產業新聞 | 有望今年獲批！FDA授予突破性療法優先審評資格；GSK達超10億美元siRNA療法合作……

有望今年獲批！FDA授予突破性療法優先審評資格

Savara近日宣布，美國FDA已受理旗下療法Molbreevi用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmune PAP）的生物制品許可申請（BLA），并授予優先審評資格，PDUFA日期為2026年8月22日。公司同時表示，計劃在2026年第一季度末前，向歐洲藥品管理局（EMA）及英國藥品和健康產品管理局（MHRA）提交該療法的上市許可申請（MAA）。根據新聞稿，若順利獲批，Molbreevi有望成為美國和歐洲首個用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥的藥物。

自身免疫性肺泡蛋白沉積癥是一種罕見肺部疾病，其特征為肺泡內表面活性物質異常積聚。該物質由蛋白質和脂質組成，正常情況下可維持肺泡結構穩定，并由肺泡巨噬細胞清除和降解。這一過程依賴粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）的調控。在自身免疫性PAP患者體內，針對GM-CSF的自身抗體會中和其活性，使巨噬細胞無法有效清除表面活性物質，進而導致氣體交換受損，患者常出現呼吸困難、咳嗽及疲勞等癥狀，并可能伴隨發熱、胸痛或咯血等表現，長期甚至可發展為肺纖維化或需要肺移植。Molbreevi是一種重組人GM-CSF，通過Savara專有用于大分子吸入給藥的在研eFlow霧化系統遞送，旨在恢復肺泡巨噬細胞功能，從疾病機制層面改善患者狀況。該療法此前已獲得FDA快速通道資格、突破性療法認定與孤兒藥資格。

GSK達超10億美元siRNA療法合作！

近日，前沿生物（Frontier Biotechnologies）與GSK正式達成一項獨家授權許可協議。根據該協議，GSK將獲得兩款siRNA管線產品在全球范圍內的獨家開發、生產及商業化權利，其中一款候選藥物已進入新藥臨床試驗申請（IND）階段，另一款為臨床前候選藥物。

根據協議，前沿生物將獲得4000萬美元首付款，并在兩個項目中累計獲得最高9.63億美元的基于成功開發、監管及商業化里程碑的付款。前沿生物將負責兩款在研產品的早期開發工作，具體包括：負責其中一款產品在中國的1期臨床試驗推進，并完成另一款產品的IND支持性研究。GSK將負責兩款產品之后所有的全球臨床開發、監管申報及商業化活動。

百時美施貴寶“first-in-class”療法達試驗主要終點

百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）今日宣布，其正在進行中的一項2期注冊性臨床研究取得積極頂線結果。該研究評估了Reblozyl（luspatercept）相較安慰劑在治療成人α地中海貧血相關貧血中的療效與安全性。研究同時納入非輸血依賴型（NTD）與輸血依賴型（TD）兩類患者隊列，結果顯示兩組均達到各自主要終點。具體而言，在NTD患者中，Reblozyl治療顯著且具有臨床意義地提升了血紅蛋白水平；而在TD患者中，該療法則顯著且具有臨床意義地降低了紅細胞（RBC）輸血負擔，顯示出對不同疾病負擔患者的潛在治療價值。除主要終點外，該研究亦達成所有關鍵次要終點，進一步支持Reblozyl在α地中海貧血相關貧血治療中的療效表現。安全性方面，研究結果與Reblozyl此前在地中海貧血治療中已建立的安全性特征總體一致，未觀察到新的安全性信號。

Reblozyl（中文商品名：利布洛澤）是一款通過調節后期血紅細胞成熟過程，降低輸血負擔的藥物。作為一種可溶性融合蛋白，該藥由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結構域，與活化素受體IIB（ActRIIB）的細胞外結構域融合而成。它能夠作為TGF-β的配體陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信號通路，進而促進晚期血紅細胞的分化和成熟，以減輕患者定期血紅細胞輸注的負擔。Reblozyl于2019年11月首次獲批，是一款“first-in-class”療法，用于治療需要定期輸注血紅細胞的β地中海貧血成人患者的貧血癥。

參考資料：

[1] Savara Announces the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Filed the MOLBREEVI* Biologics License Application (BLA) in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (Autoimmune PAP). Retrieved February 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260220017435/en/Savara-Announces-the-U.S.-Food-and-Drug-Administration-FDA-Filed-the-MOLBREEVI-Biologics-License-Application-BLA-in-Autoimmune-Pulmonary-Alveolar-Proteinosis-Autoimmune-PAP

[2] Bristol Myers Squibb Announces Positive Top-Line Results from Registrational Phase 2 Study of Luspatercept in Adults with Alpha (α)-Thalassemia. Retrieved February 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260223168481/en/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Top-Line-Results-from-Registrational-Phase-2-Study-of-Luspatercept-in-Adults-with-Alpha--Thalassemia

[3] 前沿生物與葛蘭素史克達成小核酸藥物全球授權許可合作. Retrieved February 23, 2026 from https://www.frontierbiotech.com/detail/1558.html

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