又一款重癥肌無力新藥國內獲批上市

10 月 11 日，優時比宣布，盧克布侖鈉在中國獲批上市，與常規治療藥物聯合治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。

澤盧克布侖鈉是全球首個且唯一經皮下注射、可自行給藥并擁有雙重抑制作用的新一代 C5 補體抑制劑，用于治療抗 AChR 抗體陽性的全身型重癥肌無力患者。該藥可特異性結合 C5，阻止 C5 裂解為 C5a 和 C5b，從而防止末端補體復合物 C5b-9 的生成；同時可阻止 C5b 和 C6 的結合。通過雙重作用防止末端攻膜復合物（MAC）的形成，有效阻止補體級聯反應。

澤盧克布侖鈉于 2023 年 9 月 25 日在日本獲批上市，同年 10 月、12 月又分別在美國和歐盟獲批，2024 年度全球銷售額為 7760 萬美元。在中國，CDE 在 2024 年 8 月 27 日受理其上市申請。

此次批準是基于 RAISE 研究(NCT04115293)的安全性和有效性數據，該研究于 2023 年 5 月發表在《柳葉刀神經病學》上。研究表明，在廣泛的輕度至重度抗 AChR 抗體陽性 gMG 成年患者中，盧克布侖鈉第 12 周在不同患者和臨床醫生報告的結果中提供了快速、一致且具有統計學意義的益處。最常見的不良反應（≥10%）是注射部位反應、上呼吸道感染和腹瀉。

值得一提的是， 盧克布侖鈉 可與靜脈注射免疫球蛋白和血漿置換同時使用，而通常無需補充給藥；因其無需經過 IgG 再循環途徑，因此不會受到 FcRn 拮抗劑的影響，這一特點使 盧克布侖鈉與 FcRn 拮抗劑聯合使用成為可能，有望實現優時比內部管線的共同發力。

2025 年 3 月 31 日，優時比的 FcRn 單抗羅澤利昔單抗（Rozanolixizumab）剛剛在國內獲批上市，同樣用于重癥肌無力。

不過，在適應癥布局方面，盡管 盧克布侖鈉 曾布局陣發性睡眠型血紅蛋白尿癥（PNH）、肌萎縮側索硬化癥（ALS）、免疫介導壞死性肌病等適應癥，但 Insight 數據庫顯示，目前這些適應癥均處于非積極狀態。

目前在中國，共有12 款臨床及以上階段 C5 補體抑制劑在研，此前有 3 款產品已經獲批：

• 羅氏可伐利單抗獲批用于 PNH；

• 阿斯利康依庫珠單抗（Soliris）除了 PNH 以外，還獲批用于非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、AChR 抗體陽性難治性全身性重癥肌無力（gMG）、AQP4 抗體陽性視神經脊髓炎；

• Xencor/阿斯利康瑞利珠單抗（Ultomiris）是 Soliris 的迭代接棒產品，于 25 年 4 月首次在國內獲批。

而從重癥肌無力適應癥來看，除了上述已經獲批該適應癥的產品以外，國內還獲批了 泰它西普（榮昌生物）、 羅澤利昔珠單抗（優時比）、 艾加莫德（ Argenx/再鼎醫藥 ）等產品。

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