17項臨床，5篇文獻結論：間充質干細胞干預老年癡呆安全有效，明顯改善認知功能

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本文重點摘要

近期，臨床數據的積累為間充質干細胞（MSCs）治療阿爾茨海默病（AD）提供了關鍵的循證支持。根據近期一篇題為 “Therapeutic Efficacy of Mesenchymal Stem Cells (MSCs) on Alzheimer's Disease: Review of Clinical Results”的綜述文獻，關鍵結論如下：

（1）臨床數據顯示，MSCs移植在多項臨床試驗中展現出良好的安全性與耐受性，并能有效延緩輕AD患者認知功能的衰退速度，部分患者腦內代謝與病理環境呈現積極改善趨勢。

（2）MSCs通過免疫調節、清除病理蛋白、促進神經營養與神經再生、改善腦內微環境等多靶點協同機制發揮作用，這一特點使其在應對AD復雜病理方面相較于傳統單靶點藥物更具優勢。

（3）基于現有的積極臨床結果，MSCs已成為AD治療領域一種極具前景的探索性策略，未來研究將聚焦于優化干預方案并通過更大規模臨床試驗驗證其長期療效。

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本期撰文：福建大學 YANG

本文審核專家：江蘇大學附屬醫院 李晶教授

阿爾茨海默病（AD），這種被稱為“記憶橡皮擦”的神經退行性疾病，正隨著全球人口老齡化席卷而來。傳統藥物治療僅能暫時緩解癥狀，無法阻止疾病進展。

近年來，間充質干細胞（MSCs） 憑借其獨特的多靶點修復能力，在AD治療領域展現出前所未有的潛力，為攻克這一醫學難題帶來了新的曙光。最新綜述文獻[1]對17項臨床試驗和5篇文章結果的綜合分析表明：MSCs治療AD患者是安全可行的，可改善認知功能及生活質量指標。

圖片來自文獻1

MSCs對抗AD的五大協同機制

MSCs并非通過單一途徑，而是通過“營養修復、抗炎清毒、保護血管” 等多靶點、協同性的綜合作用機制，全面干預AD的復雜病理網絡[1]：

間充質干細胞干預AD的機制：

1. 神經營養與神經再生：MSCs分泌多種關鍵神經營養因子（如BDNF、GDNF、NGF、IGF-1），支持現有神經元存活，并刺激內源性神經干細胞生成新的神經元。

2. 免疫調節與抗炎：MSCs能有效調節中樞神經系統的免疫環境，將促炎性的星形膠質細胞（A1型）和小膠質細胞（M1型）轉化為具有神經保護作用的抗炎表型（A2/M2型），從而抑制慢性神經炎癥。

3. 清除Aβ病理蛋白：MSCs通過激活小膠質細胞使其吞噬Aβ斑塊，同時分泌或上調腦內Aβ降解酶（如腦啡肽酶）的表達，從而直接減少大腦中的Aβ斑塊負荷。

4. 抑制凋亡與抗氧化：通過旁分泌信號調節細胞存活通路，抑制神經元凋亡。此外，MSCs分泌的抗氧化物質有助于減輕AD大腦中的氧化應激損傷。

5. 促進血管新生與改善腦血流：MSCs分泌血管內皮生長因子（VEGF）和成纖維細胞生長因子-2（FGF-2）等因子，促進血管新生與重塑，改善腦灌注，有助于糾正AD中常見的腦血流不足和血腦屏障功能障礙。

核心數據一覽：臨床療效與安全性證據

該研究對ClinicalTrials.gov、PubMed、Web of Science、SCOPUS等數據庫，使用“阿爾茨海默病”、“間充質干細胞”和“臨床試驗”等關鍵詞進行全面檢索。經過篩選，最終選定了17項臨床試驗和4篇相關論文進行深入分析。其中，17項臨床試驗大多為早期階段，主要給藥途徑是靜脈（IV）輸注（12項）。

圖片來自文獻[1]

01. 安全性良好：

綜合分析結果表明，MSCs治療在AD患者中是可行且總體安全的。未發生明顯不良反應，僅發生輕度至中度傷口疼痛，頭痛，惡心或背痛等，可自發消退。

02. 干預效果良好：

其中一項I期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗[3]，旨在評估Lomecel-B（骨髓MSCs）治療輕度AD的安全性，次要探索性療效終點。共33名參與者以1：1：1的比例隨機分配至三個組之一：低劑量組（2 *10＾7個細胞），高劑量組（1* 10＾8個細胞），及安慰劑組。每位參與者在基線時接受單次靜脈輸注，然后隨訪52周。

結果表明：接受低劑量Lomecel-B的參與者與安慰劑組相比表現出更慢的認知能力下降。13周時，低劑量組的MMSE評分比安慰劑組好2.7分（p = 0.0182）。在26周時，與安慰劑組相比，低劑量組繼續顯示出改善。此外，MRI掃描發現，高劑量組在13周時顯示左側海馬體積短暫增加（p = 0.0311），這可能MSCs在對記憶至關重要的區域中具有神經保護作用或減少神經變性。

圖片來自文獻[3]

此外，其他十項干細胞及干細胞衍生的外泌體在 AD 患者中的臨床試驗，主要資料如下表格所示：

小結

越來越多的臨床結果為我們提供了寶貴的證據，表明間充質干細胞在改善阿爾茲海默病中展現出了良好的安全性和初步的療效。目前全球有超過30余項MSCs干預AD的臨床試驗正在進行中，其中中國、美國、韓國的研究進展最為活躍。然而，我們還需要更大規模、更長時間的臨床試驗來進一步驗證其療效和安全性。此外，科學家們還需要深入研究間充質干細胞在AD干預中的具體作用機制以及標準化干細胞的制備技術、優化干預方案（包括最佳細胞來源、劑量、給藥途徑和頻率等），以便為其臨床應用提供更為堅實的理論基礎。隨著研究的進展，MSCs有望在不久的未來內成為AD綜合管理的重要組成部分。

參考文獻：

[1] Kim AL, Lee WK, Kwon S, Han I, Choi BH. Therapeutic Efficacy of Mesenchymal Stem Cells (MSCs) on Alzheimer's Disease: Review of Clinical Results. Tissue Eng Regen Med. Published online January 14, 2026. doi:10.1007/s13770-025-00782-1

[2] Jeyaraman M, Rajendran RL, Muthu S, et al. An update on stem cell and stem cell-derived extracellular vesicle-based therapy in the management of Alzheimer's disease. Heliyon. 2023;9(7):e17808. Published 2023 Jun 29. doi:10.1016/j.heliyon.2023.e17808

[3]Brody M, Agronin M, Herskowitz BJ, et al. Results and insights from a phase I clinical trial of Lomecel-B for Alzheimer's disease. Alzheimers Dement. 2023;19(1):261-273. doi:10.1002/alz.12651

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