AAV基因療法迎來新勝利；百圖生科申請港交所上市

氨基觀察-創新藥組原創出品

作者 | 黃愷

AAV基因療法迎來新勝利。

3月12日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因療法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）用于治療鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺乏癥的關鍵III期Enh3ance研究取得了積極的頂線結果。

研究數據表明，DTX301在顯著降低患者24小時血氨水平的同時，支持患者在減少氨清除劑依賴及放寬蛋白質飲食限制的情況下，依然維持血氨穩態。

李彥宏創辦的AI制藥企業，要IPO了。

3月16日，據彭博社報道，生物科技初創公司百圖生科（BioMap）已經以保密形式向港交所提交上市申請。

在過去的一天里，國內外醫藥市場還有哪些熱點值得關注？讓氨基君帶你一探究竟。

資本信息

1）百圖生科以保密形式向港交所提交上市申請

3月16日，據彭博社報道，生物科技初創公司百圖生科（BioMap）已經以保密形式向港交所提交上市申請。

醫藥動態

1）和譽醫藥依帕戈替尼聯合靶免療法一線治療晚期肝細胞癌完成II期臨床首例患者給藥

3月16日，和譽醫藥宣布，其自主研發的高選擇性口服小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼聯合標準療法，已在針對晚期或不可切除肝細胞癌一線治療的II期臨床研究中完成首例患者給藥。

2）氫溴酸氘瑞米德韋用于嬰幼兒RSV感染Ⅲ期臨床首例患者用藥

3月16日，先聲藥業宣布，與蘇州旺山旺水合作的氫溴酸氘瑞米德韋干混懸劑（研發代號SIM0916）用于治療嬰幼兒呼吸道合胞病毒（RSV）感染適應癥的中國Ⅲ期臨床研究，于近日在湖南省兒童醫院陳艷萍主任的主持下完成首例患者給藥（FPI）。

海外藥聞

1）一罕見病AAV基因療法III期臨床成功

3月12日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布其在研AAV8基因療法DTX301（avalotcagene ontaparvovec）用于治療鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺乏癥的關鍵III期Enh3ance研究取得了積極的頂線結果。研究數據表明，DTX301在顯著降低患者24小時血氨水平的同時，支持患者在減少氨清除劑依賴及放寬蛋白質飲食限制的情況下，依然維持血氨穩態。

2）LAG3-Fc融合蛋白III期研究中期結果無效

3月13日，Immutep宣布eftilagimod alfa（efti）一線治療非小細胞肺癌（NSCLC）的III期TACTI-004研究未能通過計劃的中期無效性分析（即達到無效性標準）。基于對現有安全性和有效性數據的審查，獨立數據監察委員會（IDMC）建議終止研究。

3）阿斯利康PD-L1單抗獲批新適應癥

3月16日，阿斯利康宣布，PD-L1單抗Imfinzi（度伐利尤單抗）聯合標準FLOT化療方案（氟尿嘧啶、亞葉酸鈣、奧沙利鉑和多西他賽）已在歐盟獲批上市，用于治療可切除的早期和局部晚期胃癌和胃食管交界處癌成人患者。

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