全球外泌體賽道提速：兩款重磅候選產品逼近上市，臨床價值獲監管認可

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本文轉載自醫麥客

目前，外泌體已從基礎研究邁入臨床兌現與商業化沖刺的關鍵階段。在全球范圍內，美國、歐洲等發達市場憑借技術積累、監管體系完善與資本加持持續領跑，推動行業進入首款上市藥物落地前夕。

2025 年全年至 2026 年 3 月，海外頭部企業在臨床推進、監管突破、合作等方面接連取得重磅進展，核心管線沖刺關鍵 III 期與上市申報，外泌體從「前沿技術」走向「獲批藥物」的趨勢愈發清晰。

Capricor 是外泌體賽道領軍企業，其首發管線Deramiocel 是一種同種異體外泌體細胞療法，它們由心臟來源細胞（CDCs）組成，CDCs 是一種含有心臟祖細胞的特殊細胞群。它們通過釋放包含微 RNA、非編碼 RNA 和蛋白的外泌體，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel 還顯示出有效的免疫調節活性，可能促進細胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了關鍵性 III 期 HOPE-3 試驗取得陽性頂線數據。該研究在美國 20 個頂尖臨床中心納入 106 名受試者，數據顯示，HOPE-3 滿足主要終點和關鍵次要心臟終點，均達到統計顯著性。與安慰劑相比，上肢功能疾病進展減緩 54%，左心室射血分數則減緩 91%。另外，HOPE-3 結果顯示其在骨骼和心臟方面具有臨床意義和統計學顯著的益處。

2026 年 3 月 10 日，Capricor 宣布美國 FDA 已撤銷此前發布的完整回應函（CRL），并恢復 Deramiocel 針對 DMD 心肌病的 BLA 審評。本次重新提交被歸類為 2 類重新提交，處方藥使用者付費法案（PDUFA）目標審評日期為 2026 年 8 月 22 日。截至目前，FDA 在回復中未提出任何潛在審評問題，若 Deramiocel 最終獲批，Capricor 將有資格獲得 FDA 頒發的優先審評券（PRV），既可用于加速公司后續管線的審評進度，也可對外轉讓獲得可觀的經濟收益。

另一款外泌體療法為PEP 生物制劑? ，是國外INTENT 開發的管線。

2026 年 1 月，FDA 已根據 IND 019567 授予 PEP 生物制劑? 治療糖尿病足潰瘍（DFU）的快速通道認證。 并且，FDA 已同意 INTENT 提交的初步兒科研究計劃，支持該公司為即將提交的 BLA 申請全面的兒科研究豁免。

據悉，INTENT 計劃在 2026 年正式啟動該管線用于 DFU 的關鍵性 III 期臨床試驗，正積極籌備未來注冊申報和商業化工作，如果進展順利，PEP 生物制劑? 將是全球首款針對 DFU 的外泌體療法。

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