產業新聞 | 雙靶向口服小分子抑制劑積極結果公布！3期試驗即將啟動

Priovant Therapeutics今日宣布，其評估brepocitinib用于治療皮膚結節病（CS）的2期BEACON研究取得積極結果。根據該研究積極結果，Priovant計劃在與美國FDA溝通后，于2026年啟動CS的3期臨床項目。

皮膚結節病是一種炎癥性肉芽腫性皮膚疾病。CS導致的皮損經常長期存在，可能影響較大的體表面積，可造成患者高度毀容，并引發顯著的心理社會壓力和生活質量下降。盡管存在重大的未滿足治療需求，目前尚無任何治療方法獲批用于CS。

BEACON研究在15個研究中心共入組31例患者，按3：2：2比例隨機分配，分別接受每日一次15 mg、45 mg brepocitinib或安慰劑治療，治療周期為16周。分析顯示，接受45 mg brepocitinib治療組患者屬于尤為難治的患者群體，其中長期患病、已有組織損傷以及以難治性斑塊型皮損為主的患者比例最高。盡管如此，與安慰劑相比，45 mg組患者仍獲得了具有臨床意義的改善，并在多個終點上實現了100%的應答率。

在皮膚結節病活動度與形態評估工具活動度評分（CSAMI-A）中，45 mg brepocitinib組在第16周的平均改善幅度為22.3分，而安慰劑組僅改善0.7分（差異21.6分，P<0.0001），且在第4周即觀察到具有統計學意義的組間差異，并在其后所有時間點持續存在。45 mg brepocitinib組所有患者在CSAMI-A評分上實現至少10分的改善，而安慰劑組僅為14%；此外，62%的45 mg brepocitinib組患者CSAMI-A評分降至<5（功能性緩解），而安慰劑組為0%。

在研究者總體評估（IGA）中，69%的45 mg brepocitinib組患者達到IGA評分改善兩級，并達到皮損清除（0）或幾乎清除（1），而安慰劑組為0%（差異69%，P=0.0047）。45 mg brepocitinib在多項關鍵患者報告結局上亦顯示出相較安慰劑具有統計學意義的改善，包括King’s結節病問卷（KSQ）皮膚維度、Skindex-16以及患者總體變化印象（PGI-C）。在PGI-C評估中，接受45 mg劑量治療的患者中，100%報告較基線有所改善，而安慰劑組僅為29%（差異71%，P=0.0014）。

在研究治療期間，brepocitinib展現良好耐受性，未發生嚴重不良事件（SAE），所有不良事件（AE）均為輕度或中度。Brepocitinib已在超過1500名患者和受試者中接受評估，其安全性特征與已獲批的JAK1和TYK2抑制劑一致。

▲BEACON研究療效結果摘要（圖片來源：參考資料[1]）

Brepocitinib是一款每日一次、口服的TYK2和JAK1靶向的雙重選擇性抑制劑。通過同時抑制TYK2/JAK1信號通路，該療法可特異性抑制與自身免疫相關的多種關鍵細胞因子，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23。Brepocitinib近期已在皮肌炎適應癥中獲得了積極的3期臨床數據，并計劃于2026年初提交新藥申請。此外，brepocitinib還在3期臨床試驗中用于治療非感染性葡萄膜炎。

參考資料：

[1] Priovant Announces Positive Phase 2 Results for Brepocitinib in Cutaneous Sarcoidosis (CS). Retrieved February 6, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/06/3233726/34323/en/Priovant-Announces-Positive-Phase-2-Results-for-Brepocitinib-in-Cutaneous-Sarcoidosis-CS.html

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