從指南到實(shí)踐，看這場大會(huì)如何破解兒童生長發(fā)育密碼

2026年3月21日，“益童守護(hù)·點(diǎn)亮未來——兒童生長發(fā)育學(xué)術(shù)大會(huì)”在北京舉行。大會(huì)由北京陳菊梅公益基金會(huì)主辦，人民好醫(yī)生平臺(tái)支持。會(huì)議以兒童生長發(fā)育診療規(guī)范化、用藥安全、科普下沉、數(shù)字醫(yī)療與罕見病關(guān)愛為主線，分“筑基安全”“科普關(guān)愛”“規(guī)范先行”“關(guān)注未來”四個(gè)篇章展開，匯聚兒科內(nèi)分泌與遺傳代謝、藥物警戒、媒體與公益機(jī)構(gòu)、愛心企業(yè)等多方力量。

開幕式：多學(xué)科同臺(tái)

北京陳菊梅公益基金會(huì)理事長李慶虹博士、人民健康副總經(jīng)理杜娟女士、中國罕見病聯(lián)盟理事長李林康先生、原福建省藥品審評(píng)與監(jiān)測評(píng)價(jià)中心李宗主任，與中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)候任主委、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授，中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院鞏純秀教授及企業(yè)代表等出席。兒童健康關(guān)系國家戰(zhàn)略與家庭福祉，生長發(fā)育問題需要從規(guī)范化診療、安全證據(jù)、權(quán)威科普與罕見病保障多側(cè)發(fā)力，形成臨床、監(jiān)管、公益與產(chǎn)業(yè)之間的對(duì)話平臺(tái)。

第一章「筑基安全」：

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授以《全球視野與中國實(shí)踐：大型GH真實(shí)世界研究進(jìn)展與長效制劑上市后安全性再評(píng)價(jià)》為題，回顧生長激素從隨機(jī)對(duì)照到真實(shí)世界證據(jù)的互補(bǔ)關(guān)系，介紹國內(nèi)外主要登記庫與長期隨訪數(shù)據(jù)，并結(jié)合我國長效制劑發(fā)展現(xiàn)狀，提出中國同道在數(shù)據(jù)庫建設(shè)與證據(jù)產(chǎn)出上可進(jìn)一步發(fā)力的方向。未來即將開展 Y-PEG長效生長激素長期安全性真實(shí)世界研究暨“EASY GROW”項(xiàng)目，積累更多真實(shí)世界證據(jù)。

隨后，國際生長激素研究協(xié)會(huì)（GRS）主席、來自巴西的Margaret Boguszewski教授連線作《長效生長激素研究進(jìn)展及GRS意見》報(bào)告，介紹協(xié)會(huì)先后兩次長效生長激素共識(shí)專題研討會(huì)的背景，討論減少注射頻次與依從性、療效與每日制劑的可比性、安全性關(guān)注點(diǎn)及登記庫在上市后監(jiān)測中的價(jià)值，向全國專家介紹了即將發(fā)表的GRS長效生長激素共識(shí)意見。

原福建省藥品審評(píng)與監(jiān)測評(píng)價(jià)中心李宗主任從藥物警戒視角發(fā)言，結(jié)合國內(nèi)外不良反應(yīng)監(jiān)測體系差異，談及兒童用藥安全信號(hào)挖掘、真實(shí)世界數(shù)據(jù)質(zhì)量與頂層設(shè)計(jì)的重要性，并強(qiáng)調(diào)人工智能等工具在風(fēng)險(xiǎn)預(yù)警中的潛力與跨學(xué)科人才培養(yǎng)需求。

第二章「科普關(guān)愛」：

由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院梁雁教授主持，江西省兒童醫(yī)院楊玉教授作《兒童青少年生長發(fā)育關(guān)愛指南》介紹，解讀了指南的七大亮點(diǎn)：一、專家團(tuán)隊(duì)聯(lián)合編撰；二、內(nèi)容科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)，確保有據(jù)可查；三、圖文并茂，家長一看就懂；四、體系完整，覆蓋身高管理全周期；五、實(shí)用性強(qiáng)，把知識(shí)變成行動(dòng)；六、聚焦家長常見疑問，解鎖長高“密碼”；七、印刷成冊(cè)，便于家庭長期使用。

在《兒童青少年生長發(fā)育關(guān)愛指南》發(fā)布儀式上，羅小平、鞏純秀、梁雁、楊玉等專家與愛心企業(yè)代表共同見證發(fā)布。

中國藥科大學(xué)王璐穎博士匯報(bào)課題組關(guān)于兒童生長激素缺乏癥（GHD）治療決策的研究，采用家長定性訪談與離散選擇試驗(yàn)等方法，討論家長對(duì)療效、安全、價(jià)格、注射頻率等因素的偏好排序，以及在短效為主與長效進(jìn)入醫(yī)保目錄后治療格局變化下，家庭負(fù)擔(dān)、注射不便、信息焦慮與依從性問題的演變，為臨床溝通與政策討論提供“聽見家長聲音”的實(shí)證參考。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬首都兒童醫(yī)學(xué)中心陳曉波教授主持圓桌討論。貴陽市婦幼保健院劉毓教授、寧夏醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院馬立燕教授、江西省兒童醫(yī)院謝理玲教授等參與，議題涵蓋如何幫助家長更好使用指南、矮身材“基數(shù)大、就診低、管理散”的系統(tǒng)性應(yīng)對(duì)、生長激素適應(yīng)證邊界與科學(xué)選擇，以及全周期管理中IGF-1監(jiān)測在療效與安全管理中的價(jià)值等。

第三章「規(guī)范先行」：

下午場由人民健康副總經(jīng)理杜娟開場發(fā)言，她介紹了人民健康在權(quán)威健康數(shù)據(jù)積累、健康智能體與“人民好醫(yī)生AI語料庫”建設(shè)方面的工作情況。現(xiàn)場啟動(dòng)了“人民好醫(yī)生·兒童生長發(fā)育AI語料庫”，該項(xiàng)目旨在打造聚焦兒童生長發(fā)育領(lǐng)域的專業(yè)人工智能基礎(chǔ)語料庫，筑牢相關(guān)領(lǐng)域的智能化服務(wù)數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。。

鞏純秀教授作《全面推進(jìn)兒童生長發(fā)育診療規(guī)范化建設(shè)》報(bào)告，從健康中國2030、中國兒童發(fā)展綱要及兒科服務(wù)年行動(dòng)等政策切入，分析兒童疾病譜變化與生長發(fā)育、心理行為、慢病管理新挑戰(zhàn)，梳理學(xué)組在指南制定、標(biāo)準(zhǔn)化治療與國際發(fā)聲等方面的工作，并提出了目前診療水平差異和人工智能亂象對(duì)本領(lǐng)域的挑戰(zhàn)。未來將以指南共識(shí)、學(xué)術(shù)活動(dòng)、AI語料庫建設(shè)、青年醫(yī)師培養(yǎng)、與醫(yī)聯(lián)體協(xié)作等為抓手，推動(dòng)全周期同質(zhì)化服務(wù)與基層能力提升。

河南省兒童醫(yī)院衛(wèi)海燕教授系統(tǒng)講授IGF-1在篩查、診斷與生長激素治療監(jiān)測中的意義，解析檢測方法差異與參考范圍、與IGFBP-3聯(lián)合應(yīng)用的價(jià)值，討論治療目標(biāo)區(qū)間、過高或過低與代謝及腫瘤風(fēng)險(xiǎn)等關(guān)聯(lián)，并結(jié)合長效制劑給藥后采血時(shí)點(diǎn)與波動(dòng)特點(diǎn)，提示臨床隨訪中需個(gè)體化解讀。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬首都兒童醫(yī)學(xué)中心曹冰燕教授圍繞兒童矮小癥管理與數(shù)字醫(yī)療作專題分享，闡述數(shù)字技術(shù)在慢病與生長發(fā)育全生命周期管理中的應(yīng)用場景、政策背景，以及智能硬件、專病數(shù)據(jù)庫與隨訪工具如何構(gòu)成“院內(nèi)院外”連貫服務(wù)。

第四章「關(guān)注未來」：

本篇章由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院顧學(xué)范教授、北京大學(xué)第一醫(yī)院楊艷玲教授主持。

中國罕見病聯(lián)盟理事長李林康致辭，回顧聯(lián)盟在目錄推動(dòng)、隊(duì)列建設(shè)、義診與患者關(guān)愛等方面的工作，宣布與臨床專家共同推動(dòng)“關(guān)注小世界”罕見病患者關(guān)愛項(xiàng)目，強(qiáng)調(diào)藥物可及性、經(jīng)濟(jì)性與使用便利性對(duì)矮小相關(guān)罕見病家庭的重要性。

聯(lián)盟黃榮介紹項(xiàng)目總體設(shè)計(jì)：以藥物可及、診療可及與社會(huì)關(guān)愛為目標(biāo)，從多中心研究、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)與社會(huì)學(xué)調(diào)研、專家義診、科普與患者組織建設(shè)等維度推進(jìn)；北京陳菊梅公益基金會(huì)等為部分患者提供用藥支持，項(xiàng)目配套電子注射日志與隨訪安排，形成可溯源的管理數(shù)據(jù)，為療效、安全與負(fù)擔(dān)評(píng)估積累證據(jù)。

項(xiàng)目啟動(dòng)儀式與指導(dǎo)專家聘書頒發(fā)環(huán)節(jié)，李林康向顧學(xué)范、楊艷玲、鞏純秀、李堂、杜紅偉、鄭榮秀、米熱古麗·買買提、李桂梅、程昕然、朱岷等專家授予聘書；廈門特寶生物工程股份有限公司負(fù)責(zé)人作為愛心企業(yè)代表接受榮譽(yù)證書。

新疆醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院米熱古麗·買買提教授以《從臨床到分子生物學(xué)：兒童罕見病診治體會(huì)與展望》為題，結(jié)合邊疆地區(qū)遺傳代謝病實(shí)踐，分享從疑難病例到基因診斷、酶替代治療與團(tuán)隊(duì)成長的歷程，呼吁社會(huì)關(guān)注罕見病診斷延遲與藥物可及問題。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院邱文娟教授講授《先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）篩查、診斷與治療進(jìn)展》，介紹疾病分型、新生兒篩查、激素替代與全生命周期多學(xué)科管理要點(diǎn)，并展望更精準(zhǔn)的個(gè)體化治療方向。

中國醫(yī)科大學(xué)附屬盛京醫(yī)院吳娜教授主持罕見病主題圓桌，江西省兒童醫(yī)院楊利教授、廣西壯族自治區(qū)婦幼保健院羅靜思教授、湖北省婦幼保健院于飛教授、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院吳靜教授等圍繞“不止罕見”年度主題，討論診斷漫長、多學(xué)科管理、藥物昂貴與心理社會(huì)負(fù)擔(dān)、校園與公共設(shè)施可及性、家庭支持以及長效注射在體驗(yàn)與節(jié)律上的獲益等，把政策話語還原為患兒與家庭的日常困難與期待。

閉幕前，愛心企業(yè)廈門特寶生物董事長兼總經(jīng)理孫黎作總結(jié)發(fā)言中表示：公司將依托基因治療、小核酸、抗體等創(chuàng)新技術(shù)，深耕內(nèi)分泌代謝領(lǐng)域研究，持續(xù)履行企業(yè)社會(huì)責(zé)任，并協(xié)同公益及學(xué)術(shù)平臺(tái)，深化患兒關(guān)愛行動(dòng)，守護(hù)兒童健康成長。

結(jié)語

從筑基安全上的真實(shí)世界與藥物警戒，到科普關(guān)愛中的指南與家長研究，再到規(guī)范先行里的診療同質(zhì)化、IGF-1監(jiān)測與AI語料庫啟動(dòng)，直至關(guān)注未來篇章中“小世界”項(xiàng)目與CAH等專病前沿，本次會(huì)議把“規(guī)范化、可證據(jù)、可普及、可接續(xù)”寫進(jìn)同一希望：兒童生長發(fā)育健康既需要尖端藥物與技術(shù)，也需要可執(zhí)行的科普、可共享的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，以及對(duì)罕見病家庭“被看見之后還能走得下去”的制度與社會(huì)支持。