3月4款創(chuàng)新藥有望獲FDA批準(zhǔn)

編者按：2025年，美國(guó)FDA旗下的藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）批準(zhǔn)了46款創(chuàng)新藥。作為創(chuàng)新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫(yī)藥及生命科學(xué)行業(yè)的貢獻(xiàn)者，藥明康德將持續(xù)通過(guò)獨(dú)特的“CRDMO”業(yè)務(wù)模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來(lái)突破性創(chuàng)新療法。根據(jù)PDUFA的目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)2026年3月，美國(guó)FDA將對(duì)4款創(chuàng)新藥物是否獲批做出監(jiān)管決定，本文將對(duì)這些療法進(jìn)行相關(guān)介紹。

▲3月美國(guó)FDA可能批準(zhǔn)的新藥（點(diǎn)擊可見(jiàn)大圖）

活性成分：Reproxalap

適應(yīng)癥：干眼癥（DED）

公司名稱：Aldeyra Therapeutics

Reproxalap是一款潛在“first-in-class”的在研小分子活性醛抑制劑。活性醛含量會(huì)在眼部或系統(tǒng)性炎癥時(shí)上升，造成眼睛發(fā)炎、發(fā)紅、淚水分泌降低以及改變淚水內(nèi)脂質(zhì)組成，許多干眼癥患者具有較高的活性醛含量。

2025年5月，Aldeyra Therapeutics宣布reproxalap在一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、載體對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)，在改善眼部不適的主要終點(diǎn)方面，reproxalap在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著優(yōu)于載體（P=0.002）。在這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，患者在進(jìn)入干眼室（dry eye chamber，一個(gè)讓患者更容易出現(xiàn)干眼癥狀的不良環(huán)境）前接受reproxalap或載體。在隨機(jī)分配的116名患者中，58名患者接受了reproxalap治療，58名患者接受了載體。主要終點(diǎn)為干眼室暴露80至100分鐘期間的眼部不適評(píng)分變化。試驗(yàn)結(jié)果顯示接受reproxalap治療的患者眼部不適顯著降低。

活性成分：Linerixibat

適應(yīng)癥：原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者的膽汁淤積性瘙癢

公司名稱：GSK

Linerixibat是一種回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）口服抑制劑，具有治療與PBC相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢的潛力。通過(guò)抑制膽汁酸的重吸收，linerixibat旨在解決膽汁淤積性瘙癢的根本原因。

Linerixibat的申請(qǐng)基于3期臨床試驗(yàn)GLISTEN的積極結(jié)果。2025年5月公布的結(jié)果顯示，GLISTEN試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，接受linerixibat治療的患者（n=119）在24周內(nèi)瘙癢顯著改善，優(yōu)于安慰劑組（n=119）。通過(guò)最嚴(yán)重瘙癢程度的數(shù)值評(píng)分量表（WI-NRS）進(jìn)行評(píng)估，兩組之間的最小二乘均值差為-0.72（95% CI：-1.15，-0.28，P=0.001）。該結(jié)果顯示，linerixibat有望緩解PBC患者的一項(xiàng)主要癥狀——頑固性瘙癢。

該研究還達(dá)成多個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括第2周瘙癢評(píng)分改善及24周內(nèi)瘙癢相關(guān)睡眠干擾評(píng)分的改善，具體表現(xiàn)如下：

瘙癢改善起效迅速，第2周即優(yōu)于安慰劑組，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（最小二乘均值差為-0.71，95% CI：-1.07，-0.34，P<0.001），且療效在整個(gè)試驗(yàn)周期內(nèi)持續(xù)維持。在24周的治療周期中，與安慰劑相比，linerixibat顯著改善了瘙癢引起的睡眠干擾，該癥狀對(duì)患者生活質(zhì)量影響顯著。到第24周，linerixibat組中有56%的患者瘙癢評(píng)分改善具有臨床意義（WI-NRS降低≥3分），而安慰劑組為43%，治療組之間的差異為13%（95% CI：0，27）。

活性成分：Marnetegragene autotemcel

適應(yīng)癥：嚴(yán)重I型白細(xì)胞粘附缺陷（LAD-I）

公司名稱：Rocket Pharmaceuticals

Marnetegragene autotemcel是一款用以治療LAD-I的在研基因療法，該療法通過(guò)慢病毒對(duì)患者的自體造血干細(xì)胞進(jìn)行基因工程化改造，以遞送ITGB2基因的功能性拷貝。該基因編碼β2整合素成分CD18，這是一種促進(jìn)白細(xì)胞粘附并使其從血管中滲出以抵抗感染的關(guān)鍵蛋白質(zhì)。

該療法全球1/2期關(guān)鍵研究的數(shù)據(jù)顯示，在18至45個(gè)月的隨訪期間，接受marnetegragene autotemcel治療的全部9名嚴(yán)重LAD-I患者皆展現(xiàn)持續(xù)的療效與安全性。在沒(méi)有進(jìn)行造血干細(xì)胞移植（HSCT）的情況下，所有9例患者在輸注后至少18個(gè)月時(shí)觀察到100%的生存率；所有在入組時(shí)年齡小于12個(gè)月的患者在沒(méi)有進(jìn)行HSCT的情況下，生存時(shí)間皆超過(guò)了24個(gè)月。該試驗(yàn)達(dá)到所有主要和次要終點(diǎn)，marnetegragene autotemcel同時(shí)表現(xiàn)出良好的安全性。

活性成分：依柯胰島素（insulin icodec）

適應(yīng)癥：2型糖尿病

公司名稱：諾和諾德

依柯胰島素是人胰島素類似物，其氨基酸結(jié)構(gòu)有三處進(jìn)行了替換，并附加了C20二十烷脂肪二酸鏈，使該分子能夠可逆地與白蛋白結(jié)合，從而將半衰期延長(zhǎng)至196小時(shí)（約7天），并在經(jīng)過(guò)連續(xù)3至4周、每周一次給藥后達(dá)到穩(wěn)定狀態(tài)。該療法被設(shè)計(jì)為一周一次皮下注射使用，用于給使用每日胰島素注射的2型糖尿病成人患者提供每周一次的治療選擇。

依柯胰島素的申請(qǐng)得到了包含5項(xiàng)隨機(jī)、活性對(duì)照臨床試驗(yàn)的3期臨床項(xiàng)目ONWARDS的支持。該項(xiàng)目共納入約4000名2型糖尿病成人患者，這些臨床試驗(yàn)比較了依柯胰島素和每日一次注射的胰島素的療效，主要終點(diǎn)為糖化血紅蛋白（A1C）與基線相比的變化。所有試驗(yàn)結(jié)果均已發(fā)表。相較于每日注射的胰島素，依柯胰島素在2型糖尿病患者中達(dá)到了更優(yōu)的血糖降幅和更優(yōu)的血糖處于目標(biāo)范圍內(nèi)的時(shí)間。

參考資料：

[1] Linerixibat New Drug Application (NDA) accepted for review by the US FDA for cholestatic pruritus in patients with primary biliary cholangitis (PBC). Retrieved February 24, 2026, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/linerixibat-new-drug-application-nda-accepted-for-review-by-the-us-fda/

[2] Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of BLA Resubmission of KRESLADI? for the Treatment of Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I). Retrieved February 24, 2026, from https://ir.rocketpharma.com/news-releases/news-release-details/rocket-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-bla-resubmission

[3] Novo Nordisk resubmits Awiqli? to the FDA with potential to be the first once-weekly basal insulin treatment for adults with type 2 diabetes. Retrieved February 24, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/novo-nordisk-resubmits-awiqli-to-the-fda-with-potential-to-be-the-first-once-weekly-basal-insulin-treatment-for-adults-with-type-2-diabetes-302568645.html

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