干細胞治療國內外監管現狀概述及對我國監管體系完善的啟示

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本文轉載自：中華細胞與干細胞雜志（電子版）

作者：

黃瑛，侯田田，金紫怡，耿興超

單位：

中國食品藥品檢定研究院國家藥物安全評價監測中心、細胞及基因治療藥物質量和非臨床研究與評價北京市重點實驗室，北京 100176

通信作者：

耿興超

Email：gengxch@nifdc.org.cn

基金項目：

國家重點研發計劃課題“干細胞產品非臨床有效性和安

全性評價新技術及規范研究”（2021YFA1101602）

藥品監管科學全國重點實驗室課題（ 2023SKLDRS0125）

中國食品藥品檢定研究院關鍵技術研究基金（ GJJS-2022-6-1）

引用格式

黃瑛，侯田田，金紫怡，等. 干細胞治療國內外監管現狀概述及對我國監管體系完善的啟示[J/OL]. 中華細胞與干細胞雜志（電子版），2025，15（2）:120-126.

摘 要

干細胞作為生物醫學領域新質生產力的代表，具有巨大的發展潛力和廣闊的應用前景。鑒于干細胞的特殊性和復雜性，各國政府和相關監管機構紛紛加大對干細胞治療領域的監管力度，力求在確保患者安全的前提下，推動該領域的健康發展。

在這一背景下，對干細胞治療國內外監管政策與技術規范進行深入的研究和探討，具有重要的理論意義和現實意義。本文通過對比不同國家和地區的監管模式，分析國內外相關指導原則，探討我國干細胞監管面臨的挑戰，并提出對干細胞監管體系完善的啟示，旨在為干細胞的安全、有效和合規應用提供有益的參考。

關鍵詞

干細胞治療； 監管； 技術規范

隨著全球科學技術的迅猛進步，干細胞及其臨床應用逐漸成為醫學研究和治療的前沿陣地[1-2]。這一領域不僅承載著無數患者對于重大難治性疾病治療的希望，也深刻影響國家的生物安全。然而，干細胞技術的快速發展與廣泛應用，也伴隨著一系列復雜的倫理、安全性和監管問題[3-4]。與傳統藥物相比，干細胞產品的研發和質量控制難度大、要求高，無疑給該類產品的開發和監管帶來更多新的問題和挑戰。

為了促進細胞治療行業的持續健康發展，世界各國和地區在干細胞治療的監管上做出努力，正在不斷完善政策體系，相關行業也在逐步規范。由于各國國情不同，衛生和藥品監管體系的架構和職能也有所不同，對于干細胞治療的監管模式主要分為兩種：第一種是美國采用的單軌制，由藥品監管部門監管，根據產品的風險等級進行分類管理；第二種是日本采用的雙軌制，在醫療機構應用于臨床的細胞治療產品由醫療衛生管理部門審核批準，用于上市流通的產品則作為藥品進行管理[5]。

在干細胞治療的監管模式上，我國采取與國際接軌的監管策略，同時結合國內實際情況進行創新。目前我國的監管模式主要由衛生行政部門和藥品監管部門共同參與，形成具有中國特色的監管體系，主要分為兩種形式：以上市為目的干細胞產品需按照藥品管理相關法規進行研發和注冊申報上市，非上市為目的干細胞技術可以通過國家衛生健康委員會雙備案（ 干細胞臨床研究機構備案和臨床研究項目備案）的基礎上，在醫療衛生機構內開展臨床研究。

本文將深入分析各國干細胞治療的監管政策，探討我國在干細胞治療監管方面所面臨的挑戰，以期為我國干細胞治療監管體系的建立和完善提供有價值的參考。

1 干細胞治療國外監管現狀

1.1 美國的干細胞產品監管模式和技術規范

美國食品藥品監督管理局 （Food and Drug Administration，FDA）將干細胞產品作為生物制品進行監管。具體由生物制品評價與研究中心（ Center for Biologics Evaluation，CBER）專門設立組織和先進療法辦公室（ Office of Tissues and Advanced Therapies，OTAT），負責對組織、細胞和基因治療產品進行監管。2023 年FDA 生物制品評估和研究中心成立的第一個超級辦公室（ Office of Therapeutic Products，OTP）取代OTAT，并針對不同風險等級的干細胞產品，制定不同的監管要求[5]。對于最小操作且處理過程不改變其相關生理活性的產品可無須上市批準，否則需要獲得FDA 的批準后才能進入臨床試驗或市場銷售。

FDA 在干細胞監管方面建立一套嚴格的“法律- 法規- 指導原則”三級監管體系，以確保干細胞產品的安全性和有效性。在法律法案層面，美國通過多個法案對干細胞研究和使用進行規范，包括《 食品、藥品和化妝品法案》（Federal Food，Drug，and Cosmetic Act，FD&C Act）、《公共衛生服務法案》（ Public Health Service Act，PHS Act）等，對干細胞產品的分類、注冊、審批、生產過程控制和供者篩查等方面做出詳細規定。在法規層面包括《 聯邦法規》（ Code of Federal Regulations，CFR）第21 部分，規定研究性新藥申請要求的法規21CFR312、規定藥品生產質量管理規范要求的法規21CFR210&211 及提供細胞治療審批主要依據的法規21CFR1271[6-7]。

在指導原則層面，FDA 發布一系列針對干細胞產品的指導原則，為業界提供詳細的監管要求和指導（ 表 1）。這些指導原則涵蓋干細胞產品的臨床前研究、生產企業資格認定、細胞提供者、使用和質量控制、使用后不良反應監測等方面，為開發創新、安全和有效的干細胞產品提供有力的支持。

為促進干細胞在內的再生醫學療法的研發，加快其上市速度，以滿足嚴重疾病患者的醫療需求，FDA 通過《21 世紀治療法案》為再生醫學療法制定專門的加快程序，即再生醫學先進療法（ Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）認定[8]。RMAT 認定是一種針對再生醫學療法的藥品開發審評加速程序，它允許再生醫學療法開發公司在臨床試驗早期更頻繁地與FDA 相互交流，進入該路徑的RMAT產品可以申請優先審查和加速審批。這一認定程序類似于傳統藥物及醫療器械的突破性資質審批，其初衷是讓患有嚴重或威脅生命的疾病患者盡快用上安全有效的RMAT。

除了RMAT 認定外，FDA 還為治療嚴重疾病的化學藥品和生物制品制定其他幾種加快注冊政策，包括快速通道資格、突破性療法資格、優先審評資格和加速批準[9]。這些政策與RMAT 認定并不沖突，臨床試驗期間，研發單位可以同時、單獨申請一到多個認定。快速通道資格和突破性療法資格主要用于臨床試驗過程中，在臨床試驗早期可獲得監管機構的研發指導，以及提交部分申報資料用于審評。

綜合來看，美國在干細胞監管方面已經建立一套相對成熟和完善的模式和法律法規體系。這些規定從質量標準、生產工藝、臨床前研究和臨床試驗設計等多個角度出發，對干細胞研究、開發和應用進行嚴格監管，旨在確保干細胞產品的安全性和有效性，從而保護公眾健康。此外，美國還實施多種加速程序，這些程序為再生醫學療法的研發和上市提供支持和便利，同時對全球干細胞治療產業轉化起到一定的示范和引導作用。

1.2 歐盟的干細胞治療監管模式和技術規范

歐盟將干細胞納入先進治療醫學產品（ advanced therapy medicinal products，ATMPs）作為醫藥產品加以監管，由歐洲藥品管理局（ European Medicines Agency，EMA）負責審批和管理，但也可以遵循醫院“豁免條款”，由醫療機構根據各國法規決定對患者的應用，但只能在本國生產和使用。按照歐盟要求，ATMPs 的產品上市許可由EMA 所屬的人用醫藥產品委員會（ Committee for Medicinal Products for Human Use，CHMP）和先進療法委員會（ Committee for Advanced Therapies，CAT）進行審評[10]。CAT 按照Regulation 1394/2007/EC 的規定成立的科學委員會，主要負責評估ATMPs 的質量、安全性和有效性，并跟蹤該領域的科學發展，提供評估ATMPs 所需的專業知識[11-12]。在評估過程中，CAT 就ATMPs 的質量、安全性和有效性起草意見，并將此意見發送給CHMP，CHMP 基于CAT 的意見可能會作出建議，由歐盟委員會基于CHMP 的意見作出最終決定。此外，在1394/2007/EC 法規的第28 條包含“醫院豁免”條款，允許由各歐盟成員國根據各自國家的法規規定授權和監督，由主治醫師使用的非工業化生產的ATMPs，但該豁免產品只能在國家內生產和使用[13]。

干細胞研發遵循的主要法律框架包括《 醫療器械法》和《醫藥產品法》。《醫藥產品法》是歐盟醫藥產品監管的主要法律依據，對藥品的研發、生產、銷售和使用等環節進行全面規范[14]。干細胞治療產品作為特殊類型的藥品，同樣需要遵循該法律的規定。《醫療器械法》對醫療器械的監管提供基本框架，雖然干細胞治療產品通常被視為藥品而非醫療器械，但這部法律對醫療器械的定義、分類和監管要求仍對干細胞產品的監管有一定影響。在法規層面，2007 年EMA 頒布《 先進技術治療醫學產品法規》，該法規針對先進技術治療產品（ 包括干細胞治療產品）的監管提出具體要求，旨在降低管理風險，促進先進技術治療產品的安全和有效發展。

在規范和指南方面，歐盟還制定較為全面的與干細胞監管相關的研發和監管要求，主要的技術指南包括EMA于 2004 年發布的《 關于人類組織和細胞捐贈、獲取、篩查、處理、保存、貯藏及配送的安全與質量標準的指南》，為人體組織和細胞應用的每一個環節均設定詳盡的安全與質量技術準則；2017 年發布的針對 ATMPs 的 GMP 指南《 新版先進治療醫學產品生產專用指南》；2019 年發布的專門針對ATMPs 的 GCP 指南《 針對先進治療醫學產品的良好臨床實踐指南》；2020 年修訂的《含基因修飾細胞的醫用產品的質量、非臨床和臨床研究指南》等，為干細胞治療產品的研發、質量控制、臨床前研究和臨床應用提供詳細的指導[9]。

綜上所述，歐盟對干細胞的監管模式以集中化審評管理為主，這種集中化管理模式有助于確保干細胞治療在歐盟范圍內監管的一致性。在集中化審評的基礎上，針對亟需滿足的臨床需求且存在明確臨床獲益的情形時，可允許干細胞在未正式取得上市許可的情況下，按照各成員國的法規在醫療機構使用，即“ 醫院豁免”條款。然而，該條款在實踐應用過程中，可能因臨床試驗的規范性及透明度等存在不足，使公眾和患者難以獲得真實的療效和潛在風險信息，對那些已嚴格遵循規范完成臨床試驗并成功上市的產品也會造成不公平競爭。

1.3 日本的干細胞治療監管模式和技術規范

日本干細胞監管模式采用“ 醫療技術與新藥”雙軌制監管，其法律法規體系也相對完善。在醫療機構執行的臨床研究和應用，被認定為醫療技術，由厚生勞動省（ Ministry of Health，Labour and Welfare，MHLW）按照《 再生醫學安全法》進行監管。監管依照細胞來源、細胞處理方式和適用范圍等將風險等級劃為三級。

第一級即高風險技術主要包括未在人體使用過的細胞，如誘導多能干細胞、胚胎干細胞和導入外源基因的自體或異體細胞等，第二級中風險技術主要指已經在人體使用過如自體間充質干細胞等，第三級低風險技術主要包括已積累一定臨床經驗的自體體細胞；中低風險的臨床研究應用由再生醫學委員會審核評估并遞交MHLW 進行審查（ 無需長期審批），高風險的臨床研究和應用還需通過再生醫學特別認證委員會審核和厚生勞動省的審批[15-16]，而非簡單的備案。由企業開發、以取得上市銷售許可為目的的干細胞新藥，則須經日本藥品醫療器械管理局（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，PMDA）審查，按照《 藥品和醫療器械法》進行注冊試驗和上市審批。這些產品經過小規模臨床試驗提示安全且可能有效后，可提出“有條件/ 期限上市許可”申請，在獲得許可后進行市場化運作，并在一定期限內（ 最長 7 年）驗證其安全性和有效性后，可申請最終上市[17]。

在技術指南層面，日本制定細胞標準化制備指導文件，包括《 干細胞臨床研究指南》《 人體自體細胞／組織產品質量控制與安全指南》《 細胞組織操作原則》《 再生醫療（ 人細胞制品）質量、非臨床試驗及臨床試驗相關技術指導原則》等，對再生醫療藥品的全過程做出要求，推進細胞標準化制備，降低干細胞風險，為產業持續發展奠定基礎[17]。

此外，為使患者盡早獲得創新藥物、醫療器械和再生醫學產品，促進這些創新型醫療產品的研究和開發，縮短創新型醫療產品的上市前審查期，日本自2016 年開始，建立SAKIGAKE 認證體系。要獲得SAKIGAKE 認證，產品必須滿足以下標準：（1）展現出顯著的有效性；（2）能夠滿足廣泛的醫療需求；（3）具備技術創新；（4）原則上必須首先在日本進行開發并提交申請。創新型醫療產品在開發的早期就可申請SAKIGAKE 認證，被授予SAKIGAKE 認證的產品可獲得優先咨詢服務和優先審評權，審評時限將從常規的12 個月縮短為6 個月。

總的來說，日本的干細胞治療監管模式采用雙軌制管理，即將細胞治療分為技術與產品兩大類別進行差異化監管。該模式的核心在于既保障技術創新的活力，又保障患者的權益。然而，這一監管模式也存在一些問題，日本厚生勞動省將臨床研究審查授權給再生醫學認證委員會，賦予較大的自由裁量權，這可能引起審批的主觀性和不一致性。為解決這些問題，日本相關部門也在不斷探索完善干細胞產品監管體系，促進干細胞療法的可持續發展。

2 我國的干細胞產品監管模式

2.1 監管發展歷程

我國對于細胞治療產品的監管模式也經過多年的探索。早在1993年，原國家衛生部公布《 人的體細胞治療及基因治療臨床研究質控要點》首次將人的體細胞治療及基因治療納入藥品監管范圍，并將其歸類為生物制品[18]。2002 年，原國家藥品監督管理局發布的《藥品注冊管理辦法（ 試行）》將細胞治療產品納入治療性生物制品3 類進行管理。2009 年，原衛生部將異體干細胞移植等作為第三類醫療技術進行管理，允許在臨床中進行應用和收費。2015 年，原國家衛生和計劃生育委員會發布通知，取消造血干細胞和免疫細胞等第三類醫療技術臨床應用準入審批的有關工作。細胞治療應歸屬技術或是產品，其屬性問題至今仍有爭議。

2.2 衛生行政部門對干細胞臨床研究的監管和技術規范

根據 2015 年《 干細胞臨床研究管理辦法（試行）》[19]，開展干細胞臨床研究的醫療機構（ 僅限于三級甲等醫院并具備干細胞研究質量管理和倫理審查能力）是干細胞制劑和臨床研究質量管理的責任主體，負責審查、備案和監督。研究不得收費，需向國家衛生行政部門進行雙備案，在機構備案方面，醫療機構需經國家衛生健康委員會審核后納入國家干細胞臨床研究機構名錄；在項目備案方面，開展干細胞臨床研究項目前，需提交國家衛生健康委員會審核，重點評估科學性和風險控制，獲批后可開展臨床研究。干細胞臨床研究應遵循《 藥物臨床試驗質量管理規范》《 干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》，制備過程應符合《 藥物生產質量管理規范》的基本原則和相關要求[20]。臨床研究完成后，不能直接進入臨床應用，若需進行干細胞產品轉化，應按《藥品注冊管理辦法》向國家藥品監督管理局申報新藥注冊，已獲得的臨床研究結果可作為藥品注冊審批的依據。國家衛生健康委員會和國家藥品監督管理局成立的專家委員會負責倫理問題研究、政策建議、項目審評、檢查和倫理培訓。

2.3 藥品監管部門干細胞產品的監管和技術規范

《藥品注冊管理辦法》（ 2020 年版）規定，包括干細胞在內的細胞與基因治療產品作為治療用生物制品，需按新藥要求進行臨床試驗和上市申報注冊，由國務院藥品監管機構審批[21]。其受理、審評等工作由藥品審評中心、食品藥品審核查驗中心、中國食品藥品檢定研究院和藥品評價中心負責。藥械組合產品屬性界定由國家藥品監督管理局醫療器械標準管理中心負責，審評審批按聯合審評機制進行。同時，隨著細胞治療技術的不斷進步，我國監管機構也在不斷優化和調整監管政策，以適應行業發展需求。例如，國家藥品監督管理局于2020 年7 月發布三項審評工作程序，包括突破性治療藥物、附條件批準和優先審評審批。納入該程序的產品將享有審評時限縮短、優先核查檢驗等政策支持[22-23]。

為規范細胞治療產品的研發與注冊，原國家食品藥品監督管理總局于 2017 年底發布《 細胞治療產品研究與評價技術指導原則（ 試行）》，明確人體來源活細胞產品的技術要求 [24]。該指導原則強調細胞制品生產全過程必須符合《 藥品生產質量管理規定（ GMP）》并嚴格執行，同時通過非臨床和臨床試驗驗證其有效性和安全性。隨著國內多家企業申報間充質干細胞產品的注冊臨床試驗，2023 年4 月，國家藥品監督管理局藥品審評中心制定《 人源干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（ 試行）》，為干細胞產品的藥學研究提供針對性的技術建議[25]。同年6 月，國家藥品監督管理局藥品審評中心發布《 人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（ 試行）》，旨在規范干細胞相關產品的臨床試驗規劃、設計、實施和數據分析，確保受試者安全和權益 [26]。

2024 年 1 月，藥品審評中心發布《 人源干細胞產品非臨床研究技術指導原則》, 該指導原則詳細闡述非臨床研究階段對人源干細胞產品的藥理藥代動力學研究、安全性評價、免疫原性以及致瘤性風險評估等方面的具體要求，強調在非臨床研究中應采用科學合理的方法，確保研究結果的準確性和可靠性[27]。至此我國已經建立涵蓋藥學、非臨床和臨床研究等關鍵環節的技術指南文件體系，對盡快滿足臨床急需發揮積極作用。

3 對完善干細胞監管體系的啟示與思考

當前，國家衛生健康委員會與國家藥品監督管理局分別頒布一系列監管政策，有效促進干細胞等新技術發展，加速其臨床轉化進程。然而，由于干細胞治療兼具藥品和醫療技術的特征，其技術復雜性、法規建設滯后、倫理爭議以及國際協調難度較大等些因素的存在，增加監管的復雜性[28-30]。因此，需在深入借鑒國外經驗的基礎上，構建和完善既符合國際標準又適應國內實際的監管體系。首先，應通過深入開展干細胞監管科學研究，明確技術分類標準，建立覆蓋干細胞研發和轉化全鏈條評價技術體系，為監管政策提供科學依據；其次，監管體系的完善需與監管模式創新相結合，構建基于風險分級的動態監管框架與全生命周期管理要求；在此基礎上，加強干細胞監管的國際合作與交流，積極參與國際標準制定，推動臨床試驗數據互認，以此縮小國內外監管差異，促進技術跨境轉化。三者形成“ 科學支撐體系、體系優化模式、合作反哺科學”的關系，最終實現監管能力提升與產業高質量發展的協同共進。

3.1 深入開展干細胞監管科學研究

為了有效應對干細胞監管面臨的挑戰，同時確保干細胞產品安全性和有效性，加強干細胞監管科學研究顯得尤為必要且迫切[31-32]。現階段，干細胞監管科學研究應聚焦以下幾個方面：一是完善干細胞產品的分類與界定。干細胞產品種類繁多，包括但不限于胚胎干細胞、成體干細胞和誘導多能干細胞等。這些產品在性質、功能和應用領域上存在顯著差異，因此，對其進行科學、合理的分類與界定是制定有效監管政策的前提。通過深入研究各類干細胞產品的生物學特性、作用機制及潛在風險，可以為其監管提供科學依據。

二 是推進干細胞產品質量控制與標準化。干細胞產品的安全性和有效性在很大程度上取決于其質量控制水平。建立科學、完善的質量控制體系和標準化流程對于干細胞產品的監管至關重要，包括干細胞來源的追溯、分離與純化的質量控制、生物學特性評估以及標準物質研究等方面。通過制定統一的質量標準和檢測方法，可以確保干細胞產品的質量和一致性，從而保障其安全性和有效性。

三是完善干細胞產品非臨床評價技術體系。臨床前有效性和安全性研究是推動干細胞產品由基礎研究階段向臨床應用的關鍵環節。通過開發干細胞非臨床評價新技術、新模型、深入開展有效性和安全性作用機制研究，建立干細胞非臨床評價策略及技術體系，形成符合產品特征的非臨床評價技術規范，從而提高非臨床評價對臨床安全有效的預測價值，有效指導干細胞產品臨床轉化應用。

四是加強干細胞產品的臨床試驗設計與監管。臨床試驗是評估干細胞產品安全性和有效性的關鍵手段。設計科學、合理的臨床試驗方案并加強對其監管是確保干細胞產品安全性和有效性的重要保障，包括臨床試驗的倫理審查、受試者保護和不良反應監測等方面。通過加強臨床試驗的監管力度，及時發現并解決潛在的安全問題，為干細胞產品的臨床應用提供有力支持。

3.2 不斷探索國外監管模式與我國國情的融合路徑

在探索干細胞監管框架的國際化借鑒與本土化發展過程中，FDA 的監管模式可供借鑒，該模式強調臨床試驗的審查和產品上市前的全面評估。然而，考慮到我國的研發環境、醫療體系等與美國存在差異，應結合自身國情，如充分考慮企業的研發和生產能力、科研創新能力參差不齊等特點，制定適應產業發展和安全需要的監管政策。例如，可以借鑒歐盟和日本的分級監管體系，將干細胞產品按照風險程度進行分類管理和分類指導，對高風險產品實施更為嚴格的監管措施，而對低風險產品在確保質量和風險可控的前提下適當放寬，以促進干細胞技術的創新和應用。同時，加強頂層設計，加快制定和完善干細胞相關的法律法規和政策措施，明確其法律屬性和監管要求，為干細胞技術的研發與規范應用提供有力的法律保障。

3.3 構建加速臨床轉化優先機制，加大政策支持

為了推動干細胞研究領域的快速發展，應建立加快和促進臨床轉化的優先程序。針對具有重大臨床價值或創新性顯著的產品和技術，設立快速通道，簡化審批流程，縮短研發周期。同時，建立多部門協作機制，加強監管機構、醫療機構、科研機構和生產企業之間的溝通與合作，共同推動干細胞產品的臨床轉化進程。此外，還可以設立各級專項基金，支持干細胞領域的研發和創新，為臨床轉化提供充足的資金支持，進一步提高其研發效率和質量，加速其臨床應用。

3.4 加強干細胞監管國際合作與交流

干細胞技術是全球性的前沿科技領域，各國在干細胞產品的監管上存在著一定的差異和互補性，通過加強國際合作與交流，共享監管經驗和資源，共同應對干細胞產品監管中的挑戰和問題，推動全球干細胞監管科學的發展進步。例如通過與國際領先的研究機構、學術組織和監管機構建立合作關系，借鑒國際先進的監管經驗和技術手段，提升我國干細胞監管的科學性和國際化水平，共同推進干細胞監管科學的發展。同時，積極參與國際干細胞監管標準的制定和修訂工作，提升我國在國際干細胞研究領域的影響力和話語權，為我國干細胞產品的國際化注冊和臨床應用創造有利條件。

4 結語

干細胞治療作為一種極具創新性和顛覆性的治療手段，正處于迅猛發展的黃金時期。盡管干細胞的臨床價值極為突出，但其個性化程度高、技術創新性強、專利壁壘較高、質量控制、有效性和安全性評價體系尚不完善，同時涉及人類遺傳資源利用及倫理問題，這無疑對產品的監管提出更高要求 [33]。為實現我國細胞治療行業從“并跑”到“ 領跑”的跨越式發展，提升我國在全球創新能力和前沿領域的國際影響力，亟需在我國現有的監管體系基礎上，積極借鑒國際先進經驗，吸收國際代表性國家或地區的監管理念、新技術和新方法，努力推進國際標準的協調與統一，同時不斷優化和完善我國細胞治療產品的監管體系，確保監管政策與創新技術的進步和突破保持同步，實現監管與創新的良性互動和協同發展。

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