產業新聞 | GSK公司RSV疫苗再獲FDA批準；基因療法3期臨床試驗36周結果積極

GSK公司呼吸道合胞病毒疫苗獲FDA批準擴展適用范圍

GSK公司今日宣布，美國FDA已擴展其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的批準年齡適應癥范圍，用于18至49歲且因RSV感染導致下呼吸道疾病（LRTD）風險增加的成人。此前，Arexvy已在美國獲批用于預防60歲及以上成人，以及50至59歲且因RSV感染導致LRTD風險增加的成人發生與RSV相關的LRTD。本疫苗不適用于孕婦人群。

FDA的這一決定基于一項3b期臨床試驗的數據支持，該研究顯示，在因慢性疾病而具有較高RSV相關LRTD風險的18至49歲人群中，與60歲及以上成人相比，疫苗誘導的免疫反應具有非劣效性。疫苗有效性則已在此前開展的3期臨床試驗（NCT04886596）中得到證實。安全性方面，Arexvy的總體安全性特征與支持其最初獲批的更大規模3期研究結果一致。接種后四天內最常見的不良事件包括注射部位疼痛、疲勞、肌痛、頭痛以及關節痛。

Arexvy含有穩定于融合前構象的重組RSV F糖蛋白（RSVPreF3）。該抗原與GSK專有的AS01E佐劑聯合使用。

基因療法3期臨床試驗36周結果積極

Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布，在研療法DTX301的3期臨床試驗Enh3ance取得積極結果。DTX301是一種在研AAV8基因療法，旨在通過單次靜脈輸注實現鳥氨酸氨甲酰轉移酶（OTC）的穩定表達和活性，用于治療OTC缺乏癥。

在該隨機、雙盲、安慰劑對照試驗的第36周時，接受DTX301治療的患者（n=18）與安慰劑組（n=19）相比，24小時血漿氨水平顯著降低18%（p=0.018），這一結果具有統計學顯著性并具有臨床意義。同時，治療組患者在第36周時的平均血漿氨水平維持在正常范圍內。

在第24周評估患者總體印象量表（PGIC）時（共有15名患者報告），71%的治療組患者表示癥狀“明顯改善”，而安慰劑組為0%。在第24周關于OTC缺乏癥癥狀及其對日常生活影響的PGIC評估中（共30名患者報告），治療組有64%的患者癥狀改善，其中43%為“明顯改善”，21%為“中度改善”；安慰劑組僅有19%的患者為“中度改善”，沒有患者達到“明顯改善”。

DTX301總體耐受性良好，安全性特征可接受，與此前1/2期研究的安全性數據一致。最常見的治療相關不良事件為輕度至中度、短暫的肝臟反應，可通過類固醇治療控制。研究中報告1例與治療相關的嚴重不良事件（SAE）——急性肝炎，該事件在使用類固醇治療后得到緩解。未觀察到與血栓性微血管病、背根神經節毒性、惡性腫瘤或其他復雜免疫反應相關的SAE或不良事件。

參考資料：

[1] GSK’s RSV Vaccine, AREXVY, Approved in US for Expanded Age Indication in Adults Aged 18–49 Years at Increased Risk. Retrieved March 13, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260313340226/en/GSKs-RSV-Vaccine-AREXVY-Approved-in-US-for-Expanded-Age-Indication-in-Adults-Aged-1849-Years-at-Increased-Risk

[2] Ultragenyx Announces Positive 36-Week Data from Phase 3 Study of DTX301 AAV8 Gene Therapy for the Treatment of Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency. Retrieved March 13, 2026, from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-positive-36-week-data-phase-3-study-dtx301

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