創(chuàng)新藥械“叫好不叫座”，如何切中臨床痛點？這場醫(yī)企對話道破天機

產(chǎn)品獲批上市、被納入上海市新優(yōu)藥械目錄，為何處方量仍難以提升、臨床應用范圍依然有限？日前，一場“醫(yī)企面對面”神經(jīng)內(nèi)科專場活動上，三家上海創(chuàng)新藥械企業(yè)帶著同樣的困惑來到現(xiàn)場，與臨床專家展開對話。

近年來，上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新成果累累。2021年至2025年，全市獲批國產(chǎn)一類創(chuàng)新藥32個，占全國16%；獲批第三類創(chuàng)新醫(yī)療器械17個，占全國20%。產(chǎn)業(yè)規(guī)模從7617億元攀升至10361億元。自2022年建立《上海市生物醫(yī)藥“新優(yōu)藥械”產(chǎn)品目錄》，截至2025年底已納入220件。然而，創(chuàng)新藥械從進院到惠及更多患者，中間的“最后一公里”如何打通，仍是當前產(chǎn)業(yè)發(fā)展的核心命題。

臨床需求倒逼適應癥拓展

嬰兒痙攣癥是一種難治性罕見癲癇，患兒3歲前死亡率高達33%-50%，存活嬰兒也可能伴有不同程度的智力障礙。傳統(tǒng)抗癲癇藥物如糖皮質(zhì)激素雖有一定療效，但長期使用不良反應風險高。翎耀生物科技（上海）有限公司研發(fā)的氨己烯酸口服溶液用散，是目前國內(nèi)嬰兒痙攣癥的一線用藥，有效率可達50%-70%。2024年進入本市新優(yōu)藥械產(chǎn)品目錄后，該藥的市場占有率從43%躍升至90%。

全國每年約有5000名新生兒罹患嬰兒痙攣癥。復旦大學附屬中山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任丁晶表示，“這款兒科‘救命藥’在成人神經(jīng)內(nèi)科也存在用藥缺口。”想要快速打開市場空間，企業(yè)應針對成人難治性局灶性癲癇開展臨床研究，積累本土數(shù)據(jù)，拓展新適應癥。

同樣面臨適應癥掣肘的，還有上海安必生制藥技術有限公司的左乙拉西坦緩釋顆粒。作為全球獨有的緩釋顆粒劑型，其血藥濃度較傳統(tǒng)緩釋片更穩(wěn)定，可實現(xiàn)一天一次給藥。對需要常年服藥的癲癇患者而言，從一天兩三次到一天一次，依從性將有效提升。據(jù)企業(yè)負責人介紹，該顆粒采用“糖丸”包裝，入口微甜，帶有香草味，進一步降低了患者對服藥的抗拒心理。

該藥劑型優(yōu)勢明顯，尤其適合低齡兒童和吞咽困難的老人，然而，獲批適應癥僅限12歲以上人群，復旦大學附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)科副主任郁莉斐直言，“最需要這一劑型的嬰幼兒無法使用，如果能補齊兒童適應癥的研究，這將是真正解決臨床痛點的產(chǎn)品”。

從技術優(yōu)勢走向臨床可及

一批擁有技術優(yōu)勢的國產(chǎn)創(chuàng)新醫(yī)療器械，同樣面臨“叫好不叫座”的困境。上海諾誠電氣股份有限公司自主研發(fā)的數(shù)字化腦電圖儀，支持256通道高通道數(shù)據(jù)采集，能捕捉精細腦電信號，并實時進行腦功能頻譜定量分析，自動生成趨勢圖輔助診斷。然而，技術領先不等于市場認可。如何讓這樣的高端設備下沉到基層，成為企業(yè)需要突破的關鍵。

上海市醫(yī)學會會長鄔驚雷認為，創(chuàng)新產(chǎn)品除了品質(zhì)要在國內(nèi)乃至國際市場中具備先進性，價格上相比同類藥械具有競爭力，更重要的是，要能匹配中國龐大的基層醫(yī)療市場需求，適應不同病癥人群的廣泛使用。

郁莉斐隨即在產(chǎn)品硬件設計層面提出了人性化改進方向，“從新生兒到青少年，頭圍差異巨大，如果能根據(jù)不同體型靈活調(diào)節(jié)腦電帽松緊，會更加臨床友好”。在丁晶看來，創(chuàng)新設備還要在軟件上下功夫。比如提供開源接口，配合臨床醫(yī)生進一步開展腦機接口等前沿研究，賦能科研，開拓疾病診療的更多可能性。她還建議創(chuàng)新醫(yī)療器械大膽結合人工智能，內(nèi)置大模型輔助讀圖研判，提升醫(yī)生診療效率。

“創(chuàng)新藥械上市并非終點，而是起點。”鄔驚雷鼓勵上海創(chuàng)新藥企加大投入，打造差異化產(chǎn)品，并與醫(yī)院共同開展已上市產(chǎn)品的適應癥拓展研究，將其作為拓寬市場的重要路徑。在他看來，只有真正回歸臨床價值，創(chuàng)新藥械才能打通入院后的“最后一公里”。