中國雙院士領銜，或改寫腫瘤治療全球指南！

由復旦大學附屬中山醫院團隊首創的“GOLP方案”，顯著延長了患者的無事件生存期，降低了腫瘤復發風險，有望開啟一個全新的治療時代。

撰文 | 凌駿

在腫瘤治療領域，由中國醫生團隊取得的原創突破性成果，又一次登上了國際舞臺。

當地時間2026年3月4日，國際醫學頂刊《新英格蘭醫學雜志》在線發布復旦大學附屬中山醫院團隊研究成果，全球首次系統性證實了新輔助治療，能顯著提高可切除高危肝內膽管癌患者的生存結局。

該研究由中山醫院名譽院長樊嘉院士、院長周儉院士、肝臟外科施國明教授領銜，聯合國內其他10家中心，歷時5年，為高危膽管癌術前的新輔助治療，提供了高級別的循證證據，填補了國際空白。

在3月5日的成果發布會上，樊嘉院士表示，目前，該研究成果已在醫院投入臨床應用，為一部分肝內膽管癌患者爭取到了手術機會，也顯著改善了高危患者的預后。“我們相信，未來該系列研究成果，將被納入國際指南向全球推廣，造福更多患者。”

死亡風險降低57%

肝內膽管癌，是肝臟第二常見的原發性惡性腫瘤，約占所有原發性肝癌的10%—15%。統計數據顯示，2018年我國肝內膽管癌新發病人數約為3.9萬—5.8萬人，且發病率呈逐年上升趨勢。

針對早期肝內膽管癌病人，手術切除治療是最佳治療方式。但即便是根治性切除，仍有約一半的患者會出現腫瘤復發，總體5年生存率僅為25%—40%。“尤其是伴復發高危因素的患者，復發率更是高達約70%，總生存時間也明顯縮短。”樊嘉院士指出。

基于這一現狀，新輔助治療進入了學界的視野，其原理是在手術前先對患者進行化療、靶向或免疫治療等全身性治療，旨在縮小腫瘤的體積、清除潛在的微小轉移灶等，為之后手術的切除率提高，術后復發風險降低等創造有利的條件。

多年來，新輔助治療已接連在胃癌、胰腺癌等治療中展現出優異療效，但針對伴高危復發因素的可切除肝內膽管癌患者，目前全球都還缺乏高級別的臨床證據。

正是瞄準了這一臨床證據的空白，中山醫院團隊首創了新輔助治療“GOLP方案”，聯合全國多中心，4年間招募了178名患者，啟動了這項隨機、對照II/III期臨床研究。

根據本次發表在《新英格蘭醫學雜志》的研究，這178名有機會手術的患者，均伴有至少一個高危復發因素，72%的病人伴有血管侵犯，15%的病人伴肝門淋巴結轉移。其中，88例患者納入“新輔助組”治療，其余患者則直接進行根治性切除術。

結果顯示，在中位隨訪時間16.9個月中，GOLP方案顯著延長了患者的EFS（無事件生存期），達18個月，而對照組僅為8.7個月。而在兩年后，兩組患者的EFS率分別為37%vs 25%。

同時在OS（總生存期）上，新輔助治療組患者展現出OS的獲益趨勢，24個月時OS率為79%，對照組為61%（95%CI, 50-75），GOLP方案將死亡風險降低了57%。

此外研究發現，患者在接受3個療程的GOLP方案治療后，腫瘤有顯著退縮，手術完全切除（R0切除）率達到95%。術后，新輔助組患者中位無復發生存期（RFS）為15.4個月，顯著好于對照組9.7個月，降低了31%的腫瘤復發風險。

安全性方面，GOLP方案耐受性良好，并未增加手術風險。新輔助治療階段≥3級治療相關不良事件（TRAE）發生率為26%，無治療相關死亡事件發生。

一個全新的治療時代

“此次的研究是全球首個針對可切除、伴高危復發因素肝內膽管癌新輔助治療的II/III期隨機對照試驗。”

“它不僅為這類患者的治療提供了高級別循證醫學證據，更有望在未來重塑肝膽腫瘤領域的臨床實踐和研究方向。”周儉院士表示。

事實上，在臨床實踐中，如果缺乏明確的證據就開展新輔助治療，不僅無法確定患者能否獲益，還可能因“額外治療”所耗費的時間、新輔助治療藥物的副作用等，使患者錯過手術指征或最佳時機，最終失去根治性切除的機會。

因此通俗而言，“此次研究證明了，我們的GOLP方案安全且有效，那些既往直接手術的（此類）患者，或許現在能夠等一等，‘先用藥、再開刀’，比直接手術效果更好。”

“對于醫生而言，它也提供了一個強有力的證據，去支持決策新輔助加手術的治療模式。”周儉院士說。

而站在更長遠的視角，《新英格蘭醫學雜志》中國地區學術平臺《NEJM醫學前沿》指出，此次的研究價值超出結果本身，其帶來了理念層面的改變，意味著外科決策將從“技術可切除性評估”升級為“生物學可獲益性評估”，也更加契合現代腫瘤綜合治療理念。

“對于高危可切除肝內膽管癌患者而言，這或許標志著一個全新的治療時代正在開啟。”《NEJM醫學前沿》撰文稱。

據了解，在去年10月的歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO）上，GOLP方案研究的初步結果通過口頭報告形式，引發了國際學者的廣泛關注和討論，相關成果有望由“中國方案”進一步轉化為“全球方案”。

周儉院士表示，這一研究成果，不僅展現了中山醫院在肝臟腫瘤研究領域的引領地位，更為廣大患者點亮了新的生存希望。

而在未來，“此次成果還將推動全球更多針對膽道癌的圍手術期新輔助治療、輔助治療等研究，包括如何篩選最適合該方案的優勢人群、如何根據病例緩解情況，調整個體化的術后治療策略，以及生物標志物的探索等，為這一領域開辟新的研究方向。”周儉院士說。

來源：醫學界

校對：蔡 菜

運營：王奧雅

責編：汪 航

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