上海
3月16日，微芯生物宣布其全資子公司成都微芯藥業自主研發的1類原創新藥CS08399片用于治療甲硫基腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的實體瘤和淋巴瘤的臨床試驗申請（IND）已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準。
臨床研究顯示，約10%-15%的腫瘤患者存在
MTAP基因缺失，這些患者預后較差，對包括免疫治療在內的多種標準療法響應有限，存在迫切的未被滿足的臨床治療需求。
MTAP基因缺失會導致細胞內 甲硫腺苷（MTA） 異常蓄積，MTA可與PRMT5的天然輔酶S-腺苷甲硫氨酸（SAM）競爭性結合PRMT5并抑制其活性。
CS08399片是一款腦透過性口服甲硫腺苷（MTA）協同型蛋白精氨酸甲基轉移酶5（PRMT5）小分子抑制劑。該候選藥物針對
MTAP缺失型腫瘤細胞具有高度選擇性抗腫瘤活性，其作用機制明確且具有獨特的靶向優勢。CS08399能特異性靶向PRMT5-MTA復合物，強效增強對PRMT5的抑制作用，有效降低PRMT5介導的蛋白質精氨酸對稱二甲基化（SDMA）水平，進而選擇性誘導
MTAP缺失型腫瘤細胞發生細胞周期阻滯與凋亡，發揮精準抗腫瘤效應，而對MTAP正常表達的細胞影響極小，安全性優勢顯著。
同時，PRMT5通過對組蛋白和非組蛋白底物的甲基化修飾調節其活性，從而影響細胞生長、分化等多種生物學過程，CS08399通過抑制PRMT5對腫瘤微環境不同類型細胞發揮表觀遺傳調控作用，對克服腫瘤耐藥、免疫逃逸等具有治療潛力。
臨床前研究數據顯示，CS08399展現出較好的藥效學活性、理想的藥代動力學特征及良好的安全性。該藥物不僅可單藥發揮治療作用，也能為同時攜帶
EGFR、KRAS等可用藥驅動突變的
MTAP缺失腫瘤患者，提供聯合用藥的潛在獲益；對于既往藥物治療產生耐藥的腫瘤患者，同樣有望成為全新的治療選擇。
未來，CS08399通過單藥或與其他抗腫瘤藥物聯合治療的方式，有望為多種腫瘤類型的患者提供差異化的創新治療方案。
參考資料：
[1]微芯生物原創透腦PRMT5-MTA抑制劑CS08399獲批臨床.From https://mp.weixin.qq.com/s/eJ203fMB3CD87mE4knZdIw
免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
