AAAAI 2026｜PRESENT研究揭示我國中重度哮喘管理三大痛點與破局之路

我國中重度哮喘疾病負擔依然沉重，治療升級明顯不足。

2026年2月27日~3月2日，全球過敏、哮喘與免疫學領域的目光聚焦于美國費城。正在此間召開的美國過敏、哮喘和免疫學會年會（AAAAI 2026），迎來了中國哮喘領域的重磅之聲。作為大規模、多中心、前瞻性觀察性研究，PRESENT研究（NCT06422663）在AAAAI 2026上連續公布了三項壁報，從疾病負擔、治療模式到臨床決策邏輯，多維刻畫了我國中重度哮喘管理的現狀與挑戰，為臨床實踐提供了重要參考。

疾病負擔依然沉重，癥狀控制仍不理想

中重度哮喘的總體疾病負擔如何？PRESENT研究的一項壁報給出了客觀數據[1]。該研究納入了來自全國35家中心的498例中重度哮喘患者（定義為基線時接受GINA 2023 第3~5級治療）。結果顯示，年化哮喘急性發作率（AAER）從過去一年的0.3次降至0~24周內的0.1次，肺功能指標[第一秒用力呼氣容積（FEV1）占預計值百分比]也從基線的75.9%提升至第24周的86.3%。

然而，盡管整體疾病負擔有所改善，但患者的癥狀控制水平遠未達標。在總體人群中，至第24周時，22.5%的患者哮喘控制測試（ACT）評分＜20分，高達83.0%的患者未達到ACT評分的完全控制標準（即25分）。特別是在基線期即為未控制[定義為ACT≤19分或頻繁急性發作（≥2次/年）或重度急性發作（≥1次）]的患者中，第24周時，仍有32.9%的患者ACT評分＜20，高達84.0%的患者ACT評分＜25（圖1）。

圖1 研究期間ACT評分達到20分和25分的患者比例

上述數據清晰地表明，我國中重度哮喘患者的癥狀控制水平依然不容樂觀，尤其是基線期已處于未控制狀態的患者，提示臨床實踐中需對此類患者給予重點關注。此外，疾病負擔在第0~12周期間略有緩解，并在第12~24周期間保持穩定。研究者指出，這表明當前含吸入性糖皮質激素（ICS）治療的有益效應可能進入平臺期，中重度哮喘患者群體中仍存在大量未滿足的治療需求。

未控制患者比例高，治療升級明顯不足

面對如此沉重的疾病負擔，臨床治療是否進行了及時且充分的調整？PRESENT研究另一項壁報針對基線期未控制的中重度哮喘患者（n=264，總體人群中占比高達53%），探索了其治療模式的動態變化，揭示了其中的不足[2]。

研究顯示，在入組后的第0~12周內，僅有34.5%的患者調整了維持治療方案；第12~24周內，調整方案的患者比例也僅為35.2%。值得注意的是，在0~12周內，采取降級治療的患者反而多于升級治療。具體而言，有13.6%的患者增加了維持藥物種類，3.0%的患者進行了藥物轉換，6.1%的患者增加了ICS劑量；而減少維持藥物的比例達10.6%，減少ICS劑量的比例為7.6%（圖2）。

圖2 基線未控制患者第0~12周的治療方案變化（A）及明細（B）

研究進一步按基線ICS劑量進行分層分析，結果顯示，在基線未控制患者中，接受中劑量ICS治療的患者，在0~12周內進行治療方案調整的比例均較基線使用低劑量ICS患者更低。值得注意的是，兩組增加ICS劑量的比例分別為3.2%和12.6%（圖3），提示大部分未控制哮喘患者仍維持中劑量ICS治療方案。

圖3 0~12周，按基線ICS劑量和控制情況狀態分組的治療升級患者比例

研究者認為，這一現象可能與臨床治療選項中升級手段（如生物制劑等）的可及性不足有關。數據顯示，基線未控制哮喘患者的生物制劑使用率始終處于低位，第0周、12周和24周時比例分別僅為3.0%、4.2%和3.0%?？赡芑颊呋蛘哚t生對高劑量ICS存在一定顧慮；也可能門診評估不足。

最終，經過24周的觀察，仍有高達41.7%的基線未控制患者未能實現哮喘控制，這一結果凸顯了巨大的未滿足臨床需求。

上述結果表明，盡管未控制哮喘患者占比較高，但研究期間僅有約三分之一的患者調整了治療方案，其中采取升級治療的患者比例更小，同時生物制劑的使用率極低。大部分哮喘未控制患者未能獲得治療升級，提示其治療強度不足，存在顯著的治療缺口。

升級治療更關注癥狀，而非急性發作風險

為何在疾病未控制的情況下，治療升級仍顯遲滯？第三項壁報嘗試揭開臨床決策背后的深層邏輯。研究者將498例患者分別依據ACT評分（≤19分 vs ≥20分）以及過去一年的急性發作史（有 vs 無）進行分層，觀察其在0~12周內的治療升級情況[3]。

數據顯示，臨床醫生的治療升級決策更傾向于依據患者的癥狀評分，而非急性發作風險。在ACT≤19分（癥狀控制差）的患者中，14.3%加用了藥物、3.1%轉換了藥物、6.3%增加了ICS劑量，均高于ACT≥20分的患者（分別為8.0%、1.5%、5.1%）。

然而，當以急性發作史為分層依據時，情況則呈現出不同特征。在過去一年有急性發作史的患者中，藥物增加、轉換和ICS劑量增加的比例分別為8.1%、1.8%和6.3%；而在無急性發作史的患者中，這些比例反而更高或基本持平，分別為11.6%、2.3%和5.4%（圖4）。

圖4 按基線ACT評分（A）和既往急性發作史（B）分組，第12周接受治療升級的患者比例

這一數據揭示了一個關鍵問題：在真實世界的臨床實踐中，醫生考慮治療升級時的主要驅動因素是患者當前的癥狀控制水平，而對于預示未來風險的急性發作史，關注度明顯不足。這種決策邏輯的失衡，或許正是導致高風險患者未能及時獲得有效干預、長期預后難以改善的深層原因之一。

另一值得關注的現象是，當按照基線ICS劑量進行分層分析時發現，對于接受中劑量ICS治療未控制的哮喘患者 ，醫生更傾向于增加藥物聯用而非提高ICS劑量，這提示醫生在哮喘治療中對升級至高劑量ICS持謹慎態度。

突破治療困局：靶向生物制劑為未控制患者帶來新希望

作為PRESENT研究的主要研究者，同濟大學附屬 同濟醫院余莉教授指出：“該研究為臨床實踐敲響了警鐘——超過四成基線未控制的哮喘患者經過24周觀察仍未能實現哮喘控制，高達84.0%的患者ACT評分未達到完全控制標準（25分）。更值得警惕的是，面對如此沉重的疾病負擔，治療升級卻明顯不足——治療升級比例低，生物制劑使用率不足5%，臨床決策呈現“重癥狀、輕風險”的偏倚傾向。這一現實提醒我們，在傳統治療路徑上‘小步慢走’可能難以滿足臨床需求。對于未控制的哮喘患者，充分評估，適時引入靶向生物制劑不是‘最后的選擇’，而應是主動出擊、實現全面控制的關鍵一步。”

近年來，一系列針對哮喘核心炎癥通路的靶向藥物相繼問世，為臨床治療帶來了新選擇。作為一款全人源白介素5-受體α（IL-5Rα）單抗，本瑞利珠單抗不僅可直接與嗜酸性粒細胞（EOS）表面的IL-5Rα結合，阻止EOS活化，還可募集自然殺傷細胞，通過抗體依賴的細胞毒性作用（ADCC）誘導EOS凋亡，從而精準、快速降低血液及組織中的EOS水平，有效抑制氣道炎癥[4]。

MIRACLE研究顯示，在重度嗜酸性粒細胞型哮喘（SEA）患者中，本瑞利珠單抗治療較安慰劑顯著降低年急性發作率達74%（P＜0.0001），顯著提升支氣管舒張劑前FEV1（pre-BD FEV1）250mL（P＜0.0001）[5]。不僅如此，超過90%的患者在接受本瑞利珠單抗治療后成功實現了口服糖皮質激素（OCS）的減量或停用[6]，以及ICS減量[7]。

憑借精準靶向的機制和卓越的臨床療效，本瑞利珠單抗已獲得國內外權威指南推薦，用于SEA患者的治療。我國《支氣管哮喘防治指南（2024年版）》[4]明確指出，對于外周血EOS計數≥150/μL的重度哮喘患者，可以推薦使用抗IL-5Rα單抗治療；其對于合并持續氣流受限、慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）或使用OCS維持治療、既往急性發作頻繁的患者療效顯著。

小結

PRESENT研究系統描繪了我國中重度哮喘管理的真實圖景：超過半數患者處于未控制狀態，癥狀負擔與急性發作風險并存，但臨床治療卻陷入“升級遲滯”與“決策偏倚”的雙重困境——治療升級不足，臨床決策更關注癥狀評分而忽視急性發作史，導致高風險人群未能及時干預。這一現實警示我們，單純依賴傳統治療路徑難以突破瓶頸，臨床亟須轉變思維，將精準靶向生物制劑納入治療升級的考量，讓更多患者從“癥狀改善”邁向“全面控制”的新格局。

專家簡介

余莉

• 同濟大學附屬同濟醫院呼吸與危重癥醫學科副主任

• 主任醫師、教授、博導

• 中華醫學會呼吸病學分會肺功能學組委員

• 中國咳嗽聯盟委員兼秘書

• 上海市醫學會呼吸分會慢阻肺學組副組長

• 上海市醫學會變態反應專科分會委員

• 上海市醫師協會呼吸醫師分會委員

• 上海市醫師協會變態反應醫師分會委員

• 上海市預防醫學會呼吸預防專業委員會委員

• 上海市女醫師肺癌專委會常委

• 美國Johns Hopkins University訪問學者

• 主持國家自然科學基金2項、上海市科委等項目6項

• 以第一/通訊作者發表論文40余篇，其中Respirology、Lung等SCI論文30余篇

參考文獻：

[1]Li Yu, Jian He, Yuewen Jiang, et al. Disease Burden in Chinese Patients with Moderate-to-severe Asthma: A Prospective, Multicenter, Real-world Study. AAAAI 2026. Poster Number 627.

[2]Li Yu, Jian He, Yuewen Jiang, et al. Treatment Pattern Changes in Chinese Patients with Uncontrolled Moderate-to-severe Asthma: A Prospective, Multicenter, Real-world Study. AAAAI 2026. Poster Number 626.

[3]Li Yu, Jian He, Yuewen Jiang, et al. Factors Affecting Treatment Escalation in Chinese Patients with Moderate-to-severe Asthma: A Prospective, Multicenter, Real-world Study. AAAAI 2026. Poster Number 628.

[4]中華醫學會呼吸病學分會. 支氣管哮喘防治指南（2024年版）. 中華結核和呼吸雜志，2025，48(03):208-248.

[5]Lai K, Sun D, Dai R, et al. Benralizumab efficacy and safety in severe asthma: A randomized trial in Asia. Respir Med. Published online April 1, 2024.

[6]Menzies-Gow A, Gurnell M, Heaney LG, et al. Adrenal function recovery after durable oral corticosteroid sparing with benralizumab in the PONENTE study. Eur Respir J. 2022;60(6):2103226.

[7]Jackson DJ, Heaney LG, Humbert M, et al. Reduction of daily maintenance inhaled corticosteroids in patients with severe eosinophilic asthma treated with benralizumab (SHAMAL): a randomised, multicentre, open-label, phase 4 study. Lancet. 2024;403(10423):271-281.

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