清晰地認知到技術的邊界與現實的壁壘。
AI的核心價值,是降低研發門檻,加速研發進程。UNSW基因組中心主任Martin Smith表示,以往個性化腫瘤疫苗的早期研發,僅能在頂級實驗室完成,而這一案例證明,在AI的輔助下,具備資深數據技術能力的從業者,僅需投入少量測序與云端計算成本,即可完成部分原本需要專業團隊完成的靶點篩選、序列設計工作。谷歌DeepMind CEO哈薩比斯也評價稱,這是AlphaFold極佳的應用案例,“僅僅是數字生物學的開始”。
但AI絕非“萬能藥”,技術局限性仍不容忽視。參與項目的UNSW結構生物學家Kate Michie提醒,AlphaFold的蛋白結構預測并非始終準確,此次Rosie的c-KIT模型置信度僅為54.55%,處于偏低水平;AI完成的所有數據分析、靶點預測結果,都必須通過實驗室工作驗證,無法替代濕實驗的核心作用。同時,Rosie的治療過程中同步使用了已上市的免疫檢查點抑制劑,目前無法完全拆分疫苗單獨的治療貢獻度。
更大的鴻溝,在于從犬類到人類的臨床轉化與監管壁壘。多位業內專家指出,該案例能快速落地,核心原因之一是動物實驗療法的監管遠較人類醫學寬松。若要將這一技術推廣至人類臨床,需要經過數年的Ⅰ-Ⅲ期臨床試驗、嚴格的監管審批與大規模的可重復性驗證,這也是個性化腫瘤疫苗研發中最耗時、成本最高、淘汰率最高的環節。Martin Smith坦言,真正面向人類的個性化癌癥治療,落地可能還需要5到10年。
事件啟示,科技的溫度與理性的邊界
盡管存在諸多爭議與技術局限,但不可否認的是,這場為愛奔赴的嘗試,為生物醫藥行業帶來了全新的啟示。
它開創了“個人技術能力+AI工具+頂尖科研機構”的公民科研新范式,證明了在AI的賦能下,跨學科的個人研究者可以深度參與到尖端生物醫藥研發中,為行業帶來了全新的研發思路。同時,它也為伴侶動物腫瘤治療領域提供了寶貴的臨床案例,推動了獸用個性化腫瘤免疫療法的發展,Paul已公開征集患癌犬只信息,希望將這一方案推廣至更多伴侶動物。
對于人類腫瘤治療領域而言,這一案例也進一步驗證了個性化mRNA癌癥疫苗的可行性。目前,全球已有超120項RNA癌癥疫苗臨床試驗正在推進,Moderna與默克聯合研發的相關產品,已在臨床試驗中證實可將黑色素瘤患者的復發或死亡風險降低49%。這一犬類案例,無疑加速了公眾對這一前沿技術的認知,也為行業研發提供了新的參考。
科技的溫度,藏在不放棄的執念里;而行業的進步,離不開對技術邊界的理性認知。正如Paul所言,這場嘗試讓我們看到,未來有機會將某些癌癥從“死刑判決書”變為“可管理的疾病”。而這條路,需要AI技術的持續賦能,更需要生物醫藥行業嚴謹的臨床驗證、長期的科研投入與完善的監管體系支撐。
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