79家醫療機構簽約落地，醫保真實世界評價“元年”啟動

1月16日），國家醫保局在京舉辦“真實世界醫保綜合價值評價國家可信評價點網絡簽約活動”。醫趨勢現場了解到，來自全國79家醫療機構的代表，與國家醫保局、相關部委、行業協會、專家學者與醫藥企業共同參與。一個由國家醫保局發起、相關部委協同、國內頭部醫療機構深度嵌入的“真實世界證據產生與驗證體系”正在形成的“元年”。

2025年9月，國家醫保局啟動真實世界醫保綜合價值評價工作，從遴選評價試點城市到發布評價管理指南征求意見稿，逐步搭建制度框架。今天的簽約，正是這一系列設計進入落地執行層、進入真實醫療場景的關鍵標志。

會上，國家醫療保障局黨組成員、副局長施子海表示，這項工作的核心目標，旨在打造一套科學、權威的評價標準，依托真實可信的數據，客觀、完整、準確地刻畫醫藥產品的臨床獲益與綜合價值，為醫保政策制定和支付決策提供堅實支撐。

更重要的是，這一布局的視野，并不局限于國內行業治理。據相關負責人介紹：長期以來，基于傳統臨床試驗的數據評價體系，由美國FDA和歐盟EMA占據先發優勢，決定著“什么是好藥、新藥”。而中國醫保正在嘗試用規模更大、更貼近真實臨床使用的真實世界數據，重新定義“什么是值得醫保購買的好藥、新藥”。

從這一點看，真實醫保綜合價值的評價工作，對中國醫藥占領全球醫藥評價標準制高點和話語權，具有重大戰略意義。

01、價格招采的新價值錨點

價格招采，是國家醫保局最核心、也最具張力的制度工具之一。其關鍵，其實不在于“壓價”本身，而在于如何確立價值錨點與評價尺度

國家醫療保障局醫藥價格和招標采購司司長王小寧指出，長期以來，醫保體系對醫藥產品和醫療服務價值的判斷，主要依靠三種力量：第一，權威結論。比如藥監部門對創新程度、臨床需求迫切性和證據強度作出的權威判斷；第二，專家支持。如醫療服務價格立項制度建設背后離不開臨床專家群體在技術路徑、適應癥邊界和臨床價值判斷上的深度參與。

但無論是權威結論，還是專家判斷，都存在一定的局限性。在技術演進加速、真實應用場景高度復雜的背景下，僅依賴注冊階段證據和經驗共識，已難以長期支撐精細化、動態化的價格管理。

這正是第三種力量被推到臺前的原因——循證證據

國家醫保局曾發文指出，醫保代表全體參保人，向醫藥服務系統購買藥品、耗材、技術服務等產品。這些產品到底好不好，醫保花的錢到底值不值，不能單純看它在上市時提供的實驗室材料和數據（那是在標準的環境、標準化病人身上等得出來的），而更應該看它在實際環境中的真實效果到底怎么樣。

真實世界數據（Real World Data, RWD），正是這一價值判斷的基礎。作為區別于傳統臨床試驗數據的一種補充證據，真實世界數據來自電子病歷、醫保結算、患者報告、穿戴設備等實際診療活動，反映藥品和器械在真實人群中的使用價值與潛在風險。通過科學統計和規范分析，將其轉化為可核查、可比較的循證結果，正在成為錨定醫藥產品和醫療服務價值的關鍵路徑。

從實踐來看，在藥品集采領域，國家醫保局已委托首都醫科大學宣武醫院牽頭，聯合全國80余家醫療機構，對多批次國家集采中選藥品開展真實世界研究。在醫療服務價格管理方面，北京、廣東等地圍繞無創腦損傷目標體溫控制、二尖瓣鉗夾系統等項目，探索“先放行、后驗證”的附條件新增機制，要求申報單位在價格項目試用期內開展真實世界研究，以循證結果作為是否正式立項、如何定價的重要依據。

盡管從整體看，這些探索仍然呈現出碎片化、區域化特征，但一個趨勢已經十分明確：真實世界研究，正在成為價格招采的核心依據之一。

02、高度關聯醫保目錄準入

如果說價格招采是在為醫藥產品“定價”，那么醫保目錄準入，則決定了它們是否擁有進入支付體系的資格

作為真實世界醫保綜合價值評價的牽頭部門，國家醫療保障局醫藥價格和招標采購指導中心主任丁一磊在會上明確，這項評價機制并非單一路徑，而是設置了三種發起模式：一是由可信評價醫療機構發起；二是由醫藥企業主動發起；三是由醫保部門直接發起，主要針對那些具有明顯正外部性、但缺乏明確出資方和發起方的醫藥產品或技術。

因其與準入的強關聯性，現場有醫藥企業代表告訴醫趨勢：企業有很強的積極性去進行真實世界評價驗證工作，特別是臨床著重關切的產品。

事實上，過去幾年，一個顯著變化是，創新藥進入醫保目錄的節奏明顯加快。數據顯示，國內創新藥從獲批上市到進入醫保目錄的平均時間，已從2017年的4.6年縮短至不足一年。越來越多藥品實現了“當年獲批、當年納入醫保”。

但速度提升的背后，是一個無法回避的現實：臨床證據積累，尚未完全跟上準入節奏。尤其是在腫瘤、罕見病等領域，不少藥物通過單臂試驗早期臨床數據獲批上市，缺乏隨機對照研究；適應癥多集中于晚期患者或無標準治療方案人群。這類產品在上市時，往往只能證明“有潛在獲益”，卻難以回答“在真實臨床中究竟能帶來多大價值”。

國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇提出，對部分附條件上市或顯示潛在獲益、但證據尚不充分的藥品，醫保部門并未簡單采取“一刀切”的排除邏輯，而是提出了一種更具彈性的制度安排：

準入階段，如果企業對自身證據體系有足夠信心，可提出開展真實世界醫保綜合評價的承諾；醫保部門可在滿足綜合評審與臨床需求的前提下，暫時認可其潛在價值；在準入后的續約階段，再通過真實世界研究結果，驗證其在真實環境中的療效獲益、經濟性與性價比是否符合當初預期。

事實上，在《2025年國家醫療保險藥品目錄調整申報指南（征求意見稿）》中，就明確鼓勵企業提供合規、可追溯的真實世界數據，尤其點名中成藥、罕見病藥品、兒童用藥以及高值腫瘤藥品等特殊品類。

此外，對于在進行真實世界研究中應該注意的問題，相關負責人提出，真實世界研究并非“有數據即可”，其科學性與可用性，必須建立在清晰的方法論之上。

第一，真實數據不等于真實證據。來自醫院信息系統、醫保結算系統、甚至個人健康設備的數據，雖然“真實”，但如果未能有效處理混雜因素，其分析結果未必可靠。只有通過科學設計與統計校正，數據才能轉化為可被采信的證據。

第二，一藥一耗、一項目一策。藥品、耗材、醫療服務項目在綜合評價中的應用場景差異巨大，不存在通用模板。是采用實用性臨床試驗，還是觀察性研究？哪些指標可獲得、哪些數據可信？都需要在研究啟動前明確，并由臨床與專家深度參與。

第三，對準“政策使用場景”。真實世界研究不是為了“做而做”，而是要回答明確的問題：是服務于醫保準入？還是服務于價格續約？是為藥監、醫保，還是多部門協同決策提供依據？研究方案從設計之初，就需要與相關部門形成共識，確保最終結果能夠被合理、有效地使用。

對企業而言，這些不只是合規要求的變化，更是一次差異化競爭邏輯的轉向：未來，誰能更早、更系統地構建真實世界證據體系，誰就更有可能在醫保準入與續約的博弈中，掌握主動權。