暴跌70%！這家biotech新藥遭FDA三連拒

2026年3月17日， Aldeyra Therapeutics 宣布已收到美國FDA關于候選藥物reproxalap用于治療干眼病的新藥申請的完整回應函（CRL）。

周二開盤時，Aldeyra的股價下跌逾70%，至每股1.25美元。

本次FDA 指出，缺乏“由充分且嚴格控制的研究提供的實質性證據”來證明Reproxalap“能產生其宣稱的效果”， 并補充道，“Aldeyra 的申請未能在充分且設計嚴謹的臨床研究中證明該藥物對干眼癥體征和癥狀的治療有效性”，且“研究結果存在不一致之處”。 據 Aldeyra 稱，此次審查未發現任何安全或生產方面的隱患。

Reproxalap是一款潛在“first-in-class”的在研小分子活性醛抑制劑，其監管審批過程中歷經波折， 這已經是FDA第三次駁回該候選藥物。此前，Reproxalap 于2023年11月首次被拒，美國FDA認為Aldeyra未能充分證明該藥物對干眼癥眼部癥狀的療效。去年4月，Reproxalap再次被拒，FDA再次對療效提出質疑。

三度受挫，Aldeyra Therapeutics在干眼癥領域是否已無路可走？

事實上，針對Reproxalap的一項III期臨床試驗在2021年12月公布的結果呈現喜憂參半：雖然在關鍵次要終點“淚液分泌量”上顯示出顯著改善，但在主要終點“眼部充血”上未能達到預期效果。

該公司于2025年6月提交了重新申報材料，FDA于7月予以受理，其中包含干眼模擬艙研究的補充數據。盡管該研究顯示與安慰劑相比，眼部不適癥狀顯著改善，但這顯然未能滿足FDA的要求。

在最新的CRL中，該機構既未建議Aldeyra針對Reproxalap開展額外試驗，也未要求提供額外的確證性證據。對此，這家生物技術公司計劃“盡快申請”召開會議，以了解為獲得該藥物批準必須采取的措施。

Aldeyra首席執行官Todd Brady強調，公司無意放棄Reproxalap。

“對于參與我們臨床試驗的數千名美國和加拿大患者，以及全球數千萬干眼癥患者，我想向大家保證，我們將加緊努力，協助美國FDA批準這款藥物上市。據我們所知，這是目前唯一一種在干眼癥患者用藥數分鐘內即可產生臨床療效的藥物，”他在一份聲明中表示。

根據周二的公告，截至2025年12月，Aldeyra持有7000萬美元的現金、現金等價物及有價證券，公司預計這筆資金足以支撐運營至2028年。

來源：藥研網

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