ORR 98.5%！國產核藥龍頭起飛

數據顯示，2024年，中國企業自主研發的FIC進入臨床階段的數量達120個，研發進度排名第一，占全球總量超30%；而2015年這一比例僅4%，十年間中國創新藥全球首發份額躍升近十倍。

群星璀璨中，遠大醫藥（00512.HK）作為全球僅有的四家實現創新核藥商業化的藥企之一，驗證了其戰略的前瞻性。5月初，公司股價強勢四連漲，周內漲幅超20%，短期走出翻倍行情。中金公司在兩個月內兩次上調目標價超10%至8港元，推動其市值向300億港元發起沖擊。

而昨日（7月7日），遠大醫藥再次扔出重磅炸彈，支撐這一勢能延續：基于釔[90Y]微球注射液DOORwaY90臨床試驗的突破性中期數據成功達到預設的共同主要終點，FDA提前正式批準了該產品新增適應癥，用于治療不可切除肝細胞癌（HCC），且未限制腫瘤直徑大小。

圖源：遠大醫藥官網

這標志著該產品成為全球首個且唯一獲FDA批準、用于不可切除HCC和結直腸癌肝轉移雙重適應癥的選擇性內放射治療產品。

可以看到，遠大醫藥作為全球核藥龍頭，已經起飛。

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一款產品，超級能打

如文章開頭所述，7月7日晚，遠大醫藥宣布全球創新放射性產品SIR-Spheres?釔[90Y]微球注射液提前正式獲得FDA批準，新增不可切除肝細胞癌（HCC）適應癥，且未限制腫瘤直徑大小。

這一批準基于DOORwaY90臨床試驗（在不可切除的HCC選擇性體內放射療法的安全性和有效性）的突破性中期數據——經獨立中心審查評估，客觀緩解率（ORR）高達98.5%；所有可評估患者均顯示治療反應，局部腫瘤控制率達到100%；中位緩解持續時間超過300天（注：完整試驗數據待研究完成后公布，最終結果可能存在差異）。

要知道，肝癌治療領域存在巨大未滿足需求。根據GLOBOCAN數據，肝癌全球年新發病例約87萬，死亡病例約76萬，死亡人數居所有癌種第三位。中國情況更為嚴峻——2022年新發肝癌約37萬例，占全球42.5%；死亡約32萬例，占全球42.1%。

在原發性肝癌類型中，以HCC最為常見，占比85%-90%，且由于肝癌早期癥狀隱匿，不足30%的患者在初診時適合根治性治療。即使通過手術切除，5年復發轉移率高達50%-70%，中國患者5年生存率僅有12%。因此HCC患者仍急需有效治療手段。

而易甘泰?釔[90Y]微球注射液精準介入治療則為該類患者帶來了更多的治療希望。

從機制上來看，釔[90Y]微球注射液是通過在術中將攜帶同位素90Y的微球通過肝動脈選擇性插管方式，送至肝臟腫瘤的毛細血管網動脈端。90Y發射出的β射線可直接或間接損傷細胞DNA，誘導腫瘤細胞的免疫反應并引起免疫原性細胞死亡。

此外，90Y治療能同時激活外周血中免疫T細胞，使T細胞持續響應并介導抗腫瘤治療。因此，90Y具有激活局部和系統免疫的抗腫瘤作用，可誘導持續的免疫應答。

基于以上作用原理，該產品的市場潛力已初步顯現。

作為遠大醫藥的核心核藥產品，易甘泰?釔[90Y]微球注射液2024年實現銷售收入近5億港元，同比增速超176%，連續兩年實現銷售收入同比超140%增長。

自2022年5月在中國上市以來，該產品已累計治療近2000例患者，手術已在國內22個省市的50余家醫院開展，并進入《2024年CSCO原發性肝癌診療指南》等多項權威臨床實踐指南。

此次FDA批準新適應癥后，該產品在美國的市場空間將進一步擴大，同時為其在中國申請HCC適應癥提供了強有力的臨床數據支持。

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多領域創新進入收獲期

要知道RDC是臨床實操中唯一能夠實現診療一體化的藥物，具備廣闊的市場潛力，而遠大醫藥也經過多年的深耕，逐漸形成了以易甘泰為核心的核藥產品集群，建立了豐富且極具競爭力的核藥產品管線

其中2020年11月，遠大醫藥與Telix簽訂合作協議，一舉獲得包括TLX591-CDx在內的多款具備First in Class潛力的RDC產品。

值得一提的是，海外市場的表現驗證了TLX591-CDx的巨大潛力，TLX591-CDx已在美國、澳大利亞和加拿大等地獲批上市，并在歐洲的上市申請中獲得積極反饋。該產品2024年實現約7.83億澳元的全球銷售收入，同比增長近56%，顯示出強勁的市場競爭力。

除此之外，在之前的遠大醫藥，押中重磅RDC一文中，提到過從Telix手中獲得的另一款靶向LAT1的核藥TLX101。

今年4月份，Telix公布了TLX101臨床2期Ipax-Linz研究的初步結果，在8名首次或第二次復發的HGG患者（包括GBM患者），結果顯示，療效方面，TLX101聯合外照射放療（EBRT）組mOS為12.4個月（從治療起算）或32.2個月（從初次診斷起算），顯著優于歷史對照組的9.9個月（僅接受EBRT治療）；安全性方面，TLX101治療耐受性良好，尚未報告嚴重不良事件，再次驗證了TLX101的潛力。

目前，Telix正在全力加速TLX101在GBM適應癥上的驗證，有望在2025年下半年開啟臨床試驗。

呼吸及重癥領域產品也同樣突破在即。

2024年12月，遠大醫藥自主開發的全球創新藥STC3141在國內用于治療膿毒癥的II期臨床已完成全部患者入組并給藥，比預定計劃提前6個月。且在5月6日宣布STC3141在中國開展的用于治療膿毒癥的II期臨床研究成功達到臨床終點。

結果顯示，藥物治療組第7天SOFA評分較基線均有明顯下降，尤其是高劑量組，降幅明顯大于安慰劑組，差異具有統計學顯著性和臨床意義；次要終點的趨勢與主要終點一致，符合預期。此外，STC3141安全性、耐受性良好，且藥代動力學特征也符合預期。

這也就意味著，STC3141通過中和胞外組蛋白和中性粒細胞誘捕網來逆轉機體過度免疫反應造成的器官損傷，有望填補這百億級市場的治療空白。

在眼科領域，遠大醫藥用于治療蠕形螨瞼緣炎及蠕形螨導致的瞼板腺功能障礙的眼用制劑GPN01768（TP-03）的新藥上市申請已獲國家藥監局受理。

公司近期布局的OC-01進入了《中國干眼臨床診療專家共識（2024年）》的推薦療法，該產品是全球首款且唯一一款獲批治療輕、中、重度干眼的鼻噴霧劑，其一改眼表給藥的治療方式，創造性地采用經鼻給藥方式。

值得一提的是，OC-01在美國上市一年內便開出超過9.7萬份處方，2023年該產品在美國實現銷售收入約4200萬美元，目前該產品已在國內獲批上市，具備可觀的商業化潛力。