重癥肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病,其臨床特征表現為骨骼肌無力和易疲勞,癥狀常呈現“晨輕暮重”的特點。全身型重癥肌無力(gMG)作為其中一種重要分型,已于2018年被納入《第一批罕見病目錄》。該疾病病程長、難治愈、易復發,嚴重時可影響眼球運動、吞咽、言語乃至呼吸功能,甚至可能危及患者生命。長期以來,gMG的臨床治療依賴于膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及胸腺切除等傳統方案。這些方法雖能一定程度緩解癥狀,但在疾病控制、長期安全性以及幫助患者真正回歸正常生活與工作方面,存在顯著不足。
但如今,患者有了更多治療選擇。2025年《中國重癥肌無力診斷和治療指南》的更新,基于高級別循證醫學證據,對全球首款FcRn拮抗劑——艾加莫德α注射液(Efgartigimod,商品名:衛偉迦?)給予了高等級推薦。這款靶向生物制劑由再鼎醫藥引進、于2023年6月在國內獲批。
新指南的治療理念核心,是追求療效與安全性的“雙達標”,即在實現疾病緩解和癥狀控制的同時,最大限度減輕治療副作用、提升患者生活質量。
鞏固治療:降低復發風險,實現長期穩定的核心
在新指南中,艾加莫德在急性期癥狀緩解后的鞏固階段,扮演著至關重要的角色。
急性期癥狀的快速控制、緩解出院,并非治療的終點。重癥肌無力作為一種慢性、易復發的自身免疫性疾病,鞏固治療效果是防止病情反復、穩定長期療效的核心環節。
2025版指南為此提供了明確的鞏固治療方案指引——建議至少使用三個治療周期的艾加莫德進行鞏固治療。這糾正了部分患者“用幾次就停”的誤區。
鞏固治療具體到用法上,新指南給了醫生充分的靈活性:可根據患者個體狀態及醫院的實際情況,在至少完成三個周期鞏固治療后,選擇每兩周一次(Q2W)的給藥頻率或采用固定的周期方案。對于癥狀持續穩定的患者,醫生還可根據臨床評估,考慮逐漸延長治療周期間隔。
使用艾加莫德長期治療,效果到底怎樣?不妨看看ADAPT+研究。在這個研究中,在平均長達548天的觀察期內,無論患者AChR抗體是否為陽性,均可觀察到MG-ADL和QMG(定量重癥肌無力評分)具有臨床意義的持續改善。這證明了艾加莫德在長期維持病情穩定方面的有效性。
鞏固治療是患者重返社會、重啟人生的穩定器。只有病情穩定住了,才有可能規劃未來,重拾生活掌控感。同時,醫保政策的支持也為鞏固治療的可持續性掃除了一定的經濟障礙。艾加莫德α注射液(靜脈注射劑型)已于2023年底被納入國家醫保目錄,并在2025年底成功續約。這顯著降低了患者長期治療的經濟負擔,使得更多符合適應癥的患者能夠長期規范地接受治療。
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