全球首個！國產(chǎn) 1 類新藥在海外報上市

8 月 15 日，海和藥物宣布已正式向日本厚生勞動省（MHLW）申請自主開發(fā)的、具有完全知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物 PI3Kα 抑制劑瑞索利塞（研發(fā)代號：CYH33）的新藥上市許可。本次申報上市的適應(yīng)癥為用于治療既往接受化療后疾病進展或復(fù)發(fā)的攜帶 PIK3CA 基因突變的卵巢透明細胞癌（OCCC）。此前瑞索利塞已獲得了厚生勞動省的孤兒藥認定。

本次適應(yīng)癥的上市許可申請主要基于 CYH33-G201 關(guān)鍵 II 期研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)。該研究是一項多國、多中心的開放、單臂臨床試驗，旨在評估瑞索利塞用于既往接受化療后疾病進展或復(fù)發(fā)的攜帶 PIK3CA 基因突變的卵巢透明細胞癌人群的療效和安全性。該研究全球主要研究者是中國復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院吳小華教授。

CYH33 是海和藥物具有全球自主知識產(chǎn)權(quán)的全新結(jié)構(gòu)、高活性的磷脂酰肌醇 3-激酶α（PI3Kα）選擇性抑制劑。臨床前研究顯示，CYH33 可高效、特異地抑制 PI3Kα 激酶活性，對 PIK3CA 突變的腫瘤模型具有強效抗腫瘤作用。

CYH33 臨床試驗初步數(shù)據(jù)提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治療具有 PIK3CA 突變的多種晚期實體瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宮內(nèi)膜癌等。目前，CYH33 作為單藥治療，或與其他抗腫瘤藥物聯(lián)合使用的多項臨床研究正在進行中，以評估其在更大范圍的晚期腫瘤患者中的安全性和有效性。

新聞稿指出，卵巢透明細胞癌是一種罕見且侵襲性強的上皮性卵巢癌亞型；傳統(tǒng)治療手段療效有限，患者對鉑類化療的響應(yīng)率極低。復(fù)發(fā)性 OCCC 患者更是無標(biāo)準(zhǔn)治療方案，預(yù)后遠差于漿液性卵巢癌，存在未滿足的臨床需求。

瑞索利塞作為全球首個用于 OCCC 治療的 PI3Kα 抑制劑，在臨床研究中展現(xiàn)了顯著的抗腫瘤活性，有望為患者提供精準(zhǔn)治療新選擇。

Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，除了卵巢透明細胞癌，該藥還被開發(fā)用于 PIK3CA 相關(guān)過度生長綜合征、PIK3CA 相關(guān)脈管畸形、乳腺癌（HR 陽性、HER2 陰性）等適應(yīng)癥。