產業新聞 | 百時美施貴寶PD-1抑制劑再獲FDA與EMA批準；每半年給藥一次！創新抗體即將進入3期試驗……

百時美施貴寶PD-1抑制劑再獲FDA與EMA批準

百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）近日宣布，其PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）在美國和歐盟分別獲得針對經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）兩項新適應癥批準。FDA批準Opdivo聯合多柔比星、長春堿及達卡巴嗪（AVD）方案，用于治療既往未經治療的III期或IV期成人及12歲及以上青少年cHL患者。歐洲藥品管理局（EMA）則批準Opdivo聯合CD30靶向抗體偶聯藥物Adcetris（brentuximab vedotin）用于既往接受過一線治療后復發或難治的5歲及以上兒童、青少年及30歲以下的成人cHL患者。

這次FDA的批準主要基于3期SWOG 1826研究結果。數據顯示，在中位隨訪13.7個月時，Opdivo聯合AVD方案在主要終點無進展生存期（PFS）方面顯著優于對照組，將疾病進展或死亡風險降低58%（HR=0.42；95% CI：0.27–0.67；P<0.0001）。在更長的36.7個月中位隨訪中，兩組的總生存期（OS）均尚未達到，但Opdivo聯合AVD組死亡事件數較低，該組的死亡事件為9例（1.8%），對照組為17例（3.4%）。目前基于SWOG 1826數據的監管申請也正在EMA審評中。

而這次EMA批準Opdivo組合則是基于CheckMate-744臨床2期研究的結果。該研究評估了Opdivo聯合brentuximab vedotin用于既往接受過一線治療后復發或難治的cHL患者，納入5歲及以上兒童、青少年及30歲以下成人患者。結果顯示，該聯合方案在上述患者群體中實現了較高的完全代謝緩解率。研究還表明，基于療效應答結果的治療策略使大多數患者能夠順利進入后續鞏固治療階段，同時整體安全性可控。

每半年給藥一次！創新抗體即將進入3期試驗

Apogee Therapeutics今日宣布，其在研抗IL-13抗體zumilokibart（APG777）在2期APEX臨床試驗A部分中取得積極的52周維持期數據。該研究針對中重度特應性皮炎（AD）患者，結果顯示，無論是每3個月還是每6個月給藥一次的維持治療方案，均可實現療效的持久維持。同時，在全體患者中，各類皮損及瘙癢相關終點均觀察到療效進一步加深，提示zumilokibart在療效及給藥頻率方面具有潛在差異化優勢，尤其是在顯著降低給藥頻次方面有望優于當前標準治療方案。

具體來看，在52周時，每3個月和每6個月給藥方案下，分別有75%和85%的患者維持EASI-75應答，86%和78%的患者維持經驗證研究者總體評估（vIGA）評分為0（皮損清除）或1（皮損幾乎清除）水平。此外，兩種給藥方案均顯示出良好的耐受性，其安全性特征總體與同類藥物一致。公司同時表示，APEX試驗B部分的16周誘導期數據預計將于2026年第二季度公布，并有望支持在2026年下半年啟動針對中重度特應性皮炎的3期臨床試驗，進一步推進zumilokibart的臨床開發進程。

反義寡核苷酸療法獲優先審評資格

今日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美國FDA已受理其在研反義寡核苷酸療法zilganersen（ION373）的新藥申請（NDA），并授予優先審評資格，用于治療亞歷山大病（AxD）。FDA已將該申請的PDUFA目標審評日期設定為2026年9月22日。

此次優先審評資格的授予主要基于一項關鍵性臨床研究結果。研究顯示，在兒童及成人AxD患者中，50 mg zilganersen在第61周時相較對照組，在主要終點10米步行測試（10MWT）評估的步行速度方面實現了具有統計學意義且臨床意義明確的穩定效果（最小二乘均值差異33.3%，P=0.0412），同時展現出良好的安全性和耐受性。此外，在評估適應能力、溝通能力、胃腸道癥狀、睡眠及癲癇發作等關鍵次要及探索性終點中，zilganersen亦持續表現出優于對照的趨勢。

AxD是一種罕見、進行性、最終致命的神經系統疾病。該病常在兒童期發病且進展迅速，患者可能喪失行走、說話與吞咽等基本功能。AxD的發生是神經膠質纖維酸性蛋白（GFAP）基因變異的結果，GFAP變異會破壞大腦中星形膠質細胞的結構和功能。Zilganersen旨在阻止由于GFAP基因中的致病變異導致的過量GFAP蛋白表達，從而減緩或穩定AxD患者的疾病進展。

參考資料：

[1] Bristol Myers Squibb Transforms the Classical Hodgkin Lymphoma Treatment Paradigm with Expanded U.S. and EMA Approvals for Opdivo? (nivolumab). Retrieved March 23, 2026 from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/Bristol-Myers-Squibb-Transforms-the-Classical-Hodgkin-Lymphoma-Treatment-Paradigm-with-Expanded-U-S--and-EMA-Approvals-for-Opdivo-nivolumab/default.aspx

[2] Apogee Therapeutics Announces Positive Phase 2 Part A 52-Week Data of Zumilokibart (APG777), Demonstrating Maintenance and Deepening of Responses with Every 3- and 6-Month Dosing in Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. Retrieved March 23, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/23/3260201/0/en/Apogee-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-2-Part-A-52-Week-Data-of-Zumilokibart-APG777-Demonstrating-Maintenance-and-Deepening-of-Responses-with-Every-3-and-6-Month-Dosing-in-Mo.html

[3] Ionis announces zilganersen New Drug Application for Alexander disease (AxD) accepted by FDA for Priority Review. Retrieved March 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260323790940/en/Ionis-announces-zilganersen-New-Drug-Application-for-Alexander-disease-AxD-accepted-by-FDA-for-Priority-Review

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