微芯生物原創透腦PRMT5-MTA抑制劑CS08399獲批臨床

近日，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下簡稱 “微芯生物”）全資子公司成都微芯藥業有限公司宣布，公司自主研發的1 類原創新藥 CS08399 片用于治療甲硫基腺苷磷酸化酶(MTAP)缺失的實體瘤和淋巴瘤的臨床試驗申請（IND）已獲國家藥品監督管理局批準。

腫瘤是全球范圍內主要的致死疾病之一。盡管腫瘤治療手段不斷進步，但多數晚期腫瘤尚無根治手段，持續探索全新有效的靶點、研發創新機制藥物，對提升腫瘤患者臨床獲益、改善患者預后具有重要意義。臨床研究顯示，約10%-15% 的腫瘤患者存在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）基因缺失，這些患者預后較差，對包括免疫治療在內的多種標準療法響應有限，存在迫切的未被滿足的臨床治療需求。

CS08399 片是公司利用“AI+化學基因組學”整合式核心技術平臺，自主研發的擁有完全自主知識產權的腦透過性口服甲硫腺苷（MTA）協同型蛋白精氨酸甲基轉移酶 5（PRMT5）小分子抑制劑，目前全球范圍內尚未有針對該靶點的療法獲批上市。

該候選藥物針對 MTAP 缺失型腫瘤細胞具有高度選擇性抗腫瘤活性，其作用機制明確且具有獨特的靶向優勢。MTAP 基因缺失會導致細胞內甲硫腺苷（MTA）異常蓄積，MTA 可與 PRMT5 的天然輔酶 S - 腺苷甲硫氨酸（SAM）競爭性結合 PRMT5 并抑制其活性。 CS08399 能特異性靶向 PRMT5-MTA 復合物，強效增強對 PRMT5 的抑制作用，有效降低 PRMT5 介導的蛋白質精氨酸對稱二甲基化（SDMA）水平，進而選擇性誘導 MTAP 缺失型腫瘤細胞發生細胞周期阻滯與凋亡，發揮精準抗腫瘤效應，而對 MTAP 正常表達的細胞影響極小，安全性優勢顯著。

同時，PRMT5通過對組蛋白和非組蛋白底物的甲基化修飾調節其活性，從而影響細胞生長、分化等多種生物學過程，CS08399通過抑制PRMT5對腫瘤微環境不同類型細胞發揮表觀遺傳調控作用，對克服腫瘤耐藥、免疫逃逸等具有治療潛力。

臨床前研究數據顯示，CS08399 展現出卓越的藥效學活性、理想的藥代動力學特征及良好的安全性。該藥物不僅可單藥發揮治療作用，也能為同時攜帶 EGFR、KRAS 等可用藥驅動突變的 MTAP 缺失腫瘤患者，提供聯合用藥的潛在獲益；對于既往藥物治療產生耐藥的腫瘤患者，同樣有望成為全新的治療選擇。未來，CS08399 通過單藥或與其他抗腫瘤藥物聯合治療的方式，有望為多種腫瘤類型的患者提供差異化的創新治療方案。

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