來源:滾動(dòng)播報(bào)
(來源:上觀新聞)
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圖說:海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院(上海長(zhǎng)征醫(yī)院)殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心程新研究員團(tuán)隊(duì),在1型糖尿病治療領(lǐng)域取得重大突破。殷浩(前排左一),程新(前排右一)
一名患暴發(fā)性1型糖尿病的45歲男子,接受異體再生胰島移植后36周徹底脫離外源胰島素,血糖平穩(wěn)維持至今已兩年。近日,海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院(上海長(zhǎng)征醫(yī)院)舉行發(fā)布會(huì),宣布上海科研團(tuán)隊(duì)在1型糖尿病治療領(lǐng)域取得重大突破——該院殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心程新研究員團(tuán)隊(duì),在國際上首次利用自體與異體干細(xì)胞來源的再生胰島微創(chuàng)移植,成功幫助1型糖尿病患者重建胰島功能、實(shí)現(xiàn)血糖自主調(diào)控,有望讓這種“終身疾病”實(shí)現(xiàn)功能性治愈。據(jù)了解,相關(guān)成果已發(fā)表于國際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀?糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》,標(biāo)志著我國在該領(lǐng)域躋身全球領(lǐng)先行列。
此次突破的核心創(chuàng)新是,聯(lián)合團(tuán)隊(duì)另辟蹊徑建立了全新的“基于內(nèi)胚層干細(xì)胞的技術(shù)體系”,徹底擺脫傳統(tǒng)多能干細(xì)胞分化的局限。據(jù)統(tǒng)計(jì),我國目前有1.4億糖尿病患者,其中1型糖尿病多發(fā)生在兒童及青少年,因自身免疫系統(tǒng)破壞胰島β細(xì)胞,導(dǎo)致胰島素分泌不足,患者需終身依賴胰島素注射和頻繁血糖監(jiān)測(cè),還可能引發(fā)腎衰竭、失明、心腦血管損傷等嚴(yán)重并發(fā)癥,給患者和家庭帶來沉重負(fù)擔(dān)。傳統(tǒng)胰島移植雖有效,但受供體匱乏限制,無法惠及廣大患者。于是,“再造胰島”成為全球醫(yī)學(xué)攻堅(jiān)焦點(diǎn)。
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圖說:門診接診1型糖尿病患兒
不過,傳統(tǒng)方法從多能干細(xì)胞誘導(dǎo)分化為功能成熟胰島細(xì)胞,步驟復(fù)雜、周期長(zhǎng)達(dá)40天,還易混入未分化細(xì)胞,存在成瘤風(fēng)險(xiǎn)。據(jù)程新研究員告訴記者,“基于內(nèi)胚層干細(xì)胞的技術(shù)體系”則相當(dāng)于直接從“樹干”特定位置出發(fā)。“這一新‘起點(diǎn)’優(yōu)勢(shì)明顯:分化方向明確,只朝胰腺、肝臟等目標(biāo)細(xì)胞前進(jìn);分化步驟從十步精簡(jiǎn)至兩步,生產(chǎn)時(shí)間從40天縮短至14天,效率極大提升;更重要的是,這種干細(xì)胞在體內(nèi)不會(huì)無限增殖,從根本上解決了成瘤風(fēng)險(xiǎn)。”
利用這項(xiàng)全球領(lǐng)先的體外定向分化技術(shù),團(tuán)隊(duì)成功構(gòu)建出可用于治療胰島功能嚴(yán)重受損/衰竭型糖尿病的“再生胰島E-islet”,并通過臨床驗(yàn)證取得振奮人心的效果。據(jù)殷浩教授介紹,團(tuán)隊(duì)已完成3例1型糖尿病患者治療,涵蓋世界首例自體、中國首例異體及世界首例兒童再生胰島移植治療1型糖尿病,其中最長(zhǎng)病例已實(shí)現(xiàn)臨床治愈超過26個(gè)月。
其中,45歲的男性患者2019年確診暴發(fā)性1型糖尿病,頻繁出現(xiàn)嚴(yán)重低血糖,2023年12月接受異體再生胰島移植及標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療后,胰島功能逐漸恢復(fù)正常,術(shù)后36周徹底脫離外源胰島素,血糖平穩(wěn)維持至今。另一位患者是一位15歲的女性,有脆性1型糖尿病5年,血糖控制極差,頻繁發(fā)作酮癥酸中毒和嚴(yán)重低血糖,2024年9月接受異體移植后,低血糖事件徹底消失,生活質(zhì)量顯著提升。
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圖說:團(tuán)隊(duì)開展胰島移植微創(chuàng)手術(shù)
據(jù)殷浩教授介紹,聯(lián)合團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的“異體人再生胰島注射液”,已先后獲得中國和美國的新藥臨床試驗(yàn)批件,是全球唯一同時(shí)獲批兩國批件的再生胰島藥物。目前,臨床試驗(yàn)正在有序推進(jìn)。他透露,針對(duì)更廣泛患者群體的“通用型”產(chǎn)品也已在研發(fā)中。該項(xiàng)研究受到科技部、國家自然科學(xué)基金委、中國科學(xué)院、海軍軍醫(yī)大學(xué)等的項(xiàng)目支持,上海市科委、衛(wèi)健委、申康醫(yī)院發(fā)展中心、藥監(jiān)局等單位給予了長(zhǎng)期重要支持。
“1965年,我國科學(xué)家首次人工全合成結(jié)晶牛胰島素,為糖尿病治療奠定基礎(chǔ);如今,上海科研團(tuán)隊(duì)再次實(shí)現(xiàn)跨越,推動(dòng)糖尿病治療從‘控制延緩’邁向‘功能性治愈’。” 上海市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心劉厚佳說,這一突破也是對(duì)我國科研傳統(tǒng)的傳承。依托基礎(chǔ)與臨床的深度融合,上海如今已在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域集聚了200余家相關(guān)企業(yè),多項(xiàng)成果位居全國前列,為重大疾病治療突破提供了堅(jiān)實(shí)支撐。
原標(biāo)題:《告別終身胰島素注射!上海科學(xué)家攻克1型糖尿病治療難題》
欄目編輯:王蕾 題圖來源:采訪對(duì)象供圖 圖片來源:采訪對(duì)象供圖
來源:作者:新民晚報(bào) 馬亞寧
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