全球首次！干細胞療法獲批，帕金森病有救了？

僅靠“個位數”患者數據就得以獲批，這兩款藥物是否就此開啟干細胞再生治療的時代？

為此，“醫學界”請教了神經病學專家、中國科學技術大學附屬第一醫院副院長施炯教授。

撰文 | 凌駿

近期 ，日本衛生部專家小組宣布，有條件批準兩種干細胞移植療法—— Amchepry 和 ReHeart ，用于治療帕金森病和 缺血性心肌病 。

該消息引爆業界，這是全球首次批準基于誘導性多能干細胞（ iPSC ）的再生醫學療法，象征著再生醫學正式從實驗室，邁入了商業化臨床應用時代。

iPSC 具有無限增殖的特性，能分化成患者所需的一切功能細胞類型。在此前的臨床試驗中， Amchepry 成功治療了6名晚期帕金森病患者， ReHeart 則使得心肌病患者的 心臟功能得到 顯著 改善。

但也有專家認為，這是一次“冒險的監管行為”。加州大學戴維斯分校的干細胞研究員保羅·克諾普弗勒（Paul Knoepfler）在接受《自然》采訪時稱： “仍需要 更大規模的試驗 ，才能 確保 療法 的安全性和有效性。 ”

據日本《朝日新聞》報道，若一切順利，兩款療法預計在今夏前完成定價并進入市場，治療花費預計折合達數百萬人民幣。

全球首次獲批，“先上車、后補票”

早在30多年前，學界就意識到 干細胞 移植 有治愈 疾病的 潛力 ，但早期的 實驗性嘗試主要是基于胚胎干細胞技術 。 而 胚胎干細胞來源有限， 且 存在倫理問題等一系列 問題， 始終未能推進至臨床轉化階段。

直到2006年，日本京都大學山中伸彌教授 首次發現，可以誘導成體細胞回到類似胚胎發育早期的狀態， 并 創造 出 iPSC。 山中伸彌也因此在2012年榮獲了諾貝爾獎。

Amchepry 正是由京都大學專家團隊聯合開發。

根據相關統計 數據， 目前全球約有800萬帕金森病患者，我國的患者數占到了 約 1/2，長期服藥只能部分緩解癥狀，但無法阻止疾病進展，患者最終將完全失去行動能力。

在帕金森患者的大腦中，大量 多巴胺能神經元 因病理狀態死亡，而 Amchepry 能在體外分化成 多巴胺能神經前體細胞 ，由醫生通過手術植入患者的大腦。

這些新注入的前體細胞，會在大腦中持續轉變為新的、健康的 多巴胺能神經元細胞 ，相當于讓大腦“ 返老還童 ”，重塑患者運動網絡連接。

2025年4月發布在《自然》的I/II期臨床試驗顯示，在兩年隨訪時間內，接受 Amchepry 治療的6名晚期帕金森病患者，5人的運動功能顯著改善，所有患者均未出現嚴重不良事件。

ReHeart 則由大阪大學聯合團隊開發， 是一種由iPSC衍生的 “ 心肌貼片 ” ，可貼敷 在 重度心臟病患者的心臟表面，促進血管再生，幫助心肌功能恢復 。

早期 臨床試驗中， 8 名患有嚴重心衰 、使用 藥物或手術等標準 方案 均 無效的患者，經 ReHeart 移植后 病情均有所改善。

但值得注意的是，這些個位數入組患者的療效數據，也是目前兩款藥物僅有的真實世界臨床證據。

ReHeart “心肌貼片”

2月23日，《自然》刊登相關評論，援引 日本 專家的觀點指出， 兩 款 藥物的臨床數據 還“ 非常薄弱 ”，臨床試驗 規模 也還 不足以評估 治療 風險。此外，試驗缺乏對照組，因此無法 明確證實是否帶來了明顯獲益，又有多少獲益。

根據日本相關政策，兩款藥物獲批后，必須在未來7年持續開展上市后監測與評價，完善臨床療效與安全性證據鏈，才能由附條件批準，申請轉為正式批準。

亦有專家評論指出，提前商業化獲批相當于是“先上車、后補票”，后續7年的上市后觀察期，也相當于是將相關療法進一步的開發成本，從研發企業轉移至醫保、患者。

能否開啟再生醫學新時代？

“這是干細胞療法發展過程中的里程碑事件。”神經病學專家、中國科學技術大學附屬第一醫院 副院長施炯教授對“醫學界”表示，他對此次i PSC 的破冰持樂觀態度。

今年1月初，施炯受邀前往京都大學參與干細胞國際學術研討會，他說：“除了已發表的臨床試驗數據，京都大學研究者還分享了更多患者經治療后的觀察結果。從口頭匯報的新數據來看，安全性依然非常好，且同樣顯示出不錯的療效。”

“總體來說，日本針對干細胞療法的監管是激進的，允許用早期的安全性數據和‘療效趨勢’進行附條件申報。而包括我國在內，其他國家大多仍要求必須常規完成 III 期臨床試驗。”施炯補充道。

嚴格監管是出于對療效和安全性的綜合考量。干細胞移植的一大風險是致瘤性，哪怕只殘留少數未定向分化的多能干細胞，理論上也有進展為腫瘤的風險。

同時，目前相關研究隨訪時間較短、病例數都較少， 處于不同疾病階段 的患者病情各異，如何確定最佳治療窗口，長期療效如何，都還有待長期觀察。

但凡事都有兩面，施炯指出，干細胞治療的開發難度大、成本高、周期長，寬松的政策在某種程度上加速了其快速落地，同步上市后的嚴格臨床監管，能盡早惠及更多無藥可治的危重患者。

過去幾年里，我國在多能干細胞研發領域同樣取得了飛速發展。

2025年，同樣利用iPSC療法，施炯率隊開展試驗，全球首次功能性治愈了一位年僅37歲、患病15年的晚期早發型帕金森病患者，讓她避免了近似癱瘓的狀態。

施炯帶隊成功救治晚期帕金森病患者

此外，i PSC 在視網膜病變、糖尿病、脊髓損傷等各類嚴重疾病領域也展現出廣闊前景，我國多個醫生團隊陸續宣布，成功利用多能干細胞移植，救治了多名晚期糖尿病、 急性白血病、再生障礙性貧血及復雜先心病術后的患者。

施炯認為，在干細胞領域，日本已積累了20余年的研究基礎，對研究開展條件和機構 資質 有著嚴格限定。此次的獲批，無論對行業發展還是患者而言，至少代表著一個積極的信號。

值得一提的是，自日本2014年推出“ 有條件限時審批制度 ”后，迄今尚無任何療法獲得正式批準。其中，有兩款藥物附條件上市后，后續未能達到有效標準，目前已退出市場并停止銷售。

而這兩款藥物未來的命運如何，是否就此開啟了干細胞再生治療的時代，也還待時間來加以檢驗。

來源：醫學界

校對：蔡 菜

運營：王奧雅

責編：汪 航

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