又一款“救命藥”將退出中國市場！

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作者：第一財經(jīng) 錢童心

近日，意大利制藥公司Recordati旗下100%控股的中國公司銳康迪正式進行注銷備案，將徹底退出中國市場。伴隨著銳康迪的退出，該公司的幾款罕見病藥物也將停止對中國的供貨，其中就包括中國僅有的一款用于治療庫欣綜合征的口服藥物奧唑司他。

奧唑司他于2024年9月在中國國內(nèi)獲批，2025年4月正式在中國實現(xiàn)商業(yè)化，至今上市銷售僅不到一年。但自2021年起，該藥物已經(jīng)在博鰲樂城作為先行先試項目開始使用。

這對于庫欣綜合征患者而言，銳康迪的退出相當(dāng)于斷供了一款“救命藥”。據(jù)媒體公開報道，一位服用了四年奧唑司他的庫欣綜合征患者稱，這幾年下來，“吃掉了100萬元”。

Recordati曾對奧唑司他在中國的銷售抱有很高的期望。這款藥物目前在國內(nèi)尚無同類替代療法，國內(nèi)上市后的價格約為8000元/盒，盡管中國國內(nèi)售價為全球最低的市場之一，但一年下來平均治療費用仍然達到約20萬元。

2025年8月，奧唑司他通過了2025年國家醫(yī)保目錄調(diào)整的初步形式審查目錄。有專家稱，該藥物進入醫(yī)保目錄的可能性很大，醫(yī)保報銷后，患者自費部分有望降到每月2000元以下。然而，最終的醫(yī)保目錄中，該公司包括奧唑司他在內(nèi)的三款藥物均未成功納入。

在全球，罕見病支付都是個難題。罕見病藥研發(fā)成本高，使用人數(shù)少，定價高昂，支付往往依賴醫(yī)保、商保在內(nèi)的多層次支付體系。在商保力量還相對薄弱的中國，罕見病患者群體對基本醫(yī)保抱有更高期待。但基本醫(yī)保基金往往需要兼顧常見病、慢性病等保障需求，很多罕見病藥物價格高昂，仍在等待進入醫(yī)保的過程中。

支付問題也直接影響了奧唑司他上市后的銷售。有相關(guān)業(yè)內(nèi)數(shù)據(jù)預(yù)估，在國內(nèi)藥店購買過奧唑司他的患者可能只有50人左右。

近年來，業(yè)內(nèi)不斷呼吁加強對罕見病的關(guān)注，但與一些大型制藥公司相比，產(chǎn)品管線并不豐富的專注于罕見病研發(fā)的中小規(guī)模企業(yè)生存狀況尤為艱難。

Recordati退出中國市場并不是孤例。2024年，制藥公司BioMarin的一款治療罕見病黏多糖貯積癥IVA型的“孤兒藥”正式退出中國市場。該疾病的患者也曾面臨無藥可用的困局。

銳康迪總經(jīng)理胡茂勝曾在去年10月的一次采訪中表示，對于罕見病藥企而言，產(chǎn)品上市后的挑戰(zhàn)更大，醫(yī)患教育與市場培育耗時漫長且需要投入高昂的成本；許多罕見病患者家庭經(jīng)濟條件較困難，藥物要靠患者自費，可負擔(dān)性也是巨大的挑戰(zhàn)。

即便是被納入醫(yī)保后的罕見病藥物，也曾面臨“斷供”危機。去年11月，一款治療酪氨酸血癥Ⅰ型的罕見病藥物尼替西農(nóng)也曾被曝因廠商停產(chǎn)而缺貨，該藥物專利已經(jīng)到期，并且連續(xù)兩年被納入醫(yī)保。

專家分析認為，一些罕見病用藥上市后銷售不佳，導(dǎo)致企業(yè)沒有財力或動力繼續(xù)投入生產(chǎn)；而即便是在專利到期之后，其他的仿制藥企主動生產(chǎn)這些藥品的動力也不強，這也讓真正需要這些藥物的患者陷入困境。

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