議員怒查 FDA 罕見病藥審批引爭議

摘要：威斯康星州共和黨參議員羅恩?約翰遜宣布調查 FDA 近期罕見病藥物審批駁回事件，導火索是 uniQure 亨廷頓病基因療法的臨床試驗要求引發激烈分歧，多款罕見病藥物接連遭拒或撤申請。FDA 堅稱審批決策合規，卻未提供關鍵佐證數據，其標榜的 “激進透明” 也因執行不一遭質疑，藥企、患者與監管機構的矛盾持續升級。

顱骨鉆孔爭議，議員痛批官僚

羅恩?約翰遜最近的火氣，全撒在了 FDA 身上。這位執掌參議院常設調查小組的議員，直接把 FDA 要求 uniQure 為亨廷頓病基因療法做假手術對照試驗的決定，罵成了 “官僚白癡”。

“你讓患者挨顱骨鉆孔的假手術？這太離譜了。” 約翰遜的質問直截了當。這款療法本就需要在頭骨打孔、向顱內注射藥物，uniQure 早在 3 月 2 日就明確表態，這樣的對照試驗會給患者帶來巨大風險，甚至觸及倫理底線。

FDA 這邊卻有不同說法。一位匿名高層 —— 外界普遍認為是即將離職的疫苗與細胞基因療法主管維奈?普拉薩德 ——3 月 5 日出來辯解，稱對照組只是給患者麻醉后在頭皮劃 1-3 道小口，并非顱骨鉆孔。

但這番解釋沒平息爭議。隔天就傳出消息，普拉薩德將在 4 月底離職，這已是他第二次離開 FDA，其繼任者目前還在物色中。約翰遜直言，FDA 這副樣子，看著就像在找借口拒絕藥企。他已經要求查看 FDA 近期發出的完整審批回復函，甚至不排除傳喚 FDA 高層到參議院作證。

多款藥折戟，專家患者皆心寒

亨廷頓病療法的爭議，只是冰山一角。其實早在 2 月底，佛羅里達州參議員里克?斯科特主持的聽證會上，FDA 就因罕見病藥審批問題，被醫生、藥企和患者代表集體質疑。

約翰遜當時也在聽證會上發聲，矛頭直指 FDA 去年 11 月駁回 Biohaven 脊髓小腦共濟失調藥物 troriluzole 的決定。哈佛醫學院神經學教授杰里米?施馬曼的話，聽著就讓人揪心。2023 到 2025 這兩年，他和 17 位同行聯名給 FDA 寫了 6 封信，只求 FDA 重新審核這款藥，哪怕獲批后再做上市后研究也行，可始終沒收到任何回復。

更讓人無奈的是 PTC Therapeutics 的 Translarna。這款治療杜氏肌營養不良的藥，在 2 月中旬因 FDA 反饋不佳，藥企直接撤回了上市申請。約翰遜很快就要和這款藥的患者及家屬開一場新聞發布會，那些即將失去用藥希望的家庭，成了這場審批爭議里最無辜的受害者。

約翰遜想不通，為什么 FDA 就是不肯聽一線專家的話，明明這些藥物能實實在在幫到罕見病患者。

FDA 硬剛卻缺實證，透明化成空話

面對接連的質疑，美國衛生與公眾服務部發言人安德魯?尼克松替 FDA 做了回應。他說 FDA 始終站在科學家這邊，審批理由都會在完整回復函里詳細說明，而且這些函件如今首次對公眾開放，這是 FDA 在推進 “激進透明”。

可實際情況并非如此。特朗普政府二度執政后，FDA 承諾審批回復函與藥企同步公開，但執行起來卻毫無章法，公開的內容和時間都沒個準數。尼克松還稱，本屆政府任內 FDA 的審批通過與駁回數量，和過去十年的歷史數據一致，去年 12 月生物制品評估和研究中心的審批數量還創了紀錄。

但當被要求拿出具體數據佐證時，FDA 卻啞口無言，拿不出任何資料。面對罕見病領域的強烈反對，尼克松只強調 FDA 的職責是守護患者和公共健康，還搬出了 CRISPR 療法的審批框架草案，稱現在的 FDA 比以往任何時候都更努力推進超罕見病療法研發。

這些話聽著漂亮，卻沒多少說服力。坦白講，罕見病患者等不起，藥企的研發投入也耗不起。FDA 口中的科學嚴謹，在患者和專家眼里，有時更像冰冷的官僚流程。

約翰遜的調查已經箭在弦上，這場圍繞罕見病救命藥的拉扯，到底是 FDA 在堅守科學底線，還是官僚主義拖慢了藥物上市的腳步，或許只有等調查結果出來，才能有一個讓人信服的答案。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/republican-senator-slams-fda-rare-disease-rebuffs-pledges-investigate-recent-actions

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