西方感嘆：中國基因療法把價格打下來了

深陷商業(yè)化泥潭的基因療法，似乎正呈現(xiàn)出“西方不亮東方亮”的局面。

2月底，BioMarin宣布，由于未能找到買家，將其全球首個血友病A基因療法Roctavian撤出全球市場。此前，手握三款基因療法的藍鳥生物以1億美元“賣身”，以及輝瑞、CSL等大廠出師不利，都讓基因療法的商業(yè)化成為一個難以跨越的“死亡谷”。

目前來看，第一代基因療法大多僅限于富裕國家使用，而全球各地的支付方仍難以接受單次療程數(shù)百萬美元的天價，已有不少企業(yè)迫于商業(yè)化壓力選擇撤市。這意味著，支持基因療法高昂定價合理性的經(jīng)濟學(xué)邏輯——用單次治療替代終身慢性病管理——尚不成立。

與此同時，一家中國基因療法Biotech——信念醫(yī)藥卻傳來好消息：計劃在3月啟動其血友病B基因療法信玖凝?（波哌達可基注射液）的首次商業(yè)化給藥。

信玖凝?于2025年4月在中國獲批上市，是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，也是中國首個獲批的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療藥物。

最震動市場的是其定價：9.3萬元/瓶（2ml），按70kg患者處方用量44瓶計算，總費用為409.2萬元，慈善資助后患者自付費用最高不超過279萬元。

這意味著，信玖凝?是中國已獲批上市的最貴藥物，但相較于美國的兩款高達350萬美元的血友病B基因療法，價格已打到1/10。

這兩款血友病B基因療法，UniQure的Hemgenix市場滲透緩慢，截至2025年12月，獲批后三年內(nèi)僅有75名患者接受治療；輝瑞的Beqvez更因上市后一年都沒有患者“買單”，在2025年初停止了研發(fā)和商業(yè)化進程，也在事實上退出了基因療法領(lǐng)域。

從這個意義上來說，信念醫(yī)藥以這樣的價格啟動商業(yè)化進程，將吸引全球基因療法市場的關(guān)注。外媒Endpoints News更直言：“這是一個風(fēng)向標(biāo)：在全球競相研發(fā)更便宜、可能更優(yōu)的替代方案以挑戰(zhàn)全球最昂貴十種藥物的競賽中，中國已經(jīng)領(lǐng)先。”

中國Biotech，挑戰(zhàn)全球最貴療法

在基因療法領(lǐng)域，信念醫(yī)藥并非唯一的中國挑戰(zhàn)者。

Endpoints News 調(diào)查了全球最貴的10種基因療法（前9種也是全球最貴的藥物/療法），發(fā)現(xiàn)全球范圍內(nèi)共有77種競品正在研發(fā)中。其中，48種來自中國，這一數(shù)字是美國研發(fā)數(shù)量的兩倍多，更是歐洲的7倍。

而且，在每個療法上，中國挑戰(zhàn)者的密集程度都很驚人。

Β-地中海貧血基因療法Zynteglo（單次治療280萬美元）、首個DMD基因療法Elevidys（320萬美元）、首個血友病A基因療法Roctavian（290萬美元）和首個CRISPR基因編輯療法Casgevy（220萬美元），都面臨至少7個中國競品的挑戰(zhàn)。

最貴的療法——首個用于異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良兒童的基因療法Lenmeldy（425萬美元）也有3個中國競爭對手，美國和歐洲則一個都沒有。

唯一一個美國或歐洲在研競品數(shù)量超過中國的基因療法是Lyfgenia（310萬美元），用于治療鐮狀細胞病，但中國公司仍占據(jù)了該領(lǐng)域在研競品超過三分之一的份額。

整體來看，至少34家中國企業(yè)針對這10種基因療法開展了研發(fā)項目，其中多家公司同時推進多個項目。

過去，由“最貴療法”主宰的基因療法領(lǐng)域有一種核心敘事：這種療法在科學(xué)上極其復(fù)雜，需要定制化的生產(chǎn)流程，通常面向的是小眾患者群體，因此單次治療價格動輒數(shù)百萬美元，且無懼競爭。

但是，隨著中國Biotech密集發(fā)起挑戰(zhàn)，這一假設(shè)正在受到?jīng)_擊。畢竟，這些競品的定價可能僅為美國現(xiàn)有產(chǎn)品的十分之一。

改寫基因治療經(jīng)濟邏輯

中國Biotech在基因治療領(lǐng)域有著無與倫比的成本優(yōu)勢。

一方面，在中國，進入人體首次給藥階段的監(jiān)管路徑明顯更快。據(jù)麥肯錫數(shù)據(jù)，中國招募臨床試驗受試者的時間僅為全球平均水平的一半，且每位患者的成本也降低了約50%。

另一方面，中國國內(nèi)的藥價“天花板”約束，倒逼企業(yè)升級生產(chǎn)工藝，以進行嚴(yán)格的成本控制。

基因療法生產(chǎn)工藝復(fù)雜，核心難點是病毒載體的低產(chǎn)和難以規(guī)模化生產(chǎn)，這也導(dǎo)致基因療法領(lǐng)域普遍面臨病毒載體短缺，進一步推高了成本。

如AAV載體基因療法，在AAV上游包裝環(huán)節(jié)，應(yīng)用最成熟的HEK293細胞最大生長密度一般低于1.0×107細胞/ml，顯著低于CHO等細胞，制約上游產(chǎn)量，且這類293細胞培養(yǎng)基的成本也較高。

此外，AAV生產(chǎn)過程中會產(chǎn)生一種獨特的副產(chǎn)物-空殼病毒，在病毒收獲階段最高可以占到病毒顆粒總數(shù)的90%以上，由此為下游的純化和規(guī)模化放大造成巨大挑戰(zhàn)。

受制于這些問題，據(jù)藥明生基預(yù)測，目前200L AAV的生產(chǎn)僅在1016級別，但AAV到2030年需求在1020級別。

也因為這一點，AAV載體的規(guī)模化生產(chǎn)，成為中國企業(yè)壓縮成本、“彎道超車”的突破口。

以信念醫(yī)藥為例，其聯(lián)合創(chuàng)始人肖嘯具有38年的AAV藥物研發(fā)和轉(zhuǎn)化經(jīng)驗，是目前普遍使用的三質(zhì)粒瞬時轉(zhuǎn)染HEK923細胞生產(chǎn)AAV系統(tǒng)的發(fā)明者。

在信念醫(yī)藥期間，行業(yè)還在普遍采用貼壁細胞生產(chǎn)，他則在國內(nèi)首家實現(xiàn)了293細胞無血清懸浮培養(yǎng)生產(chǎn)AAV，并且同時開發(fā)了涵蓋關(guān)鍵原材料質(zhì)粒生產(chǎn)、懸浮細胞馴化、培養(yǎng)、瞬時轉(zhuǎn)染、全柱層析純化，且可以實現(xiàn)200L規(guī)模生產(chǎn)的生產(chǎn)工藝。

目前，信念醫(yī)藥已建成超15,000m2的生產(chǎn)基地，擁有4條生產(chǎn)線（200L*2、500L*2、2000L*2生物反應(yīng)器）以及超過100批次的20個項目生產(chǎn)經(jīng)驗。

與此同時，派真生物、和元生物、翌圣生物等基因療法CXO企業(yè)也在致力于優(yōu)化AAV載體的規(guī)模化生產(chǎn)工藝，例如通過高通量系統(tǒng)篩選最佳轉(zhuǎn)染條件、優(yōu)化純化策略，以期實現(xiàn)高滴度、低空殼率的生產(chǎn)，從而降低單劑成本，整體上優(yōu)化了中國Biotech研發(fā)、生產(chǎn)基因療法的成本。

還有中國企業(yè)走得更遠——Casgevy的挑戰(zhàn)者之一堯唐生物選擇脫離細胞，使用LNP-mRNA這一非病毒遞送且天然通用型的生產(chǎn)系統(tǒng)。相較于美國企業(yè)需要將患者細胞取出并在實驗室中編輯，堯唐生物可以實現(xiàn)通過簡單輸血直接編輯骨髓中的細胞，有望在商業(yè)化后將生產(chǎn)成本降到5%甚至更低。

長遠來看，對于基因療法，降低成本的真正意義是形成可落地、可持續(xù)發(fā)展的經(jīng)濟模式。美國市場中基因療法那種“高投入、高成本、高定價”的模式，并未帶來預(yù)期中的高回報，反而讓企業(yè)們認為風(fēng)險過高而放棄研究。

正如Endpoints News所說：即使這些低成本替代方案中只有一小部分能夠上市，也可能顛覆建立在數(shù)百萬美元定價基礎(chǔ)上的基因治療經(jīng)濟體系。

參考資料

[1]https://endpoints.news/china-is-going-after-the-worlds-most-expensive-drugs-endpoints-signal/

[2]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/cf6965b70af1447a880122080c02513c

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