湖北開出創新藥首方，梗阻性肥厚型心肌病迎來精準治療

極目新聞記者 劉迅

3月17日，在武漢大學人民醫院，一位梗阻性肥厚型心肌病患者拿到了第二代心肌肌球蛋白抑制劑的處方單。據了解，這是該創新藥在湖北的首張處方。作為在中國“全球首發”的成人梗阻性肥厚型心肌病領域創新藥，它將為華中地區的患者帶來治療新選擇。

蔣學俊教授為患者問診并開用藥處方

作為一種嚴重的遺傳性心臟疾病，肥厚型心肌病起病隱匿、危害嚴重，潛藏著猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風險，更是青少年和運動員猝死的首要病因之一。

武漢大學人民醫院心血管病醫院常務副院長、心血管內科主任蔣學俊教授表示，在肥厚型心肌病患者中，約2/3為梗阻性肥厚型心肌病，其病情更重、預后更差，死亡率翻倍。“該病的診斷并不容易，因為一部分患者在常規檢查中難以被發現，臨床上稱之為‘隱匿型梗阻’，此類患者容易被誤診、漏診。”

蔣學俊教授補充，左心室流出道壓差（LVOT-G）升高，是梗阻性肥厚型心肌病患者病情進展的核心因素。這一異常改變會對心臟功能造成持續性損傷，因此對該類患者而言，早期干預、精準管理與規范治療的需求尤為迫切。

“對梗阻性肥厚型心肌病患者而言，快速降低LVOT-G至關重要。”蔣學俊教授介紹，數據顯示，LVOT-G每升高20毫米汞柱，死亡和心臟移植風險就上升24%。此前臨床治療多以藥物、侵入式治療為主，但均存在局限。第二代心肌肌球蛋白抑制劑的出現，正是破解這一臨床困境的重要突破。

《中國心肌病綜合管理指南2025》以及Ⅲ期臨床研究數據顯示，校正安慰劑效應后，第二代心肌肌球蛋白抑制劑可實現2周降低LVOT-G 20毫米汞柱，12周降低48毫米汞柱，24周降低50毫米汞柱，且藥物相互作用風險低，能滿足臨床治療目標。

當前，強化肥厚型心肌病等重癥心血管疾病的規范診療與全程管理，已成為提升我國心血管疾病防控水平的重要一環。蔣學俊教授表示，肥厚型心肌病治療重點已從單純的癥狀緩解發展達成多重治療目標的完全響應，武漢大學人民醫院設有多學科診療中心，涵蓋心血管內科、腎病內科、神經內科、血液科、兒科、超聲科、放射科、病理和遺傳檢驗等多個專科的專家，并以此建立協作網絡，幫助湖北省多地提高疾病診斷能力。同時，對于這類比較特殊的心肌病，醫院及時為患者進行隨訪，提高長期管理的依從性。未來，醫院還將更加聚焦疾病管理的全程化、規范化，推動診療與管理雙提升。

（來源：極目新聞）