讓中國NMOSD患者無懼復發：奧妥珠單抗β治療NMOSD適應癥在中國獲批！

2026年2月14日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）官網最新公示，北京天廣實生物技術股份有限公司研制的奧妥珠單抗β注射液（以下簡稱“奧妥珠單抗β”）正式獲批上市，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者。

01.

中國NMOSD患者面臨的持續痛點：高復發、高致殘、低可及

NMOSD是一種以急性視神經炎和脊髓炎為主要臨床表現的中樞神經系統自身免疫性疾病，具有高復發性和高致殘性的特點1。臨床上，NMOSD的治療常選用傳統免疫抑制劑，但治療后25%-60%的患者仍出現復發，且隨著治療時間的延長復發風險逐漸增高2,3。隨著新型進口生物制劑陸續在中國獲批，NMOSD復發治療困境不斷取得突破。《2025年中國視神經脊髓炎譜系疾病患者疾病負擔調研白皮書》和《2019中國視神經脊髓炎譜系疾病患者綜合社會調查》顯示，國內現有生物制劑年治療費用約16-32萬元，94.4%的患者認為難以負擔藥物的高昂治療費用，可及性較低4,5。因此，中國患者迫切需要療效、安全性、可及性俱佳的創新治療方案，以改善患者整體生活質量。

02.

中國方案，國際并跑

在此背景下，奧妥珠單抗β應運而生，為中國NMOSD患者帶來全新的治療選擇，也為NMOSD藥物研發提供新的思路和方向，在臨床療效、安全耐受性等方面均表現亮眼。

■ 顯著延長首次復發時間，實現更少復發

奧妥珠單抗β III期臨床試驗驗證了其治療AQP4-IgG陽性NMOSD患者的療效和安全性。研究結果顯示*：

1）奧妥珠單抗β組較安慰劑組顯著延長首次臨床復發時間（TFR）：在隨機對照階段（RCP）及開放標簽階段（OLP）研究期間，奧妥珠單抗β組均尚未達到中位TFR，而安慰劑組為21周（圖1）。

圖1 接受奧妥珠單抗β治療的受試者首次臨床復發時間KM曲線

2）RCP+OLP研究期間，奧妥珠單抗β合并組總復發率僅2.2%，疾病復發風險進一步顯著降低至97.5%，年化復發率（ARR）為0.028，顯著優于安慰劑組的1.024（P<0.0001）（圖2）。

圖2 長期隨訪ARR/年化復發相關住院率

3）末次訪視時，奧妥珠單抗β組擴展殘疾狀態量表（EDSS）評分較基線的變化均值顯著優于安慰劑組，差異均值為-0.72分，明顯改善殘疾狀態（圖3）。

圖3 EDSS評分末次訪視較基線變化

■ 安全性良好，未明顯增加安全性事件和感染風險

III期臨床試驗還顯示了奧妥珠單抗β的安全性結果，奧妥珠單抗β組較安慰劑組未明顯增加安全性事件和感染風險（圖4）*：

1）奧妥珠單抗β組治療相關不良事件（TRAE）主要為1-2級，≥3級TRAE發生率（6.7% vs 6.5%）及治療相關嚴重不良事件（TRSAE）發生率（4.4% vs 2.2%）與安慰劑組相似，奧妥珠單抗β組未發生導致永久停止用藥的治療期間不良事件（TEAE）/TRAE。

2）相較安慰劑組，奧妥珠單抗β組未增加感染風險。

圖4 奧妥珠單抗β的安全性良好

03.

技術創新，迭代增強

■ 技術創新引領CD20單抗迭代，增強ADCC和DCD

奧妥珠單抗β是經過糖基化改造的II型人源化抗CD20單抗，采用基因編輯技術定點敲除關鍵蛋白，實現完全敲除巖藻糖，增強了抗體與NK細胞上的FcγRIIIa的結合，進而增強抗體依賴的細胞介導的細胞毒作用（ADCC）和直接細胞死亡作用（DCD）（圖5）。

圖5 抗 CD20 單抗的結構及特點

03.

總結

奧妥珠單抗β在中國的獲批上市顯示出國家對罕見病人群的關注，也體現中國制藥企業的社會擔當。相信該藥物的獲批會為NMOSD患者提供更少復發、更“佳”安全、便捷可及的新選擇，讓更多中國NMOSD患者告別“兩高一低”困境，回歸正常生活。

*研究數據待發表。

* 參考文獻：

1.中華醫學會神經病學分會神經免疫學組,等. 中華神經科雜志. 2025, 58(07): 687-703.

2.Yin HX, et al. Ann Neurol. 2023 Jun;93(6):1069-1081.

3.Zhou J, et al. Front Neurol. 2025 Apr 28;16:1559118.

4.2025年中國視神經脊髓炎譜系疾病患者疾病負擔調研白皮書.

5.2019中國視神經脊髓炎譜系疾病患者綜合社會調查.

*封面來源：神筆PRO

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