北京
關(guān)于其研究性基因療法 YB002 的 INTERACT 會議后，YouthBio Therapeutics 收到了美國食品和藥物管理局（FDA）的積極反饋。FDA 的回應(yīng)表明，現(xiàn)有的臨床前數(shù)據(jù)支持 YB002 的生物活性，并且公司提出的首次人體試驗(yàn)計(jì)劃也得到了認(rèn)可。
YB002 是一種基因療法，旨在大腦中短暫表達(dá)一組稱為 OSKM（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc）的蛋白轉(zhuǎn)錄因子。這種方法源于山中伸彌在2006年獲得諾貝爾獎的發(fā)現(xiàn)：成人細(xì)胞可以通過接觸這些因子而恢復(fù)到類似胚胎的狀態(tài)。YB002 不是將細(xì)胞完全重新編程成干細(xì)胞，而是通過短暫表達(dá)來逆轉(zhuǎn)與年齡相關(guān)的表觀遺傳變化，同時(shí)保持細(xì)胞的特性。它的目標(biāo)是恢復(fù)年輕的基因表達(dá)模式，提高細(xì)胞的韌性，并解決阿爾茨海默病病理的根本原因。
在FDA對其臨床前研究數(shù)據(jù)的認(rèn)可下，YouthBio計(jì)劃優(yōu)先開展化學(xué)、生產(chǎn)和控制（CMC）活動，以及在預(yù)IND會議之前進(jìn)行一項(xiàng)初步毒理學(xué)研究，以確定IND支持研究的最終設(shè)計(jì)。該公司計(jì)劃在大約三年內(nèi)啟動臨床試驗(yàn)。
這項(xiàng)進(jìn)展標(biāo)志著針對阿爾茨海默病的首創(chuàng)基因療法的人體試驗(yàn)邁出了重要一步。
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