竇科峰院士：團隊完成全球首例活體轉基因豬肝臟體外灌注

圖源：《自然》

隨著技術的不斷突破，轉基因動物器官移植作為一種潛在的“生命橋梁”，正為解決全球器官供體短缺難題帶來新的希望。

近日，《自然》雜志報道指出，中國科學院院士竇科峰團隊宣布，一名56歲的肝功能衰竭患者，成為全球首位活體接受體外轉基因豬肝臟灌注治療的患者。據介紹，轉基因豬肝臟在患者等待人類肝臟移植期間，為其過濾了數天血液。

據悉，今年1月，這一手術在空軍軍醫大學西京醫院完成，該院肝膽外科主任王琳為主要研究者之一。他表示，該患者隨后已成功接受人類肝臟移植，目前恢復狀況良好，團隊計劃將相關成果提交至同行評審期刊發表。

異種器官移植是一種將轉基因動物器官移植到人體內的技術。在本次手術中，患者是在體外與轉基因豬肝臟相連，這一過程被稱為“體外灌注（Extracorporeal Perfusion）”。

事實上，早在20 世紀 90 年代，科學家就已開展豬器官體外灌注研究。更適配人體的轉基因豬器官的出現，則大幅降低了器官排斥風險。

手術中，醫生通過導管將患者腿部靜脈與含轉基因豬肝臟的灌注裝置連接。患者的血液被引流通過豬肝臟，以清除因肝功能衰竭而積聚的有害代謝廢物。治療期間，未出現器官排斥跡象，患者自身的肝功能也開始逐步改善。為降低感染和并發癥風險，患者在接受治療近三天后與灌注系統斷開連接。

王琳介紹，該患者患有慢性乙型肝炎并伴有酒精性肝損傷，導致肝功能急劇惡化。在住院一個月后，由于缺乏人類供體器官，在患者及其家屬的知情同意下，醫生決定采用此項過渡治療方案。該轉基因豬肝臟經過6 處基因編輯（敲除3個豬源基因、轉入3個人源蛋白基因），由中國成都中科奧格生物科技有限公司（ClonOrgan Biotechnology）提供。

澳大利亞悉尼大學Wayne Hawthorne認為，中國外科醫生能在活體患者身上成功實施這一技術，是“一項意義非凡的成就”。馬里蘭大學醫學院的Muhammad Mohiuddin也表示，該技術具有挽救生命的潛力。

美國哥倫比亞大學的Megan Sykes強調，這項最新研究中，患者在脫離灌注裝置后，還能等待數天直到獲得人類供體器官，這一點意義重大。但目前尚不清楚，患者在脫離體外肝臟后仍能存活，是因為自身肝臟開始恢復，還是灌注治療的效果仍在持續。

目前，這項技術的臨床應用前景也正加速明晰。去年，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準相關臨床試驗，旨在驗證轉基因豬肝臟體外灌注能否安全治療器官衰竭患者。美國 eGenesis 公司等生物工程公司正積極推進受試者招募工作。

相關論文信息：https://doi.org/10.1038/d41586-026-00736-0