第12個“6·15重癥肌無力關愛日 多方協力關愛“雪花人”群體

今年6月15日，是第12個重癥肌無力關愛日。作為重癥肌無力患者關愛的重頭活動，6月14日—15日，由中國罕見病聯盟指導，北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心主辦，中國罕見病聯盟重癥肌無力協作組協辦的第三屆重癥肌無力與神經免疫醫學創新公益論壇在江蘇省揚州市舉辦。

本次活動以“重塑肌遇，力啟新程”為主題，300多名專家學者、重癥肌無力患者，以及來自政府部門、社會組織、研究機構、愛心企業、媒體等各界代表齊聚一堂，共同探討重癥肌無力防治進展與患者服務創新，為提升疾病診療水平、完善社會支持體系凝聚共識。

活動為期兩天，包含1場主論壇、4場主題平行論壇、1場公益慈善晚會以及醫患面對面、需求傾聽工作坊、病友康復朋輩分享會等多場專題工作坊等內容。

活動現場，主辦方還發布了全球首個重癥肌無力IP形象“雪花人”，著名演員張雨綺參與形象揭幕，并受聘擔任愛力公益推廣大使。

聚焦患者需求 凝聚多方共識

活動由揚州市新聞傳媒中心融媒體新聞中心評論部主任胡鋼主持。民政部社會福利司原司長白益華，中國社會福利基金會原理事長戚學森，中國罕見病聯盟執行理事長李林康，揚州市衛健委黨委委員、副主任尹成雷分別致辭。

“做一次志愿服務容易，做一個機構難，做一個長期主義的、幫助罕見病患者的社會組織更難。”白益華高度肯定北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心在患者服務、醫療援助、康復教育等領域取得的扎實成果，“十余年來累計服務了1.8萬余名患者，推動著神經免疫醫學與患者關懷事業不斷向前。”

戚學森回顧了北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心12年來的工作，“從最初的倡導發聲，到如今搭建起醫患交流平臺、推動醫學研究、開展患者關愛服務，真正把公益行動落到了實處。”戚學森評價說，這份堅持，正是民間公益組織最可貴的精神——不因困難而退縮，不因小眾而放棄。

“雖然重癥肌無力已有4-5款靶向藥上市，但仍然遠遠不能滿足不同年齡、不同病情程度、不同治療條件的患者的治療需求。”李林康強調多方協作對改善罕見病患者生存質量的重要性，既需要技術的突破，也需要患者組織的努力，“這也是舉辦本次公益活動的意義——讓學術和愛心在公益層面共同破局。”

“揚州市一直以來高度重視罕見病診療工作。”揚州市衛健委黨委委員、副主任尹成雷分享了揚州市在罕見病工作方面的經驗和做法，“罕見病的診療需要多學科的支持，多元化的保障，希望揚州市的醫療機構和醫療工作者能夠借助與會專家智慧，進一步提高罕見病診療水平。”

患者生命經歷演繹成“雪花之旅”

重癥肌無力是一種由自身免疫異常導致的神經肌肉接頭傳遞障礙性疾病，2018年被納入中國第一批《罕見病目錄》第32位。它沒有醫學遺傳性，不傳染，任何人可能在任何年齡后天發病。現場，患者代表亞萍、樂樂，醫生代表龐大志、岳耀先、護理專家許雅芳、北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心創始人清昭，同臺演講，用自己的獨特視角，呈現跨越疾病、醫學、公益的《雪花之旅》。

患者們的真實困境令人動容。愛力關愛中心創始人清昭分享道，疾病讓許多患者的人生軌跡被徹底改變，她的“職業成了生病”。12歲的病友遙遙，3個月就患病，喜歡跳舞，最大的心愿是像別的孩子一樣自由奔跑。

患者王亞萍則講述了長達15年的艱辛歷程：從最初被誤診為“植物性功能紊亂”、“病毒性腦炎”等，歷經波折才確診;治療中遭遇醫托詐騙，家庭耗盡積蓄;一次普通感冒就引發重癥肺炎，呼吸困難時甚至需要家人冒險在家注射應急藥;疾病導致的面容改變，讓她在當地醫院“刷臉取藥”都無法識別，更承受著外界異樣的眼光與歧視，一度深陷自卑與無助。

28歲的患者樂樂，展現了確診時的典型困境與突破的勇氣。16歲確診全身型重癥肌無力時，她爬4樓教室都異常艱難，“手腳沒力氣，連脖子都撐不住”。高中時期，她經常因病請假，上課需手撐脖子，下課靠同學攙扶，咬牙堅持才完成學業。即使進入大學，身體的不便依然如影隨形。這些經歷深刻揭示了患者群體在確診難、治療貴、社會歧視、心理壓力及生存尊嚴等方面面臨的嚴峻挑戰。然而，徐莉雯并未被困境擊倒，她堅持治療、積極生活，最終獲得了穩定的工作、幸福的家庭，并勇敢地迎接了生育的挑戰，寶寶健康，她的病情也一直較為穩定。

重癥肌無力以中青年女性高發，這份經歷也為“雪花人”群體帶來了希望的亮光。

醫學人文故事見證攜手融化“雪花”

復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任護師許雅芳哽咽著回憶，2020年參與全國多中心新型靶向藥臨床試驗時，曾見證奇跡：一位說話不清、走路需攙扶的患者，用藥后竟恢復如常，甚至開起了烘焙工作室。護理團隊也開發了慢病管理平臺助力患者。但現實依然嚴峻，她看到許多Musk抗體陽性的全身型患者因不在當前靶向藥適應癥內且需自費，仍深陷困境。護士們竭盡全力提供護理和支持，并期盼著針對該群體的臨床試驗能早日帶來曙光，讓所有患者都能展露笑顏。

這份對患者福祉的深切關注，同樣驅動著外科領域的攻堅克難。 香港大學深圳醫院胸外科顧問醫生龐大志深情回顧了與愛力中心及重癥肌無力群體的不解之緣。2013年，在清昭女士的推動下，龐大志團隊在香港大學深圳醫院開業之初即舉辦了愛力機構的第1場病友會，重癥肌無力患者群體的故事深深觸動了他，讓他將此視為職業使命。懷抱這份使命感，龐大志團隊自2013年起即將重癥肌無力作為主要發展方向，在國內較早成立了重癥肌無力專科及多學科臨床研究室。其團隊已具備完成世界上所有現有胸腺瘤手術術式的能力，并在國內外積極分享經驗。“我們堅信，有科技的不斷進步，有政府的關注，有醫療機構與愛力等公益機構的持續努力，重癥肌無力終將是一片可以融化的雪花。”龐大志醫生說道。

這份希望之光，也閃耀在中國重癥肌無力診療的醫學傳承與未來展望之中。 山東大學齊魯醫院(青島)的岳耀先醫生回顧了他和老師、老師的老師三輩醫生在重癥肌無力臨床上薪火相承的中國精神。他展示了目前保存最早的1980年叢志強教授手寫的重癥肌無力病歷，這份珍貴的記錄連同后續積累的3500多份病例，見證了中國醫者數十年來在臨床診療和科研上的不懈探索。“沒有砸師爺師父的招牌”。“我們所處的新時代是前輩們不曾想象的，”岳醫生感慨道。技術的進步帶來了顯著改變——危象患者減少，治療理念已從免疫抑制、調節邁向“免疫重置”。更令人振奮的是，中國在新藥研發(如CAR-T細胞療法)方面已展現出國際水準的潛力。展望未來十年，岳醫生表達了醫者共同的心愿：期待更多突破性進展轉化為患者實實在在的獲益，甚至有一天，重癥肌無力能被徹底攻克，讓愛力中心完成使命而“解散”，讓專病醫生因失業而“轉行”。這份帶著溫情、堅守與無限希望的傳承，正是中國醫學界為融化“雪花”、助力患者重獲新生而持續努力的最佳注腳。

“或許，每一種罕見病，對社會都是萬分或幾百萬分之一，對病人和家庭卻是百分之百。”清昭深刻剖析了罕見病的社會屬性——它不僅是醫學難題，更是復雜的社會問題，考驗著社會的醫學進程、關懷體系和平等尊嚴的文明理念。從確診到治療，從生活到情感，患者及家庭在診斷難、藥物貴、無藥可用、求醫無門、缺乏保障、被歧視等重重挑戰中掙扎。

“疾病是非常古老的，它本身從不曾改變，惟一改變的是我們，以及我們對于將未知轉化為已知，所作出的努力。”清昭指出，所幸近年來，罕見病正在被認知，重癥肌無力也開始被更多人看見，正迎來醫學的春天。“重癥肌無力在公眾認知、社會理解層面，正需要重新被定義。”

全球首個“雪花人”IP正式發布。

為提升公眾對重癥肌無力的認知，活動發布了“雪花人”。著名演員張雨綺亮相發布儀式，并與民政部社會福利司原司長白益華，江蘇省人大常委會原一級巡視員、江蘇省第十三屆人大社會建設委員會副主任委員貢旭敏，揚州江都區衛健委主任、書記劉興兵，人民日報健康客戶端特稿部記者高瑞瑞，解放軍總醫院第一醫學中心神經內科主任醫師曹秉振，空軍軍醫大學唐都醫院神經內科主任醫師李柱一，北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心主任清昭以及病友代表瑤瑤共同為形象揭幕。

意大利、冰島、美國、日本等全球各國重癥肌無力患者組織發來視頻，呼吁“重癥肌無力是一片可以融化的雪花”。

現場，張雨綺正式獲聘為“重癥肌無力公益推廣大使”，為重癥肌無力群體發聲，雨綺和工作室紛紛為重癥肌無力公益項目捐款。張雨綺表示，每一個與疾病作戰的患者都是生命的戰士，“雪花人”群體需要被看見，值得被幫助。“相信隨著科學的進步，公益力量的推動，雪花一定會融化，‘雪花人’群體一定有回歸正常生活軌道的那天。”

重癥肌無力，由于疾病名字常被誤解為“所有的肌肉無力的疾病”。部分重癥肌無力患者以肢體無力為首發癥狀，與漸凍癥有相似之處，這給診斷帶來了極大挑戰，也使得誤診的情況頻繁發生。

談到推出“雪花人”IP的初衷時，清昭表示，希望通過“雪花人”IP以具象化形式傳遞重癥肌無力疾病特征，幫助公眾理解這種“罕見病”，消除誤解與恐懼，傳遞“與疾病和平相處”的理念。

“重癥肌無力是一片可以融化的雪花，這是全國重癥肌無力組織的共識。”清昭詳細闡述了重癥肌無力和雪花的共同特質：“第一是獨一無二性，如同沒有兩片完全相同的雪花，重癥肌無力不同年齡、不同亞型的患者，其癥狀表現可能完全不同。第二是脆弱與堅韌并存，雪花看似脆弱，卻能在嚴寒中形成壯麗景象，重癥肌無力后天發病，疾病的旅程是每個生命的巨大挑戰，患者往往展現出比常人更加頑強的生命力。第三是有“可融化”的希望。重癥肌無力病情具備可逆性，就像水可以凝結成雪花，雪花也可以重新融化成水一樣。即使在最嚴重的‘危象’時刻，也蘊含著康復的轉機。”

《2025中國重癥肌無力患者健康報告發布》患者較三年前生活能力有所改善

活動現場發布了《2025中國重癥肌無力患者健康報告》。自北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心于2014年發布首份《中國重癥肌無力患者生存報告》以來，今年已經是第9次發布中國重癥肌無力患者報告。北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心理事、香港中文大學深圳研究院副研究員董咚現場解讀報告。

報告共收集有效問卷449份。數據分析顯示，重癥肌無力對患者工作的影響較大，70%的患者因為身體條件、歧視、治療需要等原因而無法進行全職工作。在過去六個月內，134名患者病情復發，占比29.8%。感冒、過度勞累、情緒問題是導致復發的主要原因。有56.8%的患者表示受到過歧視，誤解和偏見是出現頻率最高的歧視類型。

“與2022年以及之前歷年來的同類調研相比，重癥肌無力患者的生命質量和日常生活能力都有所改善，患者的醫療負擔也有所下降。”董咚在強調改善的同時，還指出：許多重癥肌無力患者并非醫學定義上的“難治型”患者，他們的病情之所以“難治”，更多是由于社會結構上的弱勢地位導致。“應繼續通過社會保障制度減輕患者及家庭經濟負擔，繼續通過社會支持幫助患者及家庭提高生活質量，培育民間力量，支持患者組織發展，發揮更大的作用。”

報告顯示，大部分重癥肌無力患者收入不高，日常用藥成為重癥肌無力患者一個不小的負擔。清華大學藥學院研究員楊悅深入剖析罕見病藥物可及性困境，探討多元支付機制與商保銜接路徑，尋求突破“用藥難”的可行性方案。

病友組織是重癥肌無力患者獲得社會力量幫助的重要途徑。重癥肌無力患者、北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心服務總監張曉慧分享機構深耕患者服務的歷程，展示如何構建覆蓋全國百城的患者支持網絡，實現服務可及性提升。

多方專家協力探討特效藥物支付解決方案

在圓桌討論環節，貢旭敏、董咚、楊悅、清昭等圍繞“社會支持體系補充作用與商保、基本醫保互補模式”展開討論，探索提升患者保障水平的創新路徑。圓桌討論由北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心副理事長孔祥鈞主持。

貢旭敏先生對現行醫保制度提出了建設性的見解，他認為，醫保管理在供給和需求兩個不同環節，面對藥企和患者，要分別成為資本家和慈善家兩個不同角色，遵循不同的價值標準。醫保要做大家長，為大家當好家。遵循經濟規律與資本談判采購(可以分類：甲乙丙…)，恪守社會價值規律對患者公平倫理用藥(可以分類：1、急救重癥類藥，2、一般治療控制類藥，3、保健調節類藥，4、功能增強提高類藥)，保1控2，壓3砍4。不應該與藥價掛鉤，只應取決病情輕重緩急。同時要進一步研究減少不必要使用抗生素、大輸液，減少不必要的住院，減少藥品浪費(改大盒藥為小袋或散包藥)，避免浪費和壓減不必要的支出，切實增強保障必需基本用藥(不是貴賤、是救治必需)。切實“三醫聯動”。

最后，他呼吁要加強社會動員與人文關懷，倡導建立“病吾病”的共情意識，動員全社會力量共同參與支持罕見病患者群體，用“溫暖融化每一片雪花”。

研究者董咚聚焦于疾病負擔的“雙軌性”困境：一方面，日常管理所需的基礎藥物(如激素、免疫抑制劑)往往未納入醫保，患者需長期自費或依賴住院才能獲得報銷;另一方面，急性危象時的急救費用(如ICU、丙球)雖報銷比例相對較高，但費用陡增仍構成沉重負擔。她還指出了政策落地困境，門特/門慢政策存在顯著地區差異，部分醫院對政策不了解，導致患者報銷受阻或被迫院外購藥。為此，她呼吁跨病種聯合行動，建議罕見病患者組織聯合調研全國醫保政策落地情況，打破單病種局限，共同推動系統性改革。

研究員楊悅從保險制度的底層邏輯出發進行分析。她強調，國家基本醫保是覆蓋所有人群，罕見病患者也在基本醫保范圍，作為補充保險的商業保險也不能把罕見病患者單獨分割，(否則違背保險的“大數法則”)，補充性商業保險依賴廣泛人群分攤風險的特性，無法獨立托底罕見病患者的高賠付風險。

按照目前保障制度設計，對于基本醫保之外仍需個人支付部分，需要通過補充性商業保險，醫療救助，捐贈等多層次保障分擔患者負擔。特別是對于低收入群體，長期用藥負擔重的個別人群，如果購買商業保險的能力有限或無法購買，則只能依賴基本醫保和救助等途徑。對于高值罕見病藥物，如果治療效果具有不確定性，未來可以考慮分期付款，和按效果支付協議，她主張創新思路：評估高價值罕見病用藥時應從“單次費用”控制向“長期費用控制”轉變，關注患者“長期獲益”(如治愈后節省的長期醫療成本)，考慮采用風險分擔協議支付方式，降低醫保支付的不確定性。

患者代表清昭則從切身經歷出發，指出隱性成本被嚴重忽視。患者實際負擔遠不止藥費本身，還包括入院、抗體檢測、交通、誤工等無法報銷、報銷低的隱性成本，這些圍治療期的成本甚至和藥費負擔一樣沉重。此外，即使新藥進入醫保目錄，由于患者存在信息差，許多人仍面臨“有政策無法享受”的困境，政策紅利未能有效轉化為患者可及的保障。

公益學術交流助力“雪花人”活出尊嚴與精彩

第三屆重癥肌無力與神經免疫醫學創新公益論壇設立四大平行論壇及專題工作坊，平行論壇分別以“生命之河”“破曉時分”“希望之光”“恒愛守護”為主題聚焦重癥肌無力診療、康復、全生命鏈條支持。

空軍軍醫大學唐都醫院神經內科主任醫師李柱一，復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師趙重波，西安高新醫院神經內科主任醫師李尊波，天津醫科大學總醫院神經內科主任醫師楊春生，復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任護師許雅芳，北京大學第一醫院神經內科主任醫師郝洪軍，鄭州大學河南醫藥科學研究院黨委副書記、紀委書記高峰，清華大學藥物警戒信息技術與數據科學創新中心主任，清華大學自動化系數字醫療健康工程研究中心主任、研究員楊吉江，香港大學深圳醫院胸外科顧問醫生龐大志，復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任醫師奚劍英分享了當前重癥肌無力科研、治療的最新進展，以及診療技術、臨床管理創新情況。

連云港市第二人民醫院神經內科主任醫師伏兵、香港大學深圳醫院神經內科副顧問醫生曾文雙、廈門弘愛醫院神經內科副主任醫師張慜、牛津大學神經科學系講師董胤堯、南京市第一醫院神經內科主任醫師時建銓、上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院副研究員張楚悅、武漢市第一醫院神經內科主任醫師羅利俊、復旦大學附屬兒科醫院副主任醫師李文輝、湖南省兒童醫院/中南大學湘雅醫學院附屬兒童醫院主任醫師吳麗文、山東濟南解放軍第960醫院神經內科主任醫師金善圍繞重癥肌無力多學科診療體系建設、重癥肌無力的細分及治療話題進行了主題分享。

清華大學附屬第一醫院神經內科副主任醫師白苗、徐州醫科大學附屬醫院神經內科主任醫師張勇、北京大學第一醫院神經內科副主任醫師鄭藝明、首都醫科大學宣武醫院神經內科主任醫師李海峰、徐州醫科大學附屬醫院神經內科張周傲、山東大學齊魯醫院(青島)神經內科主治醫師岳耀先、鄭州大學第一附屬醫院生物細胞治療中心/生物免疫治療病區副主任醫師趙璇、徐州醫科大學細胞治療藥物產業學院教授施明、空軍軍醫大學第二附屬醫院神經內科副主任醫師阮哲放眼全球，介紹了全球重癥肌無力新藥研發格局及研究最新進展，并探討了突破性細胞療法在重癥肌無力領域的可行性。

廣州中醫藥大學第一附屬醫院嶺南脾胃病研究所主任中醫師劉鳳斌、浙江省中醫院神經內科主任中醫師張麗萍、河南中醫藥大學第一附屬醫院神經精神心理科主任醫師楊俊紅、復旦大學附屬華山醫院營養科副主任營養師邵春海、長春中醫藥大學附屬醫院腦病科副主任醫師呂志國、中國中醫科學院廣安門醫院針灸科/腦病科主任醫師朱文增、昆明市中醫醫院/云南中醫藥大學第三附屬醫院腦病痿病科主任醫師李廣文、貴州中醫藥大學第二附屬醫院神經內科主任醫師況時祥、遼寧中醫藥大學附屬醫院痿病科主任醫師喬文軍分享了傳統醫學在重癥肌無力診治、康復領域的創新，為打造重癥肌無力整合康復新范式貢獻來自中醫的智慧。

公益慈善晚會唱響生命的熱愛

在“重塑肌遇，力綻瓊華”公益慈善晚會，聚光燈下迎來了一個意義非凡的時刻。

T臺秀幾乎每年都會出現在愛力的活動中對許多長期與疾病相伴的病友而言，這可能是生病后第一次鼓起勇氣獨自走出家門，第一次以這樣的姿態自信地站在舞臺中央，用笑容與步伐，映照出最動人的生命光華!

今夜，他們不再僅僅是疾病的承受者，而是生命的舞者與歌者。他們的笑容，是對抗陰霾的燦爛陽光;他們的步伐，丈量著重新定義生活的勇氣。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康與愛力關愛中心創始人清昭，兩位深具象征意義的引領者，并肩登臺。他們共同傾情朗誦詩歌《熱愛生命》，!一位是推動罕見病事業前行的政策倡導者，一位是扎根病友群體的堅實守護者，用詩句化作對罕見病患者的生命禮贊。病友們還通過通過八段錦、微情景劇、朗誦等藝術形式，共同展示了這份不屈的生命姿態：他們用實際行動證明，疾病或許改變了軌跡，卻無法剝奪對生活的熱愛、對美好的追求，以及對生命無限可能的重新詮釋。 在這個夜晚，每一位參與者都在用獨特的光華，賦予生命嶄新的定義。

“本次活動旨在搭建醫患研政多方對話平臺，推動技術創新與服務落地。‘重塑肌遇’是愿景，‘力啟新程’是行動。”論壇閉幕環節，清昭在總結致辭中表示，未來北京愛力重癥肌無力罕見病關愛中心將繼續聯合各界力量，持續推動診療水平提升、藥物可及性改善、服務網絡完善，助力患者活出尊嚴與精彩。