北京
3月30日，上海市第六人民醫(yī)院骨與軟組織腫瘤整合門(mén)診內(nèi)，開(kāi)出了一張創(chuàng)新藥處方——我國(guó)首個(gè)獲批用于治療罕見(jiàn)病腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）的一類創(chuàng)新靶向藥物匹米替尼（Pimicotinib）。該藥于2025年12月16日獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。
澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者從上海市第六人民醫(yī)院了解到，這張?zhí)幏降穆涞兀瑯?biāo)志著這一創(chuàng)新藥物正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，為腱鞘巨細(xì)胞瘤患者帶來(lái)全新治療希望，也推動(dòng)該病治療理念實(shí)現(xiàn)歷史性跨越，患者將從過(guò)去的“反復(fù)手術(shù)”轉(zhuǎn)變?yōu)椤奥」芾怼薄?/p>
對(duì)于67歲的李女士（化名）來(lái)說(shuō)，這張?zhí)幏降囊饬x遠(yuǎn)超“治病”本身。八年前，她被確診為彌漫型腱鞘巨細(xì)胞瘤，雖接受過(guò)手術(shù)治療，腫瘤仍反復(fù)發(fā)作，持續(xù)的疼痛與關(guān)節(jié)活動(dòng)受限嚴(yán)重影響了日常生活。如今，隨著靶向治療藥物匹米替尼獲批上市并在上海市第六人民醫(yī)院落地應(yīng)用，李女士成為上海市第一個(gè)接受系統(tǒng)性治療的受益患者，也親身見(jiàn)證了“反復(fù)手術(shù)、難以根治”的治療困境被打破。
在上海市第六人民醫(yī)院骨與軟組織腫瘤整合門(mén)診，楊慶誠(chéng)教授團(tuán)隊(duì)在為患者看病。上海市第六人民醫(yī)院 供圖
“腱鞘巨細(xì)胞瘤雖不致命，卻能嚴(yán)重侵蝕患者的生活質(zhì)量。”上海市第六人民醫(yī)院骨科常務(wù)副主任、骨腫瘤骨病外科主任楊慶誠(chéng)表示，腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種罕見(jiàn)的局部侵襲性軟組織腫瘤，多發(fā)生于關(guān)節(jié)、腱鞘或滑膜組織，可導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬及活動(dòng)功能受限，雖不致命，但對(duì)患者生活質(zhì)量影響顯著。過(guò)去，腱鞘巨細(xì)胞瘤治療手段主要依賴手術(shù)，復(fù)發(fā)或無(wú)法切除的患者長(zhǎng)期處于無(wú)藥可醫(yī)的治療困境。
“創(chuàng)新藥物的上市，不僅為罕見(jiàn)腫瘤患者帶來(lái)了新的治療方法，更徹底改變了疾病的治療理念。”楊慶誠(chéng)進(jìn)一步表示，腱鞘巨細(xì)胞瘤有望從反復(fù)手術(shù)的難治性疾病，逐步轉(zhuǎn)變?yōu)榭赏ㄟ^(guò)口服靶向藥物聯(lián)合手術(shù)，實(shí)現(xiàn)規(guī)范化、全程化管理的慢性疾病，讓更多患者擺脫反復(fù)手術(shù)的痛苦，真正回歸正常生活。
上海市第六人民醫(yī)院骨腫瘤骨病外科主任醫(yī)師袁霆介紹，李女士所患的彌漫型腱鞘巨細(xì)胞瘤，病程長(zhǎng)、病情復(fù)雜，此前術(shù)后仍反復(fù)發(fā)作，屬于臨床治療中的難點(diǎn)病例。匹米替尼作為口服靶向藥物，能夠精準(zhǔn)作用于腫瘤發(fā)病的關(guān)鍵靶點(diǎn)，可有效控制腫瘤進(jìn)展，緩解疼痛、改善關(guān)節(jié)功能，將顯著提升李女士的生活質(zhì)量。
作為上海市級(jí)醫(yī)院骨與軟組織腫瘤綜合診治中心（COC）項(xiàng)目召集單位，上海市第六人民醫(yī)院骨腫瘤骨病外科在骨與軟組織腫瘤及疑難骨病等罕見(jiàn)病的診療與臨床研究方面擁有大量的臨床病例資源和豐富的診療經(jīng)驗(yàn)。此次從藥物獲批到上海首方快速落地，是COC以患者為中心、多學(xué)科診治、與國(guó)際新技術(shù)接軌的成果積淀，跑出了罕見(jiàn)病診療創(chuàng)新的“中國(guó)加速度”。
未來(lái)，上海市第六人民醫(yī)院骨腫瘤骨病外科將繼續(xù)依托國(guó)家骨科醫(yī)學(xué)中心及COC平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，推動(dòng)更多中國(guó)原創(chuàng)醫(yī)藥成果惠及廣大患者，以創(chuàng)新治療方案為罕見(jiàn)病患者照亮生命之路。
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