孤兒藥市場沖 4000 億 前路卻滿是變數

摘要：Evaluate 最新報告顯示，2032 年全球孤兒藥銷售額將達 4090 億美元，占全球處方藥市場超兩成。強生坐穩行業頭把交椅，新興藥企強勢突圍，但 FDA 審批態度反復、研發管線收縮、定價壓力攀升，讓這場增長滿是不確定性。

千億蛋糕，誰在分食？

孤兒藥的增長速度，遠超出市場想象。2022 年還只占全球處方藥市場 15% 的份額，到 2032 年，這個數字就將跳到 21%，4090 億美元的規模，比不少國家的醫藥市場總和還要大。

強生無疑是這場盛宴的最大贏家。旗下 Darzalex 以 118 億美元的預測銷售額，穩坐 2032 年孤兒藥單品銷冠，哪怕比 2025 年的 144 億有所下滑，皮下制劑的上市還是把這款藥的商業壽命直接翻倍。再加上和傳奇生物合作的 Carvykti 貢獻的 63 億，強生單靠這兩款藥，就能拿下近 310 億的孤兒藥營收，把其他藥企甩在身后。

其實不只是強生，Vertex 兩款囊性纖維化藥物雙雙擠進前十，Alnylam 的 Amvuttra 以 75 億銷售額拿下第三，這些老牌藥企的布局，讓孤兒藥市場的頭部格局相對穩固。但也有黑馬，荷蘭藥企 argenx 靠著 Vyvgart 一戰成名，112 億的預測營收直接把輝瑞擠下去，還成了榜單里唯一營收全靠孤兒藥的企業，這份爆發力，確實讓人意外。

研發遇冷，資本在轉身

孤兒藥賣得火，研發端卻在悄悄降溫。Evaluate 的數據顯示，罕見病研發管線占比會在 2027 年觸頂 30%，之后一路跌到 2032 年的 22%。

為什么會這樣？說白了，資本還是更愛 “大市場”。GLP-1 這類減肥、降糖藥的吸金能力擺在那里，大型藥企又面臨著千億級的專利懸崖，把錢砸向受眾更廣的大適應癥，成了更穩妥的選擇。畢竟，和罕見病的小眾需求比起來，能快速回本的大品種，更能安撫投資者的焦慮。

眼下，只有默克和 argenx 還保持著高增長，23% 和 22% 的年復合增長率，在整體研發收縮的背景下，更像是孤例。某種程度上，這也說明，孤兒藥的研發熱情，正在被主流大品種慢慢稀釋。

FDA 添亂，政策冰火兩重天

孤兒藥的增長之路，從來都不是坦途，FDA 的態度，就是最大的變數。

一邊，FDA 推出了 “合理機制路徑”，想著加快罕見病個體化療法的審批；另一邊，又接連否決了多款新藥，uniQure 的亨廷頓舞蹈癥基因療法、Regenxbio 的亨特綜合征療法全被打回，理由都是不認可外部對照試驗，非要做安慰劑對照。藥企前腳剛和 FDA 談好審批路徑，后腳就被推翻，這種反復，讓整個行業都慌了神。Biohaven 的 CEO 直接直言 FDA 存在系統性問題，罕見病患者正迎來至暗時刻，這話里的無奈，懂的人都懂。

政策上的利好，也沒能完全抵消這份焦慮。IRA 法案修改后，多適應癥孤兒藥也能豁免價格談判，強生和 argenx 的核心產品直接受益。但定價壓力還在，孤兒藥動輒天價，醫保和支付方的控費訴求只會越來越強。更別說中國生物制藥的崛起，說不定會帶來更多低價競品，這場價格戰，早晚要來。

尾聲：增長還在，信心不足

坦白講，孤兒藥市場的基本面還在。全球超 7000 種罕見病，目前只有 5% 有藥可治，這個未被滿足的需求，就是最大的增長底氣。稅收減免、市場獨占期這些政策激勵，也還在發揮作用。

但投資者的心態，已經變了。經歷了多年的行業低迷，資本好不容易重新關注生物制藥，卻未必愿意押注孤兒藥的不確定性。畢竟，比起罕見病這個小眾賽道，成熟的大品種、熟悉的技術路線，顯然更讓人安心。

2032 年的 4090 億美元目標，看著觸手可及。但 FDA 的反復、研發的收縮、定價的博弈，每一個坎，都可能讓這場增長慢下來。孤兒藥的未來，有增長，卻少了幾分篤定。

參考來源：https://www.fiercepharma.com/pharma/rare-disease-drug-sales-surge-past-400b-2032-despite-fda-volatility-evaluate-report

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