廣東開出創新藥首方，梗阻性肥厚型心肌病迎來精準治療

60多歲的陳女士（化名）被“心病”困擾多年——哪怕慢走、爬樓，都會出現胸悶、氣短、心慌，稍一活動便喘不上氣，嚴重時頭暈、胸前壓迫感接踵而至，日常生活因此處處受限，就連她最喜愛的廣場舞也不得不放棄，心中滿是遺憾。輾轉多家醫院和科室、歷經多項檢查后，她最終確診為梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）——這是一種潛藏猝死、心衰風險的遺傳性心臟疾病。

3月17日，第二代心肌肌球蛋白抑制劑星舒平?（阿夫凱泰片）在廣東省人民醫院開出廣東省首張處方。作為在中國“全球首發”的成人梗阻性肥厚型心肌病領域創新藥物，它的正式落地標志著該“全球新”創新藥在廣東省實現患者可及，為飽受“心病”困擾的患者群體帶來了全新的治療選擇。

直擊臨床未解之需，創新錨定精準治療

肥厚型心肌病（HCM）是一種嚴重的遺傳性心臟疾病，也是青少年和運動員猝死的首要病因之一。廣東省人民醫院心血管內科主任、廣東省醫學會心血管病學分會主任委員荊志成教授指出：“在肥厚型心肌病患者中，約三分之二為預后更差的梗阻性肥厚型心肌病，左心室流出道壓差（LVOT-G）升高是疾病進展的關鍵因素。相較于非梗阻性患者，梗阻性患者的死亡率翻倍，因此采取更及時、有效的管理策略已成為臨床實踐的當務之急，也是我們廣東省心血管病研究所目前非常關注的焦點問題，我們要力爭在這個領域站在全國甚至全球最前沿，為華南地區的患者提供世界一流的醫療服務。”

長期以來，梗阻性肥厚型心肌病的治療手段以藥物和侵入式治療為主，臨床管理面臨諸多挑戰。荊志成教授介紹：“比如手術存在專業技術高、存在并發癥風險、再干預風險等限制。而傳統藥物治療僅能部分緩解癥狀，且無法干預病因。”在此背景下，心肌肌球蛋白抑制劑的迭代發展，為滿足這一臨床急需注入了全新動力。

快速降低流出道壓差，藥物創新破局診療瓶頸

對于梗阻性肥厚型心肌病患者而言，快速控制左心室流出道壓差至關重要。廣東省心血管病研究所、廣東省人民醫院心內科副主任醫師何旭瑜教授強調：“肥厚型心肌病的治療重點已從單純的癥狀緩解，升級為精準靶向機制藥物治療，同時改善癥狀及預后，有助于降低心血管事件風險、改善遠期結局。其中，快速降低LVOT-G對于梗阻性肥厚型心肌病這類患者尤為關鍵，因為LVOT-G每升高20mmHg，死亡和心臟移植風險升高24%。”

作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，星舒平?的臨床數據令人振奮。何旭瑜教授援引《中國心肌病綜合管理指南2025》及III期臨床研究數據介紹：“校正安慰劑效應后，第二代心肌肌球蛋白抑制劑阿夫凱泰片可實現2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且藥物相互作用風險低，其創新特點正契合了多重治療目標的臨床需求，從機制上為疾病的精準干預提供了新武器。”

構建全程管理閉環，推動心肌病診療規范化

創新藥物的落地，不僅是治療手段的豐富，更成為推動規范化診療體系完善的重要契機。何旭瑜教授表示：“規范化診療不是單一環節的優化，而是從篩查識別到長期管理的全流程發力，尤其是創新藥物的臨床應用，也為‘快診快治’提供了有力支撐，讓我們能更好地銜接后續長期管理，真正實現對疾病的全程把控。”

荊志成教授展望道：“從創新藥物加速落地、診療技術持續突破，到規范管理體系不斷完善，我國肥厚型心肌病防治正步入規范化、精準化、一體化的高質量發展新階段。廣東省心血管病研究所正凝聚前所未有的協同力量，組建廣東省心肌病管理中心，不斷提升疾病診治水平、改善患者長期預后與生活質量，為推進健康中國建設注入堅實動力，也為更多心肌病家庭帶來新的希望與保障。”

采寫：南都N視頻記者 王道斌