體內CAR-T：從技術突破到產業落地的核心挑戰與路徑

引言

當十億美元級的交易瞄準一項仍處于臨床早期的技術，這清晰地表明，一場關于下一代細胞治療的產業化競速已經開啟。2025年3月，阿斯利康對EsoBiotec的收購，實質是對“在體內直接生成CAR-T細胞”這一顛覆性技術平臺的戰略布局。與此同時，基于mRNA技術的in vivo CAR-T在國內完成首例患者給藥，宣告多條技術路徑已從實驗室進入臨床驗證階段。行業共識在于其潛力，而真正的考驗在于：如何將前沿的科學設想，轉化為可穩定生產、質量可控、惠及患者的標準化療法？這最終落地的征程，將定義未來的產業格局。

01

產業重心遷移：In Vivo

CAR-T帶來的新邏輯

In Vivo CAR-T的發展，正在重新定義細胞治療的價值鏈結構：

• 價值創造環節的前移：與傳統個體化制備模式不同，in vivo CAR-T旨在成為“即用型”藥物。其核心價值與挑戰，高度集中于產業鏈上游的遞送平臺，包括載體設計、基因構建、以及大規模、高質量的生產工藝。誰能率先解決高效靶向遞送與穩定生產的難題，誰就掌握了產業化的主動權。

• 成本結構與可及性的重新定義：其商業成功的終極目標，在于實現可負擔的廣泛治療。這要求從源頭（載體/載荷生產成本）到終端（給藥便利性），推動全鏈條的效率革新與成本優化。

• 競爭維度的全面升級：競爭不再僅是科學發現的競賽，更是工藝開發實力、質量控制體系、知識產權布局和適應癥拓展能力的綜合性較量。這是一場對跨學科整合與系統工程能力要求極高的持久戰。

02

核心攻堅：產業化道路

上的主要挑戰

明確方向后，從實驗室成果走向商業化產品，必須系統性地攻克以下核心難關：

• 臨床開發與監管審評的全新探索：全球監管機構正面對一種全新的“體內基因-細胞療法”類別，審評標準處于動態形成期。需要生成哪些獨特的非臨床數據來全面評估風險與獲益？臨床開發路徑應如何科學設計？與監管機構進行早期、深入的溝通，共同探索可行的審評路徑，變得前所未有的關鍵。

• 遞送效率與靶向性的根本挑戰：實現遺傳指令在體內精準、高效地靶向T細胞，并控制其表達的強度與持久性，是首要科學難題。無論是LNP的肝外遞送效率、病毒載體的免疫原性，還是非病毒系統的轉化效率，都需要在分子設計與遞送化學上實現突破。

• 工藝放大與質量一致性的復雜工程：從研發規模放大到商業生產，面臨巨大跨越。病毒載體的大規模、高滴度生產與純化；LNP處方的大規模無菌制備與長期保存；確保每一批次產品的載量、純度、效力與安全性保持高度一致，這涉及深刻的工藝理解、精密的過程控制和嚴格的分析科學。

03

構建“研發-生產-臨床”

一體化的系統能力

成功的in vivo CAR-T開發者，必須具備融合科學創新、工程實現與臨床策略的復合型能力：

• 深厚的科學根基：在載體生物學、合成生物學、免疫學等基礎領域建立扎實的研發能力和差異化的技術平臺，形成核心知識產權壁壘。

• 貫穿始終的生產思維：在早期研發階段就必須引入可生產性設計理念，確保實驗室的發現能夠順利轉化為穩定、可靠、可放大的工業化生產工藝，實現從“微升”到“千升”的質變。

• 前瞻的臨床與注冊規劃：選擇具有明確臨床價值和差異化優勢的適應癥作為切入點，設計能夠有效驗證作用機制、并為后續注冊鋪平道路的臨床試驗，并前瞻性地開發藥效學生物標志物與患者分層策略。

04

冷靜審視：機遇與風險

的真實圖景

在巨頭資本入場和早期臨床里程碑的樂觀信號之外，行業深知，絕大多數項目仍處于探索階段，普遍面臨遞送效率有限、動物模型轉化不確定性、生產工藝不穩定等

共性瓶頸。近期，有研發項目因在臨床前安全性評估中出現非預期的體內分布或毒性信號而調整方向，這再次凸顯了轉化過程中的科學不確定性與高風險性。

當前行業呈現出雙重現實：

• 機遇：技術方向獲得了頂級產業資本的戰略認可，為領先企業贏得了寶貴的資源和時間窗口，長期發展前景明確。

• 風險：極高的科學與工程門檻意味著高 attrition rate（損耗率），許多項目可能在臨床前、臨床早期或工藝放大階段遭遇重大挑戰。

核心在于：前沿的科學構想是必要的起點，但唯有構建一套涵蓋“靶點驗證、工藝開發、質量控制、臨床轉化”的完整、高效的研發與產業化體系，才能支撐項目穿越“死亡之谷”，最終抵達市場。

會議概覽

In Vivo CAR-T的產業化之路，是對企業綜合創新與執行能力的終極考驗。它要求無縫整合前沿科學、復雜工藝和臨床醫學，打通從概念到產品的完整鏈條。

為此，CSGCT精心策劃【In Vivo細胞治療全流程實戰培訓】。本次培訓聚焦核心難題，提供實戰解決方案。

培訓名稱:

In Vivo細胞治療研發、遞送、CMC、臨床、注冊全流程關鍵點實戰培訓

培訓時間:2026年3月29日-30日

培訓地點:上海

主辦單位:CSGCT中國細胞與基因治療聯盟上海瑞金醫院、復旦腫瘤醫院、蛋黃科技(動脈網)

聯合主辦:生物制品圈、抗體圈、芳博士

支持單位:生基醫藥、義翹神州

會議日程&特邀嘉賓

專題一：體內CAR-T全球開發策略及現狀、研發痛點、未來方向

1、體內 CAR-T技術起源及全球格局縱覽

2、體內CAR-T全球研發策略與現狀

3、體內CAR-T全球核心遞送平臺及研發瓶頸與痛點

4、體內CAR-T未來發展方向與戰略思考

張丹，昆翎醫藥聯合創始人兼首席戰略官，譜新生物聯合創始人兼聯席董事長

專題二：體內與體外CAR-T的臨床設計與執行要點及臨床案例解析（擬定）

1、體外CAR-T治療局限性與體內CAR-T顯著優勢

2、體內CAR-T與體外CAR-T臨床研究設計要點差異

3、實操臨床案例解析

王紅霞, 復旦大學附屬腫瘤醫院大內科主任、主任醫師/博士生導師

專題三：體內CAR-T療法的非臨床評價策略

專題四：in vivo CAR-T基因遞送技術路線與關鍵工藝開發考量

1、CAR-T細胞治療技術發展：從“ex vivo”到“in vivo”

2、in vivo CAR-T基因遞送核心技術路線

3、in vivo CAR-T關鍵工藝開發考量

4、in vivo CAR-T細胞治療技術展望

鄒萍，生基醫藥，技術負責人

專題五：體內CAR-T新征程：從跟隨到FIC飽和式創新

1、CAR-T細胞治療發展回顧

2、in vivo CAR-T通用細胞治療終極方案

3、飽和式創新：投資/BD/并購新熱潮

戚飛，君聯資本，執行董事

專題六：未來實體瘤in vivo CAR-T的臨床思考

1、實體瘤CAR-T治療現狀

2、實體瘤與血液系統腫瘤的不同點

3、in vivo CAR-T在實體瘤的應用前景

4、in vivo CAR-T在實體瘤可能存在的問題與探索方向

齊長松，北大腫瘤醫院，主任

專題七：in vivo CAR-T在不同臨床試驗階段的質控挑戰和監管關注點

1、in vivo CAR-T質控體系概述

2、病毒類in vivo CAR-T的質量要求

3、mRNA及LNP的質量要求

4、自體和in vivo CAR-T的質控差異對比

5、法規角度的in vivo CAR-T質控常見問題

張長風，生物治療注冊與質量總監，上藥集團

專題八：細胞治療產品現場檢查的關注點及案例分析

1、概述

2、基于風險生產現場檢查關注點

3、案例分析

樸晉華，山西省食品藥品檢驗所，原副所長

專題九：病毒載體遞送平臺in vivo細胞治療全球研發進展、核心工藝質控與產業化實踐

1、全球研發進展與前沿趨勢

2、核心工藝開發與質量控制實戰

3、國際監管視角與產業化路徑

王立軍，行誠生物，CEO

專題十：LNP-mRNA載體遞送平臺體內CAR-T研發進展

1、LNP-mRNA平臺研發現場及代表企業與管線

2、技術優勢與核心機理

3、靶向性優化策略

4、研發挑戰與應對

熊長云，君健生物、創始人兼CEO

往期現場

培訓報名

席位搶占中?。?！

速速掃碼添加報名小助手搶占席位

兩日課程培訓費： 4000元/人（含2日午餐，1日晚餐，結課證書）；多人成團優惠政策：6000元/兩人（優惠2000元）；7000元/三人（優惠5000元）；

“臨床+監管”雙核專家矩陣、研發先鋒云集、核心技術全鏈條覆蓋......

In Vivo細胞治療研發、遞送、CMC、臨床、注冊全流程關鍵點實戰培訓

（第三期·上海站）

參會報名掃碼：

更多報名參會信息可咨詢陳老師 ：18248488783（同微信），也可掃描下方二維碼添加微信咨詢

報名福利：報名參加培訓可免費獲取價值88元的《2025年中國細胞與基因治療(CGT)產業發展及監管政策解讀藍皮書》

關于CSGCT聯盟

CSGCT聯盟和大會的宗旨與定位

• 促進GCT技術在中國的應用，目的是減少患者病痛，治病救人

• 成為中國GCT領域科學家、醫生、患者組織、監管機構、企業、投資方聚會的平臺、合作的連接者

• 推廣中國CGT行業品牌價值，加速全球深度融合，推動創新療法的可及

CSGCT聯盟和大會的愿景

• 推動創新與轉化：聚焦細胞與基因治療(CGT)領域，打通從基礎研究、技術研發到臨床試驗和產業轉化的全鏈條，加速中國CGT產品、技術、服務融入全球市場

• 構建協同生態：通過整合國內外科研資源、臨床機構、企業與資本，搭建“政一產一學一研一醫—資”多維協同平臺，推動解決行業共性難題(如融資需求、監管溝通、供應鏈穩定性、國際化合作等)