行業動態 | 突破性品種再提速！正大天晴TQ-B3234罕見病Ⅲ期臨床首例入組

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突破性品種再提速！正大天晴TQ-B3234罕見病Ⅲ期臨床首例入組PPS

近日，中國生物制藥（1177.HK）核心企業正大天晴宣布，1類新藥TQ-B3234膠囊（MEK1/2抑制劑）Ⅲ期臨床試驗在上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院（簡稱：上海九院）完成首例患者入組。此前，TQ-B3234已被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種，用于神經纖維瘤病I型（NF1）相關的成人叢狀神經纖維瘤（PN）的治療。

該研究（TQ-B3234-Ⅲ-01）為隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心Ⅲ期臨床試驗，由上海九院整復外科李青峰教授擔任組長單位主要研究者，旨在科學評估TQ-B3234膠囊治療伴有癥狀、不可手術的神經纖維瘤病I型（NF1）相關叢狀神經纖維瘤（PN）患者的有效性與安全性，為臨床提供更優治療選擇。

NF1是一種累及多系統的罕見遺傳性疾病，已被納入中國《第二批罕見病目錄》。其中，約30%-60%的NF1患者會發展為PN，導致疼痛、毀容甚至惡變。目前臨床治療手段極為有限，傳統手術因病灶界限不清、血供豐富而面臨復發率高、損傷大的困境，存在巨大的未滿足臨床需求。

TQ-B3234作為一款口服選擇性MEK1/2抑制劑，通過抑制RAS調節的RAF/MEK/ERK通路活性，進而抑制腫瘤生長。前期I期臨床數據顯示，50mg每日一次劑量客觀緩解率（ORR）達 68.4%，顯著優于已上市同類藥物，且安全性可控，多數不良反應為1-2級。

此次開展的Ⅲ期臨床研究計劃入組177例受試者，按2:1比例分配至試驗組與對照組，治療周期最長約36個周期。研究期間，申辦方免費提供試驗藥物與相關檢查，并給予受試者交通、采血等相應補償，同時已購買臨床試驗保險，全面保障受試者權益。

上海九院作為首家啟動中心，正在開展受試者招募與入組工作，全國多中心將陸續啟動。隨著全國多中心的陸續啟動，正大天晴將攜手研究者，以嚴謹科學的試驗數據，為中國NF1罕見病患者帶來安全有效的創新治療方案，填補臨床治療缺口。

美編排版：楊書惠

文章審核：王子怡 楊書惠 羅琪

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